Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamento

Studio della combinazione di decitabina e cedazuridina in pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un trattamento per le persone affette da Sindromi Mielodisplastiche (MDS) a basso rischio, una condizione che colpisce il midollo osseo riducendo la sua capacità di produrre cellule del sangue sane. Il farmaco in studio si chiama ASTX727, che è una combinazione di due principi attivi: decitabina e cedazuridina, somministrati sotto forma di compresse per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di ASTX727 quando somministrato secondo un programma di dosaggio prolungato a basse dosi. Il farmaco viene studiato in due fasi: nella prima fase si valuta principalmente la sicurezza del farmaco e si determina il dosaggio più appropriato, mentre nella seconda fase si studia quanto il trattamento sia efficace nel migliorare la condizione dei pazienti.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il farmaco in compresse da assumere per via orale. I medici monitoreranno diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la capacità del midollo osseo di produrre cellule del sangue, la necessità di trasfusioni e gli eventuali effetti collaterali del trattamento. Lo studio prevede controlli regolari per valutare come il corpo risponde al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'ammissione allo studio, riceverai il farmaco ASTX727 in forma di compresse da assumere per via orale

    Il farmaco contiene due principi attivi: decitabina e cedazuridina

    La durata prevista dello studio è dal maggio 2021 all'ottobre 2025

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della salute

    Durante il trattamento, verranno effettuati regolari esami del sangue per controllare:

    - I livelli di emoglobina nel sangue

    - Il conteggio delle piastrine

    - La funzionalità del fegato e dei reni

    Verranno anche eseguiti esami del midollo osseo per monitorare la progressione della malattia

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    I medici valuteranno la risposta al trattamento attraverso:

    - La necessità di trasfusioni di sangue

    - I miglioramenti nei valori del sangue

    - L'analisi del midollo osseo

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Durante tutto il periodo dello studio, verranno registrati eventuali effetti collaterali

    È importante segnalare qualsiasi cambiamento nelle condizioni di salute durante il trattamento

  5. Passaggio 5

    Misure di sicurezza

    Per le donne in età fertile è necessario utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose

    Per gli uomini con partner in età fertile è richiesto l'uso del preservativo e metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 3 mesi dopo il termine del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Capacità di comprendere e rispettare le procedure dello studio, comprendere i rischi coinvolti e fornire un consenso informato legalmente valido prima della prima procedura specifica dello studio.

  • Uomini o donne di età ≥18 anni con sindrome mielodisplastica a basso rischio o Int-1 che presentano almeno uno dei seguenti criteri nelle 8 settimane precedenti:

    • Dipendenza da trasfusioni di globuli rossi (almeno 2 unità)
    • Emoglobina ≤9.0 g/dL in almeno 2 esami del sangue
    • Neutrofili <0.5×10^9/L in almeno 2 esami del sangue
    • Piastrine <50×10^9/L in almeno 2 esami del sangue
  • Stato di performance ECOG tra 0 e 2 (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane)

  • Funzionalità degli organi adeguata:

    • Fegato: bilirubina totale o diretta ≤2 volte il limite superiore normale
    • Reni: creatinina sierica ≤1.5 volte il limite superiore normale o clearance della creatinina ≥50 mL/min

  • Le donne in età fertile devono:

    • Non essere in gravidanza o allattamento
    • Avere un test di gravidanza negativo
    • Utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per 6 mesi dopo

  • Gli uomini con partner in età fertile devono:

    • Utilizzare il preservativo
    • Consigliare alle partner di utilizzare un metodo contraccettivo efficace
    • Non concepire figli durante il trattamento e per 3 mesi dopo

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti con sindrome mielodisplastica che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali nei 6 mesi precedenti
  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi tipo di chemioterapia nelle 4 settimane precedenti l'inizio dello studio
  • Presenza di gravi malattie cardiache, come insufficienza cardiaca non controllata o infarto miocardico recente (ultimi 6 mesi)
  • Pazienti con funzionalità epatica gravemente compromessa (livelli degli enzimi epatici superiori a 3 volte il limite normale)
  • Pazienti con funzionalità renale gravemente compromessa (clearance della creatinina inferiore a 30 mL/min)
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con infezioni attive non controllate, incluse infezioni fungine o virali sistemiche
  • Presenza di altre forme di tumore maligno attivo che richiedono trattamento
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di fornire il consenso informato
  • Pazienti con ipersensibilità nota ai componenti del farmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

ASTX727 è un farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche (MDS), un gruppo di disturbi del sangue. Questo medicinale combina due componenti che lavorano insieme per aiutare il midollo osseo a produrre cellule del sangue più sane. È somministrato secondo uno schema di dosaggio prolungato, specificamente studiato per pazienti con forme meno gravi di MDS. Il farmaco è stato progettato per offrire un approccio terapeutico più delicato e potenzialmente più efficace rispetto ai trattamenti tradizionali, con l'obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da MDS. Lo studio sta valutando come il farmaco funzioni quando viene somministrato in dosi più basse per un periodo più lungo.

Che cosa si sa già del trattamento

ASTX727 - Un farmaco sperimentale somministrato a basso dosaggio per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche (MDS) a basso rischio. Questo medicinale è attualmente in fase di sperimentazione clinica (fase 1-2) per valutarne la sicurezza e l'efficacia nel trattamento dei pazienti con MDS classificati come a rischio basso o intermedio-1 secondo l'indice IPSS. Il farmaco viene studiato con un programma di somministrazione prolungato per determinare il dosaggio ottimale e il regime terapeutico più efficace. ASTX727 rappresenta un nuovo approccio terapeutico nel campo delle sindromi mielodisplastiche, con l'obiettivo di offrire un'opzione di trattamento più mirata per i pazienti con forme meno aggressive della malattia.

Malattie studiate

Sindromi mielodisplastiche (SMD) - Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di disturbi del sangue che colpiscono il midollo osseo. In questa condizione, il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane o produce cellule che non si sviluppano correttamente. Le cellule staminali nel midollo osseo diventano difettose e non maturano in modo normale. Questo porta a una diminuzione dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine nel sangue. La malattia si sviluppa gradualmente nel tempo e può interessare persone di qualsiasi età, anche se è più comune negli anziani. Le cellule del sangue anomale possono accumularsi nel midollo osseo, lasciando meno spazio per la produzione di cellule sane.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-516296-32-00Codice del protocolloASTX727-03Partecipanti previsti55 personePromotoreTaiho Oncology Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.