La Leucemia Mieloide Cronica (LMC) è una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo di globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra su pazienti pediatrici con LMC in fase cronica, sia di nuova diagnosi che resistenti o intolleranti a precedenti terapie. Il trattamento in esame è il Bosutinib, un farmaco che agisce come inibitore della tirosina chinasi, una proteina coinvolta nella crescita delle cellule tumorali. Il Bosutinib è disponibile in capsule e compresse rivestite con film.

Lo scopo dello studio è determinare la dose raccomandata di Bosutinib per i pazienti pediatrici con LMC, valutando la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Lo studio è suddiviso in due fasi: la Fase 1 mira a stabilire la dose ottimale, mentre la Fase 2 si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia del farmaco. I partecipanti riceveranno il trattamento per via orale e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per la risposta al trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al Bosutinib. Saranno valutati parametri come la concentrazione del farmaco nel sangue e la risposta complessiva della malattia. Lo studio mira a migliorare la comprensione del trattamento della LMC nei bambini e a ottimizzare l’uso del Bosutinib in questa popolazione. Un gruppo di controllo potrebbe ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio è previsto per concludersi nel 2029.