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Studio su Elenestinib (BLU-263) e Azacitidina in Pazienti con Mastocitosi Sistemica Avanzata e Altre Malattie Ematologiche Alterate da KIT

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Mastocitosi Sistemica Avanzata e altre malattie del sangue che presentano alterazioni nel gene KIT. La ricerca esamina l’uso di un farmaco chiamato BLU-263, sia da solo che in combinazione con un altro farmaco noto come azacitidina. L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di BLU-263 nei pazienti affetti da queste condizioni.

Il farmaco BLU-263 viene somministrato sotto forma di compresse rivestite, mentre l’azacitidina รจ una polvere che viene preparata per iniezioni. Lo studio รจ suddiviso in due gruppi: uno riceve solo BLU-263 e l’altro riceve una combinazione di BLU-263 e azacitidina. I partecipanti saranno monitorati per valutare la sicurezza dei trattamenti e per osservare eventuali miglioramenti nella loro condizione.

Lo studio mira a determinare la dose piรน sicura e efficace di BLU-263, sia da solo che in combinazione con azacitidina. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla loro risposta al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali. Questo aiuterร  a capire meglio come questi farmaci possono essere utilizzati per trattare le malattie del sangue legate al gene KIT.

1 inizio dello studio

Il paziente viene assegnato a uno dei due gruppi di trattamento: monoterapia con BLU-263 o terapia combinata con BLU-263 e azacitidina.

La diagnosi di mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM) o altre neoplasie ematologiche alterate da KIT deve essere confermata prima dell’inizio del trattamento.

2 fase di dose escalation

Per la monoterapia (braccio 1), l’obiettivo รจ determinare la dose raccomandata (RD) di BLU-263. La sicurezza e la tollerabilitร  vengono valutate durante i primi 28 giorni di trattamento.

Per la terapia combinata (braccio 2), l’obiettivo รจ determinare la RD di BLU-263 in combinazione con azacitidina. La sicurezza e la tollerabilitร  vengono valutate durante i primi 28 giorni a partire dal giorno 15 del ciclo 1 o del ciclo 2.

3 fase di espansione della dose

Nella monoterapia (braccio 1), la sicurezza e l’efficacia clinica di BLU-263 vengono valutate alla RD nei pazienti con AdvSM.

Nella terapia combinata (braccio 2), la sicurezza e la tollerabilitร  di BLU-263 in combinazione con azacitidina vengono ulteriormente valutate.

4 somministrazione dei farmaci

BLU-263 viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

Azacitidina, quando utilizzata in combinazione, puรฒ essere somministrata per via intravenosa (IV) o sottocutanea (SC).

5 valutazione degli endpoint

Gli endpoint primari includono la determinazione della RD e la valutazione del profilo di sicurezza di BLU-263, sia in monoterapia che in combinazione.

Gli endpoint secondari comprendono il tasso di risposta complessivo per AdvSM, i parametri farmacocinetici di BLU-263 e azacitidina, e la sopravvivenza complessiva.

6 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 30 novembre 2030.

I risultati finali aiuteranno a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza di BLU-263, da solo o in combinazione con azacitidina, nei pazienti con neoplasie ematologiche alterate da KIT.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere un stato di salute secondo l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) compreso tra 0 e 2. Questo รจ un modo per valutare quanto bene una persona puรฒ svolgere le attivitร  quotidiane.
  • Il partecipante deve avere una nuova biopsia del midollo osseo o puรฒ utilizzare un campione precedente se รจ stato prelevato entro 56 giorni prima dell’inizio dello studio. Deve anche essere disposto a fare altre biopsie in futuro.
  • I partecipanti che hanno ricevuto una terapia antitumorale nelle 12 settimane precedenti devono aver interrotto la terapia a causa del peggioramento della malattia, della resistenza al trattamento, della mancanza di efficacia o dell’intolleranza.
  • I partecipanti trattati con un precedente inibitore selettivo di KIT (come avapritinib o CGT9486) possono partecipare allo studio dopo la conferma della mutazione KIT D816V e con l’approvazione scritta dello sponsor dello studio.
  • Per il braccio 1 (Monoterapia): i partecipanti devono avere una delle seguenti diagnosi di mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM) confermate da un laboratorio di patologia centrale:
    • Mastocitosi sistemica aggressiva (ASM).
    • Mastocitosi sistemica con neoplasia ematologica associata (SM-AHN) che, secondo l’opinione del medico, non รจ considerata candidata per la monoterapia con agenti ipometilanti.
    • Leucemia mastocitaria (MCL), inclusi i casi con una componente AHN, che non richiedono un “C-finding”.
    • Altre neoplasie ematologiche recidivanti o refrattarie con evidenza di anomalie KIT o PDGFR possono essere considerate per l’iscrizione, previa discussione con lo sponsor.
  • Per il braccio 2 (Terapia combinata): i pazienti devono avere una diagnosi di SM-AHN confermata da un laboratorio di patologia centrale. Altre neoplasie ematologiche che hanno una forte giustificazione per considerare il trattamento combinato di BLU-263 e agenti ipometilanti possono essere considerate per l’iscrizione, previa discussione con lo sponsor.
  • Il partecipante deve essere di etร  compresa tra 18 e 65 anni.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Mastocitosi Sistemica Avanzata. Questa รจ una condizione medica specifica che riguarda un accumulo anomalo di alcune cellule nel corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
06.09.2023
Francia Francia
Non reclutando
08.01.2024
Germania Germania
Non reclutando
05.09.2023
Norvegia Norvegia
Non reclutando
04.05.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
–
Spagna Spagna
Non reclutando
16.07.2024

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

BLU-263 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di alcune malattie ematologiche alterate dal gene KIT. Viene somministrato da solo per valutare la sua sicurezza, tollerabilitร  ed efficacia clinica nei pazienti. L’obiettivo รจ determinare la dose raccomandata e capire come il farmaco agisce da solo.

Azacitidina รจ un farmaco utilizzato in combinazione con BLU-263 per trattare specifiche malattie ematologiche. La combinazione mira a valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di BLU-263 quando somministrato insieme ad azacitidina, cercando di determinare la dose ottimale per i pazienti.

Malattie indagate:

Mastocitosi Sistemica Avanzata โ€“ รˆ una malattia rara caratterizzata da un accumulo anomalo di mastociti, un tipo di cellula del sistema immunitario, in vari organi del corpo. Questo accumulo puรฒ causare sintomi come prurito, arrossamenti della pelle, dolori addominali e problemi gastrointestinali. La malattia puรฒ progredire coinvolgendo il midollo osseo, il fegato, la milza e i linfonodi, portando a disfunzioni in questi organi. Nei casi avanzati, puรฒ verificarsi un coinvolgimento del sangue, con la comparsa di cellule anomale. La progressione della malattia puรฒ variare notevolmente da persona a persona.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 23:00

ID dello studio:
2023-510144-20-00
Codice del protocollo:
BLU-263-2101
NCT ID:
NCT05609942
Fase dello studio:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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