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Studio su gemtuzumab ozogamicin e combinazione di farmaci per bambini e adolescenti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) appena diagnosticata

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Leucemia Mieloide Acuta (LMA) è una malattia del sangue che colpisce i globuli bianchi, rendendoli anormali e incapaci di funzionare correttamente. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti con una nuova diagnosi di LMA. L'obiettivo principale è migliorare la sopravvivenza senza eventi, cioè il tempo in cui i pazienti rimangono liberi da complicazioni legate alla malattia.

Il trattamento nello studio include diversi farmaci, tra cui Citarabina, Mitoxantrone, Fludarabina fosfato, Etoposide, Prednisolone sodio succinato, Daunorubicina cloridrato, Gemtuzumab ozogamicin, Metilprednisolone, Idrocortisone, Metotrexato, e Dexrazoxano. Questi farmaci sono somministrati per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso un'infusione. Alcuni pazienti riceveranno anche un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è progettato per valutare se l'aggiunta di Gemtuzumab ozogamicin al trattamento iniziale migliora l'efficacia contro la leucemia nei pazienti con LMA positiva al CD33, un marcatore presente su alcune cellule leucemiche. Inoltre, si esaminerà se ridurre il numero di cicli di terapia di consolidamento è altrettanto efficace nel mantenere la malattia sotto controllo. I partecipanti saranno seguiti per un periodo prolungato per monitorare la loro risposta al trattamento e la loro salute generale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di cytarabina per via endovenosa. La dose e la frequenza sono determinate dal medico in base alle esigenze individuali.

    Viene somministrato mitoxantrone come concentrato per soluzione per infusione endovenosa. La durata del trattamento è stabilita dal protocollo clinico.

  2. Passaggio 2

    Fase di induzione

    Durante questa fase, viene somministrato fludarabina fosfato per via endovenosa. La dose è regolata in base alla risposta del paziente.

    Viene utilizzato etoposide come concentrato per soluzione per infusione endovenosa. La frequenza e la durata sono specificate nel protocollo.

  3. Passaggio 3

    Trattamento intratecale

    Viene somministrato prednisolone sodio succinato per via intratecale. Questo trattamento è mirato a prevenire complicazioni nel sistema nervoso centrale.

    Il metotrexato viene somministrato per via intratecale per ridurre il rischio di diffusione della malattia.

  4. Passaggio 4

    Fase di consolidamento

    In questa fase, viene somministrato daunorubicina in polvere per iniezione endovenosa. La dose è adattata in base alla risposta del paziente.

    Viene utilizzato etoposide fosfato come polvere per la preparazione di una soluzione per infusione. La durata del trattamento è determinata dal protocollo.

  5. Passaggio 5

    Trattamento aggiuntivo

    Viene somministrato gemtuzumab ozogamicin come polvere per concentrato per soluzione per infusione endovenosa. Questo farmaco è utilizzato per migliorare l'efficacia del trattamento.

    Il metilprednisolone viene somministrato per via intratecale per gestire eventuali effetti collaterali.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio e follow-up

    Durante tutto il periodo del trial, vengono effettuati regolari controlli medici per monitorare la risposta al trattamento e gestire eventuali effetti collaterali.

    Il medico fornirà istruzioni dettagliate su eventuali ulteriori trattamenti o esami necessari.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Diagnosi recente di Leucemia Mieloide Acuta (AML). L'origine della AML deve essere de novo, cioè non causata da insufficienza del midollo osseo o da trattamenti precedenti.
  • Età compresa tra 1 giorno e 18 anni al momento della diagnosi iniziale.
  • Consenso informato scritto da parte dei pazienti e/o dei genitori o tutori legali per i pazienti minorenni, secondo le leggi e regolamenti locali.
  • Capacità di seguire i controlli programmati e di gestire eventuali effetti collaterali del trattamento.
  • Per partecipare alla fase di randomizzazione dell'induzione:
    • Positività al CD33 delle cellule leucemiche, misurata tramite citometria a flusso. Questo significa che le cellule leucemiche devono mostrare un certo livello di una proteina chiamata CD33.
    • Consenso informato per partecipare alla randomizzazione Ri.
    • Per partecipare alla fase di randomizzazione della consolidazione:
      • Inclusione nel protocollo CHIP-AML22 e classificazione nel Gruppo a Rischio Standard secondo l'algoritmo di stratificazione del protocollo.
      • Consenso informato per partecipare alla randomizzazione Rc.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di Leucemia Mieloide Acuta. Questa è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio. Lo studio è rivolto a bambini e adolescenti.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, che è l'autorizzazione a partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o mettere a rischio la loro salute.
  • Non possono partecipare persone che sono già coinvolte in un altro studio clinico che potrebbe influenzare i risultati di questo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

GO (gemtuzumab ozogamicin) è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti pediatrici. Viene somministrato durante il primo ciclo di induzione per valutare se migliora l'efficacia iniziale contro la leucemia nei pazienti con AML positiva al CD33.

Che cosa si sa già del trattamento

Gemtuzumab Ozogamicin – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti pediatrici. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nel migliorare la sopravvivenza libera da eventi nei bambini e adolescenti con AML di nuova diagnosi. Gemtuzumab Ozogamicin agisce legandosi alla proteina CD33 presente sulla superficie delle cellule leucemiche, rilasciando un agente chemioterapico direttamente all'interno della cellula per distruggerla. È classificato come un anticorpo monoclonale coniugato a un farmaco.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta – La leucemia mieloide acuta (LMA) è un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. Questa malattia colpisce principalmente i globuli bianchi, ma può anche coinvolgere altre linee cellulari. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti facili o eccessivi. La progressione della LMA è rapida e richiede un intervento tempestivo. La malattia è più comune negli adulti, ma può verificarsi anche nei bambini e negli adolescenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-504999-25-00Codice del protocolloMH21CHIPartecipanti previsti875 personePromotorePrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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