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Studio su navtemadlin per pazienti con mielofibrosi refrattaria a inibitori JAK

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può essere primaria o secondaria, come nel caso della mielofibrosi post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale. Queste condizioni possono peggiorare dopo il trattamento con inibitori della Janus chinasi (JAK), un tipo di farmaco usato per gestire la malattia. Lo studio mira a valutare l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato navtemadlin (conosciuto anche come KRT-232) rispetto alle migliori terapie disponibili per i pazienti che non rispondono più ai trattamenti con inibitori JAK.

Il farmaco navtemadlin viene somministrato in forma di compresse e il suo effetto sarà confrontato con altri trattamenti come danazol, Peginterferon alfa-2a, Hydroxycarbamide, Lenalidomide, e prednisone. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte si concentra sulla risposta della milza, mentre la seconda parte confronta la riduzione del volume della milza tra i diversi gruppi di trattamento dopo 24 settimane. La riduzione del volume della milza sarà misurata tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti e saranno monitorati per valutare la riduzione dei sintomi e la necessità di trasfusioni di sangue. L'obiettivo principale è determinare se navtemadlin può ridurre il volume della milza e migliorare i sintomi nei pazienti con mielofibrosi che non rispondono più agli inibitori JAK. Lo studio prevede di concludersi entro il 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato a uno dei due gruppi di trattamento: il gruppo che riceve KRT-232 o il gruppo che riceve la migliore terapia disponibile.

    Il trattamento inizia con la somministrazione di KRT-232 o di un altro farmaco scelto come migliore terapia disponibile.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con KRT-232

    Se assegnato al gruppo KRT-232, il paziente assume il farmaco per via orale. La dose varia tra 10 mg e 60 mg, a seconda delle indicazioni specifiche del protocollo.

    Il trattamento continua fino alla settimana 24, con monitoraggio regolare della risposta del paziente.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con la migliore terapia disponibile

    Se assegnato al gruppo della migliore terapia disponibile, il paziente riceve uno dei seguenti farmaci: danazol, navtemadlin, peginterferon alfa-2a, hydroxycarbamide, lenalidomide o prednisone.

    La somministrazione avviene per via orale o sottocutanea, a seconda del farmaco specifico, e continua fino alla settimana 24.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    Alla settimana 24, viene valutata la riduzione del volume della milza tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).

    L'obiettivo principale è determinare se il paziente ha raggiunto una riduzione del volume della milza del 35% o più rispetto al basale.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio dei sintomi

    Durante lo studio, viene monitorata la riduzione del punteggio totale dei sintomi.

    Viene valutata l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi alla settimana 24.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la raccolta dei dati finali e l'analisi dei risultati.

    Il paziente riceve informazioni sui risultati del trattamento e sulle eventuali opzioni terapeutiche future.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un adulto di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere una diagnosi confermata di mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (post-PV MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (post-ET MF) secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  • Avere un rischio alto, intermedio-2 o intermedio-1 secondo il Sistema Dinamico Internazionale di Prognosi (DIPSS), che è un modo per valutare la gravità della malattia.
  • Aver fallito un trattamento precedente con un inibitore della Janus chinasi (JAK), un tipo di farmaco usato per trattare la mielofibrosi.
  • Avere un punteggio ECOG pari o inferiore a 2. L'ECOG è una scala che misura quanto una malattia influisce sulla capacità di una persona di svolgere attività quotidiane.
  • Per la Parte B, essere confermati come p53WT MF tramite test di laboratorio centrale. Questo significa che il gene TP53 non ha mutazioni specifiche.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la mielofibrosi primaria o secondaria. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo che può causare cicatrici nel midollo.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un rischio intermedio o alto di mielofibrosi con TP53 di tipo selvatico. TP53 è un gene che aiuta a controllare la crescita delle cellule.
  • Non possono partecipare persone che non hanno avuto una ricaduta o che non sono resistenti al trattamento con inibitori della Janus chinasi (JAK). Gli inibitori JAK sono farmaci usati per trattare alcune malattie del sangue.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

KRT 232 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della mielofibrosi primaria (PMF), della mielofibrosi post-policitemia vera (Post-PV-MF) e della mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (Post-ET-MF). Questo farmaco è destinato a pazienti che non rispondono più o sono resistenti al trattamento con inibitori della Janus chinasi (JAK). L'obiettivo principale del farmaco è ridurre il volume della milza nei pazienti affetti da queste condizioni.

Che cosa si sa già del trattamento

KRT 232 – KRT 232 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della mielofibrosi primaria o secondaria, in particolare nei pazienti che non rispondono più ai trattamenti con inibitori della Janus chinasi (JAK). Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua efficacia nella riduzione del volume della milza nei pazienti affetti da questa condizione. KRT 232 agisce a livello molecolare inibendo una proteina specifica coinvolta nella crescita cellulare anomala, contribuendo così a ridurre i sintomi della malattia. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle proteine regolatrici del ciclo cellulare.

Malattie studiate

Mielofibrosi primaria o secondaria (post-PV MF o post-ET-MF) con rischio intermedio o alto TP53 wild-type (TP53 WT) refrattaria o recidivante al trattamento con inibitori della Janus chinasi (JAK) – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue. Può essere primaria o svilupparsi come conseguenza di altre condizioni, come la policitemia vera (PV) o la trombocitemia essenziale (ET). Nei casi di mielofibrosi con mutazione TP53 wild-type, la malattia può essere più difficile da trattare, specialmente se i pazienti non rispondono più agli inibitori della Janus chinasi. I sintomi possono includere ingrossamento della milza, anemia, debolezza e perdita di peso. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-513912-89-00Codice del protocolloKRT-232-101Partecipanti previsti447 personePromotoreKartos Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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