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Studio su danicopan per pazienti con atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare senile

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una condizione chiamata atrofia geografica (GA), che è una forma di degenerazione maculare legata all'età (AMD). Questa malattia colpisce la parte centrale della retina, causando una perdita graduale della vista. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato danicopan, noto anche con il codice ALXN 2040. Il farmaco è somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del danicopan nei pazienti con GA secondaria a AMD. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo di tempo determinato, e la loro condizione sarà monitorata per osservare eventuali cambiamenti nella dimensione delle lesioni oculari e nella qualità della vista. Lo studio prevede diverse visite nel corso del tempo per raccogliere dati e valutare l'andamento della malattia e la risposta al trattamento.

Durante lo studio, verranno effettuati esami specifici per misurare l'area delle lesioni oculari e la funzionalità visiva. I partecipanti saranno seguiti per un periodo che può durare fino a due anni, con controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali e l'efficacia del trattamento. L'obiettivo è determinare se il danicopan può rallentare la progressione della GA e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco danicopan in pazienti con atrofia geografica (GA) secondaria a degenerazione maculare legata all'età (AMD).

    Il farmaco in studio è somministrato sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceve il farmaco ALXN 2040 o un placebo corrispondente. La somministrazione avviene per via orale, ma la frequenza e il dosaggio specifico non sono indicati nei dati forniti.

  3. Passaggio 3

    Valutazione iniziale

    Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire il punto di partenza delle condizioni oculari del partecipante, misurando l'area della lesione GA tramite autofluorescenza del fondo oculare (FAF).

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio periodico

    Il partecipante è sottoposto a controlli periodici per monitorare i cambiamenti nell'area della lesione GA e altre misurazioni oculari, come l'integrità della zona ellissoide maculare e la complessità del pigmento epiteliale retinico (RPE), utilizzando la tomografia a coerenza ottica (SD-OCT).

    Le valutazioni avvengono a intervalli specifici: alla settimana 52 e alla settimana 104.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della vista

    La vista del partecipante è valutata utilizzando la tabella ETDRS per misurare l'acuità visiva corretta (BCVA) e l'acuità visiva a bassa luminanza (LLVA).

    Viene anche valutata la velocità di lettura utilizzando i test di lettura MNRead o Radner.

  6. Passaggio 6

    Questionario sulla funzione visiva

    Il partecipante completa il questionario NEI VFQ-25 per valutare la qualità della funzione visiva durante lo studio.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio, vengono monitorati gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), gli eventi avversi gravi (SAE) e le anomalie di laboratorio cliniche.

    Il monitoraggio continua fino alla settimana 104.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 5 agosto 2025, con l'ultima valutazione dei dati raccolti.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Età di almeno 60 anni, sia per uomini che per donne.
  • Presenza di atrofia geografica (GA) causata da degenerazione maculare legata all'età (AMD) in almeno un occhio.
  • L'occhio studiato deve avere una acuità visiva (VA) specifica, compresa tra 84 e 24 lettere, che corrisponde a una visione da 20/20 a 20/320, utilizzando tabelle di studio per la retinopatia diabetica a una distanza di partenza di 4 metri.
  • L'area totale della lesione GA deve essere compresa tra 0,5 e 17,76 mm² (circa 0,2 a 7 aree del disco [DA]) per occhio, misurata tramite autofluorescenza del fondo (FAF). Se la GA è multifocale, almeno una lesione focale deve essere di almeno 0,5 mm² (circa 0,2 DA).
  • L'intera lesione GA deve trovarsi a più di 1 micrometro (μm) dal centro della fovea.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non avere altre malattie oculari gravi che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non avere avuto un intervento chirurgico agli occhi di recente.
  • Non essere in gravidanza o allattamento durante lo studio.
  • Non avere una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Non avere partecipato a un altro studio clinico nelle ultime settimane.
  • Non avere malattie sistemiche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non avere problemi di salute mentale che potrebbero compromettere la capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non avere una dipendenza da alcol o droghe.
  • Non avere una storia di cancro attivo negli ultimi cinque anni.
  • Non avere infezioni attive che richiedono trattamento.
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Farmaci in studio

Danicopan (ALXN2040) è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all'età (AMD). Questo farmaco è stato testato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti affetti da questa condizione. L'obiettivo principale del trial era determinare come il farmaco possa influenzare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Danicopan – Danicopan è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di Fase 2 per il trattamento dell'atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all'età (AMD). Questo farmaco è in fase di ricerca per determinare la sua efficacia, sicurezza e farmacocinetica. Danicopan agisce inibendo una specifica proteina del sistema del complemento, che è coinvolta nel processo infiammatorio che contribuisce alla progressione della GA. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Atrofia geografica (GA) secondaria a Degenerazione Maculare Legata all'Età (AMD) – L'atrofia geografica è una condizione oculare caratterizzata dalla progressiva perdita di cellule nella retina, in particolare nella macula, che è responsabile della visione centrale. Questa condizione è una forma avanzata di degenerazione maculare legata all'età, una malattia comune tra gli anziani. Con il tempo, le aree di atrofia si espandono, portando a una riduzione della visione centrale, mentre la visione periferica rimane generalmente intatta. I pazienti possono notare difficoltà nella lettura, nel riconoscimento dei volti e in altre attività che richiedono una visione dettagliata. La progressione della malattia è lenta, ma continua, e può variare da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508571-37-00Codice del protocolloALXN2040-GA-201Partecipanti previsti366 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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