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Studio su Nipocalimab per Bambini e Adolescenti con Miastenia Gravis Generalizzata

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La miastenia gravis è una malattia che causa debolezza muscolare. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 17 anni che hanno una forma generalizzata di questa malattia, chiamata miastenia gravis generalizzata. La ricerca mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato nipocalimab. Nipocalimab è somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.

Lo scopo dello studio è capire come il nipocalimab agisce nel corpo, quanto è sicuro e se può aiutare a migliorare i sintomi della miastenia gravis generalizzata nei giovani pazienti. I partecipanti riceveranno il trattamento con nipocalimab e saranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sulla loro salute e sui livelli di un tipo di proteina nel sangue chiamata IgG. Lo studio non prevede l'uso di un placebo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro risposta al farmaco. I ricercatori osserveranno anche eventuali effetti collaterali per garantire la sicurezza del trattamento. L'obiettivo è raccogliere informazioni che possano aiutare a migliorare le opzioni di trattamento per i bambini e gli adolescenti con miastenia gravis generalizzata.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene accolto nello studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età compresa tra 2 e meno di 18 anni e una diagnosi di miastenia grave generalizzata.

    Viene confermata la presenza di anticorpi specifici attraverso un test sierologico positivo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco nipocalimab, noto anche come JNJ-80202135, viene somministrato al paziente.

    La somministrazione avviene per via endovenosa sotto forma di soluzione per infusione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono monitorati diversi parametri per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Viene osservato l'effetto del nipocalimab sui livelli totali di IgG nel siero dei partecipanti pediatrici.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 14 maggio 2027.

    I risultati saranno analizzati per determinare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento nei partecipanti.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età compresa tra 2 e meno di 18 anni.
  • Diagnosi di miastenia grave (MG) con debolezza muscolare generalizzata, secondo i criteri clinici definiti dalla MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) nelle classi IIa/b, IIIa/b o IVa/b.
  • Test sierologico positivo per anticorpi contro il recettore dell'acetilcolina (anti-AChR) o anticorpi contro la chinasi muscolo-specifica (anti-MuSK).
  • Risposta subottimale alla terapia attuale e stabile per la miastenia grave, secondo il parere del medico.
  • Se il partecipante ha subito una splenectomia (rimozione della milza), deve essere trascorso almeno 3 mesi dall'intervento e deve essere vaccinato secondo le linee guida locali o nazionali. Questo criterio non si applica se la splenectomia è esclusa dall'autorità locale.
  • Si raccomanda che il partecipante sia aggiornato su tutte le vaccinazioni appropriate per l'età, come difterite e tetano, prima dello screening. È fortemente consigliato che i partecipanti abbiano completato un ciclo di vaccinazione COVID-19 approvato localmente almeno 2 settimane prima delle visite o procedure dello studio.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza sierologico altamente sensibile negativo durante lo screening e un test di gravidanza urinario negativo il Giorno 1 prima della somministrazione dell'intervento dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 2 anni o più di 17 anni.
  • Il paziente non può partecipare se non ha una diagnosi di miastenia grave, una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Il paziente non può partecipare se non ha una risposta clinica insufficiente alla terapia standard in corso e stabile.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Nipocalimab è un farmaco studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 17 anni. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare i sintomi della malattia nei pazienti che non rispondono adeguatamente alle terapie standard già in corso. Nipocalimab agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l'attacco ai muscoli, migliorando così la forza muscolare e riducendo l'affaticamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Nipocalimab – Nipocalimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei bambini e adolescenti. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità, con l'obiettivo di migliorare la risposta clinica nei pazienti che non rispondono adeguatamente alle terapie standard. Nipocalimab agisce a livello molecolare legandosi a specifiche proteine del sistema immunitario, modulando la loro attività per ridurre l'attacco autoimmune ai muscoli. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali, che sono progettati per colpire specifici bersagli nel corpo.

Malattie studiate

Miastenia grave (MG) – È una malattia neuromuscolare caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli volontari. Questa condizione è causata da un'interruzione nella comunicazione tra i nervi e i muscoli, dovuta a un attacco del sistema immunitario sui recettori muscolari. I sintomi possono includere ptosi palpebrale, difficoltà a deglutire, e debolezza muscolare generalizzata. La gravità dei sintomi può variare nel corso della giornata, spesso peggiorando con l'attività fisica e migliorando con il riposo. La malattia può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nelle donne giovani e negli uomini più anziani.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IVNumero dello studio2022-502539-21-00Codice del protocollo80202135MYG2001Partecipanti previsti12 personePromotoreJanssen Cilag International

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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