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In reclutamentoMalattia rara

Studio su linfoma primario del sistema nervoso centrale negli anziani: chemioterapia ad alte dosi con trapianto di cellule staminali o chemioterapia convenzionale con rituximab e procarbazina

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il linfoma primario del sistema nervoso centrale (PCNSL) è un tipo raro di linfoma che colpisce solo il sistema nervoso centrale. Questo tipo di linfoma si verifica principalmente in persone di età superiore ai 60 anni e ha una prognosi sfavorevole. Lo studio mira a confrontare due trattamenti per i pazienti anziani con PCNSL appena diagnosticato. Un gruppo riceverà una chemioterapia intensificata seguita da un trapianto di cellule staminali autologhe, mentre l'altro gruppo riceverà una chemioterapia convenzionale con rituximab, methotrexate disodium, e procarbazine seguita da un trattamento di mantenimento.

Il trattamento con chemioterapia intensificata include farmaci come busulfan, thiotepa, e cytarabine, somministrati per via endovenosa. L'obiettivo principale dello studio è dimostrare che la chemioterapia intensificata seguita dal trapianto di cellule staminali è superiore in termini di sopravvivenza libera da progressione rispetto alla chemioterapia convenzionale. Lo studio valuterà anche la qualità della vita, la remissione dopo i trattamenti, la sopravvivenza complessiva e gli effetti collaterali tra i due gruppi di trattamento.

Lo studio è progettato per durare fino al 2031 e coinvolgerà pazienti che soddisfano criteri specifici, come avere una diagnosi confermata di linfoma B-cellulare e nessuna evidenza di malattia al di fuori del sistema nervoso centrale. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento per confrontare l'efficacia e la sicurezza delle diverse terapie. L'obiettivo è migliorare le opzioni di trattamento per i pazienti anziani con PCNSL, offrendo loro una possibilità di sopravvivenza migliore e una qualità della vita più elevata.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di procarbazina per via orale. La dose e la frequenza sono stabilite dal medico curante in base alle condizioni specifiche del paziente.

    Durante questa fase, il paziente riceve anche methotrexate disodium come soluzione per infusione. La somministrazione avviene sotto supervisione medica.

  2. Passaggio 2

    Chemioterapia intensificata

    Il paziente riceve busulfan e thiotepa per via endovenosa. Questi farmaci sono somministrati per preparare il corpo al trapianto di cellule staminali autologhe.

    La durata e la frequenza delle somministrazioni sono determinate dal protocollo del trial e monitorate dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Trapianto di cellule staminali autologhe

    Dopo la chemioterapia intensificata, il paziente è sottoposto a un trapianto di cellule staminali autologhe. Questo processo mira a rigenerare il midollo osseo danneggiato dalla chemioterapia.

    Il trapianto è seguito da un periodo di recupero durante il quale il paziente è monitorato attentamente per eventuali complicazioni.

  4. Passaggio 4

    Trattamento di mantenimento

    In alternativa al trapianto, alcuni pazienti possono ricevere un trattamento di mantenimento con rituximab e cytarabine per via endovenosa.

    Questo trattamento è progettato per mantenere la remissione della malattia e prevenire la ricaduta.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e follow-up

    Dopo il completamento del trattamento, il paziente è sottoposto a un monitoraggio regolare per valutare la qualità della vita e la sopravvivenza libera da progressione.

    Le visite di follow-up sono programmate a intervalli regolari per monitorare la risposta al trattamento e gestire eventuali effetti collaterali.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere pazienti immunocompetenti con una nuova diagnosi di linfoma a grandi cellule B primario del sistema nervoso centrale. Questo è un tipo di tumore che colpisce solo il sistema nervoso centrale.
  • Avere più di 70 anni, oppure avere tra 65 e 70 anni se non idonei a trattamenti più intensivi.
  • Avere una diagnosi di linfoma a cellule B confermata da un patologo locale attraverso esami specifici.
  • Aver ottenuto un campione diagnostico tramite biopsia stereotassica o chirurgica, esame del liquido cerebrospinale o vitrectomia.
  • Avere la malattia localizzata esclusivamente nel sistema nervoso centrale.
  • Avere almeno una lesione misurabile.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG di 2 o meno. L'ECOG è una scala che misura quanto una malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Essere potenzialmente idonei per un trapianto autologo di cellule staminali (HCT-ASCT) secondo il giudizio del medico curante.
  • Aver fornito il consenso informato scritto secondo le linee guida internazionali e le leggi locali, o tramite un rappresentante legale autorizzato se il paziente non è temporaneamente in grado di farlo a causa della malattia.
  • Non mostrare segni di progressione della malattia dopo il trattamento iniziale.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il linfoma diffuso a grandi cellule B primario del sistema nervoso centrale. Questo è un tipo raro di tumore che colpisce solo il sistema nervoso centrale.
  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto una diagnosi recente di questo tipo di linfoma.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di sottoporsi a chemioterapia intensificata o a trapianto di cellule staminali autologhe. Questo è un trattamento che utilizza le proprie cellule staminali per aiutare a ripristinare il midollo osseo dopo la chemioterapia.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di ricevere il trattamento convenzionale con R-MP, un tipo di chemioterapia.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere trattamenti di mantenimento o consolidamento.
  • Non possono partecipare persone che non hanno almeno 60 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato per partecipare allo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Chemioterapia ad alta dose

    Questo trattamento utilizza dosi elevate di farmaci chemioterapici per distruggere le cellule tumorali. È seguito da un trapianto di cellule staminali autologhe, che aiuta a ripristinare le cellule del sangue danneggiate dalla chemioterapia.

  • Trapianto di cellule staminali autologhe

    In questo processo, le cellule staminali del paziente vengono raccolte prima della chemioterapia ad alta dose e poi reinfuse nel corpo dopo il trattamento. Questo aiuta a rigenerare le cellule del sangue e a migliorare il recupero del paziente.

  • Chemioterapia convenzionale con R-MP

    Questo trattamento combina diversi farmaci chemioterapici per trattare il linfoma primario del sistema nervoso centrale negli anziani. R-MP è un regime che include farmaci specifici per combattere il cancro e viene seguito da un trattamento di mantenimento per prolungare la remissione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

R-MP – R-MP è un regime chemioterapico somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento del linfoma primario diffuso a grandi cellule B del sistema nervoso centrale (PCNSL) negli anziani. Attualmente, è oggetto di studio in un trial clinico di fase III per valutare la sua efficacia rispetto a un trattamento chemioterapico intensificato seguito da trapianto autologo di cellule staminali. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento della sopravvivenza libera da progressione nei pazienti con PCNSL. Il meccanismo d'azione coinvolge l'interferenza con la crescita e la divisione delle cellule tumorali. Appartiene alla classificazione farmacologica dei regimi chemioterapici combinati.

Malattie studiate

Linfoma diffuso a grandi cellule B primario del sistema nervoso centrale (PCNSL) – È un tipo raro di linfoma che colpisce esclusivamente il sistema nervoso centrale. Si manifesta principalmente in pazienti di età superiore ai 60 anni. La malattia si sviluppa all'interno del cervello o del midollo spinale, senza coinvolgere altre parti del corpo. I sintomi possono includere mal di testa, cambiamenti nella vista, difficoltà cognitive e debolezza muscolare. La progressione della malattia può variare, ma tende a essere aggressiva. La diagnosi viene spesso effettuata tramite imaging cerebrale e biopsia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 65 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-512320-11-00Codice del protocolloP003077Partecipanti previsti260 personePromotoreMedical Center - University Of Freiburg

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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