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Studio su gilteritinib e combinazione di farmaci per bambini, adolescenti e giovani adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con mutazione del gene FLT3

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) che è una forma di cancro del sangue. In particolare, si studia una variante della malattia caratterizzata da una mutazione genetica chiamata FLT3. Questa mutazione può rendere la malattia più difficile da trattare. Il trattamento in esame combina un farmaco chiamato gilteritinib con la chemioterapia. Gilteritinib, noto anche con il codice ASP2215, è un farmaco somministrato in compresse rivestite. La chemioterapia utilizzata include farmaci come Filgrastim, Fludarabina Fosfato e Citarabina, che sono somministrati tramite iniezioni o infusioni.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di gilteritinib in combinazione con la chemioterapia in bambini, adolescenti e giovani adulti che hanno una forma di LMA che non risponde ai trattamenti standard o che è ricaduta dopo un trattamento iniziale. Lo studio è suddiviso in due fasi: la prima fase mira a determinare la dose massima tollerata di gilteritinib quando combinato con la chemioterapia, mentre la seconda fase si concentra sull'osservazione dei tassi di remissione completa dopo due cicli di trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno gilteritinib insieme a un regime di chemioterapia noto come FLAG, che include i farmaci Fludarabina, Citarabina e filgrastim. La durata complessiva dello studio è prevista fino al 2031, con l'obiettivo di raccogliere dati su come il trattamento combinato influisce sulla malattia e sulla qualità della vita dei partecipanti. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, e tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione allo studio inizia con la conferma della diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione del gene FLT3. Questa diagnosi viene effettuata attraverso test sul midollo osseo o sul sangue.

  2. Passaggio 2

    Fase 1: determinazione del dosaggio

    Durante la fase 1, l'obiettivo è determinare la dose massima tollerata di gilteritinib in combinazione con la chemioterapia FLAG. FLAG è un regime che include fludarabina, citarabina e filgrastim.

    Il gilteritinib viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film. La dose viene gradualmente aumentata per identificare la quantità ottimale che può essere somministrata in sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Fase 2: espansione del dosaggio

    Nella fase 2, il trattamento continua con la dose di gilteritinib stabilita nella fase 1. L'obiettivo è valutare i tassi di remissione completa dopo due cicli di trattamento.

    Il trattamento prevede la somministrazione di gilteritinib in combinazione con FLAG, che include la somministrazione di fludarabina per via endovenosa, citarabina per via intratecale e filgrastim per via sottocutanea.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    Dopo due cicli di trattamento, viene valutata la risposta al trattamento. Questo include la misurazione dei tassi di remissione completa e la valutazione della sicurezza e tollerabilità del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e follow-up

    Durante tutto lo studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la concentrazione plasmatica di gilteritinib e valutare eventuali effetti collaterali.

    Il monitoraggio include anche la valutazione della qualità della vita e l'accettabilità della formulazione del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve avere una mutazione positiva del gene FLT3 nel midollo osseo o nel sangue. Questo gene è coinvolto nella crescita delle cellule del sangue.
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 6 mesi e meno di 21 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) con almeno il 5% di cellule tumorali nel midollo osseo. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue.
  • Per la fase 1 dello studio, il paziente deve essere in prima o successiva ricaduta o resistente alla terapia di induzione, con non più di un tentativo di induzione della remissione.
  • Per la fase 2 dello studio, il paziente deve essere resistente o in prima ricaduta ematologica dopo la terapia di induzione della remissione di prima linea per AML.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia mieloide acuta (AML) con una mutazione specifica chiamata FLT3/ITD. Questa è una modifica genetica che può influenzare la crescita delle cellule.
  • Non possono partecipare persone che non hanno avuto una ricaduta o che non sono resistenti al trattamento precedente per la leucemia mieloide acuta.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio, che include bambini, adolescenti e giovani adulti.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di tollerare il farmaco in studio o che hanno avuto reazioni avverse gravi a trattamenti simili in passato.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

  • Gilteritinib

    Questo farmaco è utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) nei bambini, adolescenti e giovani adulti. È specificamente mirato a pazienti con una mutazione chiamata FLT3. Gilteritinib viene somministrato in combinazione con altri farmaci chemioterapici per cercare di ottenere una remissione completa della malattia.

  • FLAG

    Questo è un regime chemioterapico che combina diversi farmaci per trattare la leucemia mieloide acuta. FLAG è composto da fludarabina, citarabina e G-CSF (fattore stimolante le colonie di granulociti). Questi farmaci lavorano insieme per distruggere le cellule cancerose e aiutare il corpo a produrre nuove cellule del sangue sane.

Che cosa si sa già del trattamento

Gilteritinib – Gilteritinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) recidivante o refrattaria positiva per FLT3/ITD. È in fase di sperimentazione per determinare la dose massima tollerata e l'efficacia in combinazione con la chemioterapia nei bambini, adolescenti e giovani adulti. Gilteritinib agisce inibendo l'attività della tirosina chinasi FLT3, un enzima che contribuisce alla crescita delle cellule leucemiche. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta (LMA) con Duplicazione Interna in Tandem (ITD) del FLT3 – La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La variante con duplicazione interna in tandem del FLT3 è una forma specifica di LMA in cui una mutazione genetica provoca la crescita incontrollata delle cellule leucemiche. Questa mutazione è associata a una progressione più aggressiva della malattia. I pazienti con questa forma di LMA possono sperimentare una ricaduta o resistenza ai trattamenti standard. La malattia può manifestarsi con sintomi come affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-512469-15-00Codice del protocollo2215-CL-0603Partecipanti previsti97 personePromotoreAstellas Pharma Global Development Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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