La ricerca si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può essere primaria o secondaria, come nel caso della mielofibrosi post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale. Queste condizioni possono peggiorare dopo il trattamento con inibitori della Janus chinasi (JAK), un tipo di farmaco usato per gestire la malattia. Lo studio mira a valutare l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato Navtemadlin (conosciuto anche come KRT-232) rispetto alle migliori terapie disponibili per i pazienti che non rispondono più ai trattamenti con inibitori JAK.

Il farmaco Navtemadlin viene somministrato in forma di compresse e il suo effetto sarà confrontato con altri trattamenti come Danazol, Peginterferon alfa-2a, Hydroxycarbamide, Lenalidomide, e Prednisone. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte si concentra sulla risposta della milza, mentre la seconda parte confronta la riduzione del volume della milza tra i diversi gruppi di trattamento dopo 24 settimane. La riduzione del volume della milza sarà misurata tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT).

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti e saranno monitorati per valutare la riduzione dei sintomi e la necessità di trasfusioni di sangue. L’obiettivo principale è determinare se Navtemadlin può ridurre il volume della milza e migliorare i sintomi nei pazienti con mielofibrosi che non rispondono più agli inibitori JAK. Lo studio prevede di concludersi entro il 2025.