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Studio su Naxitamab e Sargramostim per Neuroblastoma ad Alto Rischio in Pazienti con Malattia Refrattaria Primaria o Risposta Incompleta

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio, una forma di cancro che colpisce principalmente i bambini e si sviluppa nelle cellule nervose immature. Questo studio si concentra su pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti o che hanno una malattia resistente. Il trattamento in esame utilizza due farmaci: naxitamab, un anticorpo monoclonale umanizzato, e sargramostim, noto anche come GM-CSF, che è un fattore di crescita per le cellule del sangue.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia della combinazione di naxitamab e GM-CSF nel migliorare la risposta al trattamento nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio. I partecipanti riceveranno naxitamab tramite infusione endovenosa e GM-CSF tramite iniezione sottocutanea. Il trattamento sarà somministrato in cicli, con monitoraggio regolare per valutare la risposta del tumore e la sicurezza del trattamento.

Lo studio mira a determinare il tasso di risposta obiettiva, cioè la percentuale di pazienti che mostrano una riduzione significativa del tumore. Saranno anche valutati gli effetti collaterali e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se questa combinazione di farmaci può essere un'opzione efficace per i pazienti con neuroblastoma ad alto rischio che non hanno risposto ad altri trattamenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di sargramostim, noto anche come Leukine, che è una soluzione per iniezione somministrata per via sottocutanea.

    La somministrazione di sargramostim avviene quotidianamente per un periodo di tempo specificato dal protocollo del trial.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di naxitamab

    Dopo l'inizio del trattamento con sargramostim, viene somministrato naxitamab, un anticorpo monoclonale umanizzato contro GD2.

    Il naxitamab è una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa.

    La somministrazione di naxitamab avviene in cicli, con la frequenza e la durata stabilite dal protocollo del trial.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della risposta

    Durante il periodo di trattamento con naxitamab, viene valutata la risposta obiettiva del paziente secondo i criteri internazionali di risposta al neuroblastoma.

    La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso l'incidenza di eventi avversi e gravi eventi avversi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso l'incidenza di eventi avversi e gravi eventi avversi, classificati secondo i criteri di terminologia comune per eventi avversi.

    Viene monitorato l'uso di oppioidi endovenosi durante il primo ciclo e in ogni ciclo successivo del trial.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare la durata della risposta e il tasso di risposta completa.

    Viene valutata la formazione di anticorpi anti-farmaco (ADA) e la farmacocinetica di naxitamab.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Avere una diagnosi documentata di neuroblastoma, che è un tipo di tumore, confermata attraverso un esame del tessuto tumorale o del midollo osseo, oppure attraverso livelli elevati di certe sostanze nel sangue o nelle urine.
  • Essere un paziente ad alto rischio con malattia refrattaria primaria o risposta incompleta al trattamento di salvataggio, valutabile nelle ossa o nel midollo osseo.
  • Avere un'aspettativa di vita di almeno 6 mesi.
  • Avere almeno 12 mesi di età.
  • Avere uno stato ematologico accettabile, che significa avere livelli adeguati di emoglobina, globuli bianchi, neutrofili e piastrine.
  • Avere una funzione epatica accettabile, con livelli di certi enzimi e bilirubina entro limiti specifici.
  • Avere una funzione renale accettabile, con un tasso di filtrazione glomerulare stimato superiore a 60 mL/min/1.73 m².
  • Fornire un consenso informato scritto da parte del tutore legale e/o del paziente, secondo le normative locali. I bambini devono dare il loro assenso se richiesto dalle normative locali.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una diagnosi di neuroblastoma ad alto rischio. Il neuroblastoma è un tipo di tumore che si sviluppa da cellule nervose immature.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una malattia refrattaria primaria. Questo significa che il tumore non ha risposto al trattamento iniziale.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una risposta incompleta al trattamento di salvataggio. Il trattamento di salvataggio è un trattamento aggiuntivo usato quando il primo trattamento non ha avuto successo.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno il tumore nelle ossa o nel midollo osseo. Le ossa sono le strutture dure che formano lo scheletro, mentre il midollo osseo è il tessuto all'interno delle ossa che produce le cellule del sangue.
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Farmaci in studio

  • Naxitamab

    Naxitamab è un anticorpo utilizzato nel trattamento del neuroblastoma ad alto rischio. Questo farmaco aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali, migliorando la risposta del corpo contro il cancro.

  • GM-CSF

    Il fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF) è una proteina che stimola la produzione di globuli bianchi nel corpo. Viene utilizzato per rafforzare il sistema immunitario, aiutando a combattere le infezioni e supportando l'efficacia di altri trattamenti contro il cancro.

Che cosa si sa già del trattamento

Naxitamab – Naxitamab è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento del neuroblastoma ad alto rischio nei pazienti con malattia refrattaria primaria o risposta incompleta al trattamento di salvataggio nel midollo osseo. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase 2 per valutare la sua efficacia in combinazione con il fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF). Naxitamab agisce legandosi a specifici antigeni sulla superficie delle cellule tumorali, aiutando il sistema immunitario a riconoscerle e distruggerle. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

Neuroblastoma – Il neuroblastoma è un tipo di tumore che si sviluppa dalle cellule nervose immature nei bambini, spesso nei neonati e nei bambini piccoli. Si manifesta principalmente nelle ghiandole surrenali, ma può anche svilupparsi nel collo, nel torace, nell'addome o nella colonna vertebrale. La malattia può progredire rapidamente e diffondersi ad altre parti del corpo, come le ossa e il midollo osseo. I sintomi variano a seconda della posizione del tumore e possono includere dolore, gonfiore, febbre e perdita di peso. Nei casi ad alto rischio, il neuroblastoma può essere resistente ai trattamenti iniziali o presentare una risposta incompleta alle terapie di salvataggio.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508587-29-00Codice del protocollo201Partecipanti previsti128 personePromotoreY-mAbs Therapeutics A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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