Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) che è una forma di cancro del sangue. In particolare, si studia una variante della malattia caratterizzata da una mutazione genetica chiamata FLT3. Questa mutazione può rendere la malattia più difficile da trattare. Il trattamento in esame combina un farmaco chiamato Gilteritinib con la chemioterapia. Gilteritinib, noto anche con il codice ASP2215, è un farmaco somministrato in compresse rivestite. La chemioterapia utilizzata include farmaci come Filgrastim, Fludarabina Fosfato e Citarabina, che sono somministrati tramite iniezioni o infusioni.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Gilteritinib in combinazione con la chemioterapia in bambini, adolescenti e giovani adulti che hanno una forma di LMA che non risponde ai trattamenti standard o che è ricaduta dopo un trattamento iniziale. Lo studio è suddiviso in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose massima tollerata di Gilteritinib quando combinato con la chemioterapia, mentre la seconda fase si concentra sull’osservazione dei tassi di remissione completa dopo due cicli di trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Gilteritinib insieme a un regime di chemioterapia noto come FLAG, che include i farmaci Fludarabina, Citarabina e Filgrastim. La durata complessiva dello studio è prevista fino al 2031, con l’obiettivo di raccogliere dati su come il trattamento combinato influisce sulla malattia e sulla qualità della vita dei partecipanti. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, e tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.