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Studio su Daratumumab, Bortezomib e Ciclofosfamide per Amiloidosi a Catene Leggere in Pazienti con Coinvolgimento Cardiaco

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lamiloidosi a catene leggere è una malattia in cui proteine anomale si accumulano in vari organi, causando danni. Questo studio si concentra su persone con una nuova diagnosi di questa condizione, in particolare quando il cuore è coinvolto. L'obiettivo è valutare la sicurezza di diversi trattamenti che includono il farmaco daratumumab. Questo farmaco è somministrato insieme ad altri, come bortezomib, ciclofosfamide e desametasone sodio fosfato. Questi farmaci sono usati per ridurre l'accumulo di proteine anomale e migliorare la funzione degli organi.

Il trattamento prevede l'uso di daratumumab, un farmaco che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule anomale. Bortezomib è un farmaco che interferisce con la crescita delle cellule anomale, mentre ciclofosfamide è un chemioterapico che distrugge le cellule in rapida crescita. Desametasone sodio fosfato è un corticosteroide che riduce l'infiammazione e aiuta a gestire gli effetti collaterali. Questi farmaci sono somministrati per via sottocutanea o endovenosa, a seconda del tipo di farmaco.

Lo studio mira a identificare strategie per ridurre i rischi cardiaci associati al trattamento e a comprendere meglio come il daratumumab si comporta nel corpo, specialmente in persone di diverse origini etniche. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 24 mesi, durante il quale verranno monitorati per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. L'obiettivo finale è migliorare la gestione della malattia e la qualità della vita dei pazienti affetti da amiloidosi a catene leggere.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di daratumumab per via sottocutanea. Questo farmaco è utilizzato per trattare l'amiloidosi a catene leggere (AL).

    La somministrazione di daratumumab avviene una volta alla settimana per le prime otto settimane.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di bortezomib

    Il bortezomib viene somministrato per via sottocutanea. Questo farmaco aiuta a ridurre la produzione di proteine anomale.

    La somministrazione avviene due volte alla settimana per le prime due settimane di ogni ciclo di trattamento.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di ciclofosfamide

    La ciclofosfamide viene somministrata per via endovenosa. Questo farmaco è un agente chemioterapico che aiuta a controllare la crescita delle cellule anomale.

    La somministrazione avviene una volta alla settimana.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di desametasone

    Il desametasone sodio fosfato viene somministrato per via endovenosa. Questo farmaco è un corticosteroide che aiuta a ridurre l'infiammazione e a migliorare la risposta al trattamento.

    La somministrazione avviene una volta alla settimana.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati regolari controlli per monitorare la sicurezza cardiaca e l'efficacia del trattamento.

    Le valutazioni includono esami del sangue, ecocardiogrammi e altri test per valutare la risposta del corpo al trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino a quando non si raggiungono gli obiettivi terapeutici o fino a quando non si verificano effetti collaterali significativi.

    Al termine del trattamento, vengono effettuate ulteriori valutazioni per determinare la risposta complessiva e pianificare eventuali trattamenti futuri.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Se sei una donna in età fertile, devi fare un test di gravidanza negativo prima di iniziare il trattamento e accettare di fare ulteriori test durante lo studio.
  • Se sei una donna, devi essere o non in età fertile o, se in età fertile, praticare l'astinenza o usare un metodo contraccettivo molto efficace. La contraccezione deve iniziare 4 settimane prima del trattamento e continuare per 1 anno dopo l'ultima dose di un farmaco chiamato ciclofosfamide o 100 giorni dopo l'ultima dose di un altro farmaco chiamato daratumumab, a seconda di quale periodo è più lungo.
  • Se sei un uomo, devi usare un preservativo durante qualsiasi attività che possa portare al passaggio del tuo liquido seminale a un'altra persona durante lo studio e per 6 mesi dopo l'ultima dose di ciclofosfamide o 100 giorni dopo l'ultima dose di daratumumab, a seconda di quale periodo è più lungo. Se la tua partner è in età fertile, deve anche usare un metodo contraccettivo molto efficace. Anche se hai avuto una vasectomia, devi comunque usare un preservativo.
  • Se sei una donna, devi accettare di non donare ovuli o congelarli per uso futuro durante lo studio e per almeno 1 anno dopo l'ultima dose di ciclofosfamide o 100 giorni dopo l'ultima dose di daratumumab, a seconda di quale periodo è più lungo.
  • Se sei un uomo, devi accettare di non donare sperma per la riproduzione durante lo studio e per almeno 6 mesi dopo l'ultima dose di ciclofosfamide o 100 giorni dopo l'ultima dose di daratumumab, a seconda di quale periodo è più lungo.
  • Devi firmare un modulo di consenso informato.
  • Per il gruppo 2: devi identificarti come appartenente a minoranze razziali ed etniche, inclusi neri o afroamericani.
  • Devi avere una nuova diagnosi di amiloidosi AL sistemica, che significa che c'è un deposito di una sostanza chiamata amiloide in un organo diverso dal midollo osseo e un problema con le cellule del plasma nel midollo osseo.
  • Per il gruppo 1: devi avere un coinvolgimento cardiaco (stadio II o IIIa secondo la classificazione di Mayo) con o senza altri organi coinvolti. Per il gruppo 2: uno o più organi devono essere colpiti dall'amiloidosi AL sistemica.
  • Devi avere un punteggio di Performance Status ECOG di 0, 1 o 2, che indica il tuo livello di attività fisica e capacità di prenderti cura di te stesso.
  • Devi avere valori di laboratorio specifici prima del trattamento, come un livello di emoglobina di almeno 8.0 g/dL, un numero di piastrine di almeno 50 x 10^9/L, e altri parametri specifici per il fegato e i reni.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Presenza di altre malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Uso di altri farmaci sperimentali nelle ultime 4 settimane.
  • Allergia nota ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Problemi cardiaci gravi non controllati.
  • Infezioni attive che richiedono trattamento.
  • Condizioni mediche che compromettono la capacità di partecipare allo studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico in corso.
  • Problemi di salute mentale che impediscono il consenso informato.
  • Abuso di sostanze che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Daratumumab

    è un farmaco utilizzato nel trattamento dell'amiloidosi a catene leggere (AL) sistemica. Viene somministrato per via sottocutanea e il suo ruolo principale nello studio è quello di valutare la sicurezza cardiaca e l'efficacia in combinazione con altri farmaci nei pazienti di nuova diagnosi con coinvolgimento cardiaco.

  • VCd

    è una combinazione di farmaci che include bortezomib, ciclofosfamide e desametasone. Questa combinazione viene utilizzata insieme a daratumumab per trattare l'amiloidosi AL sistemica. L'obiettivo è migliorare l'efficacia del trattamento e ridurre la tossicità cardiaca nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Daratumumab – Daratumumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea o endovenosa, utilizzato principalmente nel trattamento dell'amiloidosi a catene leggere (AL). Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua sicurezza cardiaca e l'efficacia in combinazione con altri farmaci in pazienti con amiloidosi AL sistemica di nuova diagnosi. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di questa forma di amiloidosi, in particolare nei casi con coinvolgimento cardiaco. A livello molecolare, daratumumab agisce legandosi a una proteina specifica sulla superficie delle cellule, inducendo la morte delle cellule anomale. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

Amiloidosi da catene leggere (AL) amiloidosi – È una malattia rara in cui le proteine anomale chiamate amiloidi si accumulano nei tessuti e negli organi, compromettendone la funzione. Questa condizione è spesso associata a un coinvolgimento cardiaco, che può portare a problemi come l'insufficienza cardiaca. L'accumulo di amiloide può anche interessare altri organi come i reni, il fegato e il sistema nervoso. I sintomi variano a seconda degli organi colpiti e possono includere affaticamento, gonfiore, perdita di peso e neuropatia. La progressione della malattia dipende dalla quantità e dalla velocità di accumulo delle proteine amiloidi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507069-25-00Codice del protocollo54767414AMY2009Partecipanti previsti190 personePromotoreJanssen Cilag International

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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