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Studio su Gemtuzumab Ozogamicin e Gilteritinib per Adulti con Leucemia Mieloide Acuta Recidivante o Refrattaria con Mutazione FLT3

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. In particolare, lo studio riguarda pazienti adulti con una mutazione specifica chiamata FLT3-ITD, che hanno avuto una ricaduta o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia di una combinazione di farmaci: Gemtuzumab Ozogamicin e gilteritinib. Gemtuzumab Ozogamicin è un farmaco somministrato per via endovenosa, mentre gilteritinib è assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite.

Lo studio è suddiviso in due fasi. La prima fase mira a verificare la sicurezza della combinazione dei due farmaci, osservando eventuali effetti collaterali significativi. La seconda fase si concentra sull'efficacia del trattamento, valutando quanto tempo i pazienti riescono a vivere senza che la malattia peggiori. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo al posto del trattamento attivo per confrontare i risultati.

La partecipazione allo studio prevede un monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. I risultati ottenuti aiuteranno a comprendere meglio come questi farmaci possano essere utilizzati per trattare la Leucemia Mieloide Acuta con mutazione FLT3-ITD. Lo studio è previsto per concludersi nel 2028.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Partecipazione allo studio AGORA-1/ALFA 2100, che esamina la combinazione di gemtuzumab ozogamicin e gilteritinib in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) recidivante o refrattaria con mutazione FLT3.

    Conferma della diagnosi di AML recidivante o refrattaria positiva per l'antigene CD33 e presenza di una mutazione FLT3-ITD o FLT3 TKD.

  2. Passaggio 2

    Fase 1 - valutazione della sicurezza

    Valutazione della sicurezza dell'aggiunta di gilteritinib alla piattaforma di trattamento AGORA, che include gemtuzumab ozogamicin e citabarina.

    Monitoraggio per identificare eventuali tossicità limitanti la dose (DLT).

  3. Passaggio 3

    Fase 2 - valutazione dell'efficacia

    Valutazione dell'efficacia della combinazione di gilteritinib con la piattaforma AGORA attraverso la sopravvivenza libera da eventi (EFS).

    Considerazione di eventi come la tolleranza subottimale o la disponibilità di nuove opzioni terapeutiche.

  4. Passaggio 4

    Trattamento con gemtuzumab ozogamicin

    Somministrazione di gemtuzumab ozogamicin come soluzione per infusione endovenosa.

    Dosaggio e frequenza specifici saranno determinati dal protocollo dello studio.

  5. Passaggio 5

    Trattamento con gilteritinib

    Assunzione di gilteritinib sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale.

    Dosaggio e frequenza specifici saranno determinati dal protocollo dello studio.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio e valutazione

    Monitoraggio continuo della risposta al trattamento e degli effetti collaterali.

    Valutazione della risposta complessiva, inclusi tassi di remissione completa (CR), remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi) e remissione completa con recupero ematologico parziale (CRh).

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 3 giugno 2028.

    I risultati finali saranno utilizzati per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento combinato.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età di almeno 18 anni
  • Diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta (AML) resistente o recidivante, positiva per l'antigene CD33. Questo significa che la malattia non ha risposto a 1 o 2 cicli di chemioterapia intensiva o a trattamenti con agenti ipometilanti, oppure è ricomparsa dopo la terapia iniziale.
  • Presenza di una mutazione FLT3-ITD o FLT3 TKD. Queste sono specifiche alterazioni genetiche rilevate nei test medici.
  • Nessuna controindicazione ai farmaci gemtuzumab ozogamicin (GO), citarabina e gilteritinib. Ciò significa che il paziente può assumere questi farmaci senza rischi noti.
  • Stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG di 2 o meno. L'ECOG è una scala che misura quanto una malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Livelli di AST e ALT (enzimi epatici) non superiori a 2,5 volte il limite normale, e livelli di bilirubina non superiori a 1,5 volte il limite normale, a meno che non siano dovuti alla leucemia.
  • Funzione renale con un tasso di filtrazione glomerulare stimato (GFR) di almeno 50 mL/min. Questo valore indica quanto bene funzionano i reni.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta con mutazione FLT3-ITD.
  • Non possono partecipare persone che non hanno avuto una ricaduta o che non sono resistenti al trattamento precedente.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Gemtuzumab Ozogamicin

    Questo farmaco è un tipo di terapia mirata utilizzata per trattare la leucemia mieloide acuta (AML). Funziona legandosi a specifiche cellule tumorali e rilasciando una sostanza che aiuta a distruggerle. È usato in combinazione con altri farmaci per migliorare l'efficacia del trattamento.

  • Gilteritinib

    Questo è un farmaco che inibisce l'attività di un enzima specifico chiamato FLT3, che è spesso mutato nei pazienti con leucemia mieloide acuta. L'inibizione di questo enzima aiuta a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con altri trattamenti per migliorare i risultati nei pazienti con AML.

  • Citarabina

    Questo è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di leucemia, incluso l'AML. Agisce interferendo con la crescita e la divisione delle cellule tumorali, rallentandone la diffusione. Viene spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci per aumentare l'efficacia del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Gemtuzumab Ozogamicin

    È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) recidivante o refrattaria con mutazione FLT3-ITD. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza ed efficacia in combinazione con altri farmaci. Gemtuzumab Ozogamicin agisce legandosi a specifiche cellule tumorali e rilasciando un agente chemioterapico direttamente al loro interno, distruggendole. È classificato come un anticorpo monoclonale coniugato.

  • Gilteritinib

    Questo farmaco viene assunto per via orale ed è utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) con mutazione FLT3-ITD. È in fase di studio per la sua combinazione con altri trattamenti per migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti. Gilteritinib funziona inibendo l'attività di specifici enzimi che promuovono la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe degli inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. La leucemia mieloide acuta è più comune negli adulti e può essere associata a specifiche mutazioni genetiche, come la mutazione FLT3-ITD. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede un trattamento tempestivo per gestire i sintomi e controllare la crescita delle cellule cancerose.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-504176-25-00Codice del protocollo2020/65Partecipanti previsti50 personePromotoreCentre Antoine Lacassagne

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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