Studio su cellule stromali mesenchimali allogeniche per pazienti con sclerosi sistemica grave

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Promotore

Assistance Publique Hopitaux De Paris

Di cosa tratta questo studio?

La sclerosi sistemica è una malattia rara che colpisce la pelle e gli organi interni, causando indurimento e cicatrizzazione dei tessuti. Questo studio clinico si concentra su pazienti con forme gravi di questa malattia. Il trattamento in esame utilizza cellule speciali chiamate cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo. Queste cellule vengono coltivate in laboratorio e somministrate tramite infusione endovenosa. Il nome del trattamento è “Allogeneic Mesenchymal stromal cells derived from adipose tissue thawed and cultured”.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di questo trattamento un mese dopo la somministrazione. I partecipanti riceveranno il trattamento una o due volte, con un intervallo di tre mesi tra le somministrazioni. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo per confrontare i risultati. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare eventuali miglioramenti nei sintomi della sclerosi sistemica.

Lo studio durerà fino al 2027 e prevede diverse visite di controllo per monitorare la salute dei partecipanti e l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se questo approccio può essere un’opzione sicura e utile per le persone affette da sclerosi sistemica grave.

1 inizio dello studio

Dopo aver fornito il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

Viene confermata la diagnosi di sclerosi sistemica severa secondo i criteri stabiliti.

2 prima infusione

Viene somministrata una infusione endovenosa di cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate da tessuto adiposo.

La dose somministrata è di 2×10⁶ cellule per chilogrammo di peso corporeo.

3 monitoraggio iniziale

Un mese dopo la prima infusione, viene valutata la sicurezza del trattamento.

Viene monitorata la presenza di eventi avversi gravi correlati al trattamento.

4 seconda infusione

Dopo tre mesi dalla prima infusione, viene somministrata una seconda infusione endovenosa con la stessa dose di cellule.

La somministrazione avviene solo se ritenuta necessaria.

5 monitoraggio continuo

Il monitoraggio continua a intervalli regolari: a tre, sei, nove e dodici mesi dall’inizio dello studio.

Vengono valutati la sicurezza e l’efficacia del trattamento, inclusi il punteggio della pelle e la qualità della vita.

6 valutazione finale

Dopo dodici mesi, viene effettuata una valutazione complessiva dei risultati del trattamento.

Vengono analizzati i dati relativi alla sopravvivenza complessiva e alla progressione della malattia.

Chi può partecipare allo studio?

Fornire il consenso informato firmato e datato.
Avere un’assicurazione sanitaria.
Essere disposti a seguire tutte le procedure dello studio e essere disponibili per tutta la durata dello studio.
Essere un uomo o una donna di età superiore ai 18 anni.
Avere la sclerosi sistemica secondo i criteri di classificazione del 2013 dell’American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR).
Avere una malattia grave con uno dei seguenti criteri:
- Durata della malattia di 2 anni o meno con un punteggio cutaneo Rodnan modificato (mRSS) di almeno 20 e uno dei seguenti: tasso di sedimentazione degli eritrociti (ESR) superiore a 25 mm, proteina C-reattiva (CRP) anormale superiore a 5 mg/l, o emoglobina inferiore a 11 g/dL.
- mRSS di almeno 15 senza restrizioni sulla durata della malattia e almeno un coinvolgimento di un organo principale, come:
  - Coinvolgimento respiratorio con capacità di diffusione polmonare per il monossido di carbonio (DLCO) e/o capacità vitale forzata (FVC) inferiore all’80% del previsto e evidenza di malattia polmonare interstiziale (radiografia del torace e/o tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT)) e/o ipertensione polmonare moderata con pressione arteriosa polmonare sistolica a riposo superiore a 35 mmHg e inferiore a 50 mmHg tramite ecocardiografia cardiaca, o pressione arteriosa polmonare media superiore a 20 mmHg e inferiore a 40 mmHg tramite cateterismo cardiaco destro.
  - Coinvolgimento renale con crisi renale passata, anemia emolitica microangiopatica e/o insufficienza renale non spiegata da altre cause oltre alla sclerosi sistemica.
  - Coinvolgimento cardiaco con insufficienza cardiaca congestizia reversibile, disturbi del ritmo atriale o ventricolare come episodi ricorrenti di fibrillazione atriale o flutter, tachicardia parossistica atriale ricorrente, blocco AV di 2° o 3° grado, versamento pericardico lieve o moderato e/o presenza di coinvolgimento alla risonanza magnetica (aumento del T1 o T2 mapping, miglioramento tardivo del gadolinio, segno D settale).
Controindicazione, risposta inadeguata o riluttanza a sottoporsi a trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (AHSCT) (determinato dal giudizio del paziente e del medico).
Controindicazione, risposta inadeguata o riluttanza o eventi avversi che richiedono l’interruzione della terapia immunosoppressiva convenzionale (come micofenolato mofetile o metotrexato).
Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
Gli uomini in età fertile devono utilizzare preservativi.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone con altre malattie autoimmuni attive, che sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
Non possono partecipare persone che hanno avuto un trapianto di organi, che è una procedura in cui un organo viene sostituito con uno nuovo.
Non possono partecipare persone con infezioni attive, che sono malattie causate da batteri, virus o altri microrganismi.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci immunosoppressori, che sono medicinali che riducono l’attività del sistema immunitario.
Non possono partecipare persone con malattie cardiache gravi, che sono problemi seri al cuore.
Non possono partecipare persone con malattie polmonari gravi, che sono problemi seri ai polmoni.
Non possono partecipare persone con malattie renali gravi, che sono problemi seri ai reni.
Non possono partecipare persone con malattie epatiche gravi, che sono problemi seri al fegato.
Non possono partecipare persone con cancro attivo, che è una malattia in cui le cellule del corpo crescono in modo incontrollato.
Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando, poiché la gravidanza e l’allattamento possono influenzare la salute della madre e del bambino.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente, poiché questo potrebbe influenzare i risultati dello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito	Città	Paese	Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes		Francia
Aplbgrtovo Pdcnimvt Hwinwvng Di Pydjn	Paris	Francia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Reclutando	08.01.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Allogeneic Adipose-Derived Mesenchymal Stromal Cells, Ex-Vivo Expanded

MSC-AT è un trattamento sperimentale che utilizza cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo. Queste cellule vengono infuse nel sistema circolatorio dei pazienti con sclerosi sistemica grave. L’obiettivo principale di questo trattamento è valutare la sicurezza dell’infusione endovenosa di queste cellule una o due volte, a intervalli di tre mesi. Le cellule stromali mesenchimali possono aiutare a ridurre l’infiammazione e promuovere la rigenerazione dei tessuti danneggiati.

Malattie in studio:

Scleroderma sistemico

Sclerosi sistemica – La sclerosi sistemica è una malattia autoimmune caratterizzata dall’indurimento e dall’ispessimento della pelle e dei tessuti connettivi. Colpisce principalmente la pelle, ma può anche interessare organi interni come i polmoni, il cuore e i reni. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma spesso inizia con il fenomeno di Raynaud, che provoca un cambiamento di colore delle dita in risposta al freddo o allo stress. Con il tempo, la pelle può diventare più rigida e meno elastica, e possono svilupparsi ulcere cutanee. Nei casi più gravi, la sclerosi sistemica può portare a complicazioni respiratorie e gastrointestinali. La malattia è cronica e può influenzare significativamente la qualità della vita.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 05:18

ID della sperimentazione:

2023-505977-34-00

Codice del protocollo:

APHP211026

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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