La miastenia gravis è una malattia che causa debolezza muscolare. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 17 anni che hanno una forma generalizzata di questa malattia, chiamata miastenia gravis generalizzata. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato nipocalimab. Nipocalimab è somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.

Lo scopo dello studio è capire come il nipocalimab agisce nel corpo, quanto è sicuro e se può aiutare a migliorare i sintomi della miastenia gravis generalizzata nei giovani pazienti. I partecipanti riceveranno il trattamento con nipocalimab e saranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sulla loro salute e sui livelli di un tipo di proteina nel sangue chiamata IgG. Lo studio non prevede l’uso di un placebo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro risposta al farmaco. I ricercatori osserveranno anche eventuali effetti collaterali per garantire la sicurezza del trattamento. L’obiettivo è raccogliere informazioni che possano aiutare a migliorare le opzioni di trattamento per i bambini e gli adolescenti con miastenia gravis generalizzata.