Studio su Elenestinib (BLU-263) e Azacitidina in Pazienti con Mastocitosi Sistemica Avanzata e Altre Malattie Ematologiche Alterate da KIT

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Promotore

Blueprint Medicines Corp.

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Mastocitosi Sistemica Avanzata e altre malattie del sangue che presentano alterazioni nel gene KIT. La ricerca esamina l’uso di un farmaco chiamato BLU-263, sia da solo che in combinazione con un altro farmaco noto come azacitidina. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e l’efficacia di BLU-263 nei pazienti affetti da queste condizioni.

Il farmaco BLU-263 viene somministrato sotto forma di compresse rivestite, mentre l’azacitidina è una polvere che viene preparata per iniezioni. Lo studio è suddiviso in due gruppi: uno riceve solo BLU-263 e l’altro riceve una combinazione di BLU-263 e azacitidina. I partecipanti saranno monitorati per valutare la sicurezza dei trattamenti e per osservare eventuali miglioramenti nella loro condizione.

Lo studio mira a determinare la dose più sicura e efficace di BLU-263, sia da solo che in combinazione con azacitidina. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla loro risposta al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Questo aiuterà a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati per trattare le malattie del sangue legate al gene KIT.

1 inizio dello studio

Il paziente viene assegnato a uno dei due gruppi di trattamento: monoterapia con BLU-263 o terapia combinata con BLU-263 e azacitidina.

La diagnosi di mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM) o altre neoplasie ematologiche alterate da KIT deve essere confermata prima dell’inizio del trattamento.

2 fase di dose escalation

Per la monoterapia (braccio 1), l’obiettivo è determinare la dose raccomandata (RD) di BLU-263. La sicurezza e la tollerabilità vengono valutate durante i primi 28 giorni di trattamento.

Per la terapia combinata (braccio 2), l’obiettivo è determinare la RD di BLU-263 in combinazione con azacitidina. La sicurezza e la tollerabilità vengono valutate durante i primi 28 giorni a partire dal giorno 15 del ciclo 1 o del ciclo 2.

3 fase di espansione della dose

Nella monoterapia (braccio 1), la sicurezza e l’efficacia clinica di BLU-263 vengono valutate alla RD nei pazienti con AdvSM.

Nella terapia combinata (braccio 2), la sicurezza e la tollerabilità di BLU-263 in combinazione con azacitidina vengono ulteriormente valutate.

4 somministrazione dei farmaci

BLU-263 viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

Azacitidina, quando utilizzata in combinazione, può essere somministrata per via intravenosa (IV) o sottocutanea (SC).

5 valutazione degli endpoint

Gli endpoint primari includono la determinazione della RD e la valutazione del profilo di sicurezza di BLU-263, sia in monoterapia che in combinazione.

Gli endpoint secondari comprendono il tasso di risposta complessivo per AdvSM, i parametri farmacocinetici di BLU-263 e azacitidina, e la sopravvivenza complessiva.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 novembre 2030.

I risultati finali aiuteranno a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza di BLU-263, da solo o in combinazione con azacitidina, nei pazienti con neoplasie ematologiche alterate da KIT.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante deve avere un stato di salute secondo l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) compreso tra 0 e 2. Questo è un modo per valutare quanto bene una persona può svolgere le attività quotidiane.
Il partecipante deve avere una nuova biopsia del midollo osseo o può utilizzare un campione precedente se è stato prelevato entro 56 giorni prima dell’inizio dello studio. Deve anche essere disposto a fare altre biopsie in futuro.
I partecipanti che hanno ricevuto una terapia antitumorale nelle 12 settimane precedenti devono aver interrotto la terapia a causa del peggioramento della malattia, della resistenza al trattamento, della mancanza di efficacia o dell’intolleranza.
I partecipanti trattati con un precedente inibitore selettivo di KIT (come avapritinib o CGT9486) possono partecipare allo studio dopo la conferma della mutazione KIT D816V e con l’approvazione scritta dello sponsor dello studio.
Per il braccio 1 (Monoterapia): i partecipanti devono avere una delle seguenti diagnosi di mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM) confermate da un laboratorio di patologia centrale:
- Mastocitosi sistemica aggressiva (ASM).
- Mastocitosi sistemica con neoplasia ematologica associata (SM-AHN) che, secondo l’opinione del medico, non è considerata candidata per la monoterapia con agenti ipometilanti.
- Leucemia mastocitaria (MCL), inclusi i casi con una componente AHN, che non richiedono un “C-finding”.
- Altre neoplasie ematologiche recidivanti o refrattarie con evidenza di anomalie KIT o PDGFR possono essere considerate per l’iscrizione, previa discussione con lo sponsor.
Per il braccio 2 (Terapia combinata): i pazienti devono avere una diagnosi di SM-AHN confermata da un laboratorio di patologia centrale. Altre neoplasie ematologiche che hanno una forte giustificazione per considerare il trattamento combinato di BLU-263 e agenti ipometilanti possono essere considerate per l’iscrizione, previa discussione con lo sponsor.
Il partecipante deve essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Mastocitosi Sistemica Avanzata. Questa è una condizione medica specifica che riguarda un accumulo anomalo di alcune cellule nel corpo.
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

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Ainyjkf Ujcetkpobp Hyjtqesa	Edegem	Belgio
Hybzlzpm Vlzpxu Dau Veyqx	Toledo	Spagna
Uvkgxauzyfs Hnwlmwjbql		Germania

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Non reclutando	06.09.2023
Francia	Non reclutando	08.01.2024
Germania	Non reclutando	05.09.2023
Norvegia	Non reclutando	04.05.2023
Paesi Bassi	Non reclutando	–
Spagna	Non reclutando	16.07.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

BLU-263 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di alcune malattie ematologiche alterate dal gene KIT. Viene somministrato da solo per valutare la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia clinica nei pazienti. L’obiettivo è determinare la dose raccomandata e capire come il farmaco agisce da solo.

Azacitidina è un farmaco utilizzato in combinazione con BLU-263 per trattare specifiche malattie ematologiche. La combinazione mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di BLU-263 quando somministrato insieme ad azacitidina, cercando di determinare la dose ottimale per i pazienti.

Malattie in studio:

Mastocitosi sistemica

Mastocitosi Sistemica Avanzata – È una malattia rara caratterizzata da un accumulo anomalo di mastociti, un tipo di cellula del sistema immunitario, in vari organi del corpo. Questo accumulo può causare sintomi come prurito, arrossamenti della pelle, dolori addominali e problemi gastrointestinali. La malattia può progredire coinvolgendo il midollo osseo, il fegato, la milza e i linfonodi, portando a disfunzioni in questi organi. Nei casi avanzati, può verificarsi un coinvolgimento del sangue, con la comparsa di cellule anomale. La progressione della malattia può variare notevolmente da persona a persona.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 03:09

ID della sperimentazione:

2023-510144-20-00

Codice del protocollo:

BLU-263-2101

NCT ID:

NCT05609942

Fase della sperimentazione:

Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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