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Studio su Belimumab per il Lupus Eritematoso Sistemico nei Pazienti Pediatrici

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il Lupus Eritematoso Sistemico è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni. Questo studio si concentra su pazienti pediatrici, cioè bambini e adolescenti, affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è il belimumab, un anticorpo monoclonale umano che agisce riducendo l'attività del sistema immunitario. Il farmaco viene somministrato insieme alla terapia standard già in uso per il lupus.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del belimumab nei giovani pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico. Inoltre, si esamina come il farmaco viene assorbito e distribuito nel corpo (farmacocinetica) e il suo impatto sulla qualità della vita dei partecipanti. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento o un placebo, e il loro stato di salute sarà monitorato per un periodo di tempo per valutare i miglioramenti o eventuali effetti collaterali.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere la loro terapia standard per il lupus, e il belimumab sarà somministrato come infusione endovenosa. I ricercatori osserveranno i cambiamenti nei sintomi della malattia e valuteranno la risposta al trattamento attraverso vari parametri clinici. L'obiettivo è determinare se l'aggiunta di belimumab alla terapia standard possa offrire benefici aggiuntivi per i pazienti pediatrici con Lupus Eritematoso Sistemico.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di belimumab in pazienti pediatrici con lupus eritematoso sistemico (LES).

    Il paziente deve avere un'età compresa tra 5 e 17 anni e soddisfare specifici criteri diagnostici per il LES.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con belimumab

    Il paziente riceve belimumab, un anticorpo monoclonale umano, in combinazione con la terapia standard per il LES.

    Il farmaco viene somministrato per via endovenosa come soluzione per infusione.

  3. Passaggio 3

    Durata del trattamento

    Il trattamento con belimumab viene somministrato per un periodo di 52 settimane.

    Durante questo periodo, il paziente continua a seguire la terapia standard per il LES, che può includere corticosteroidi e altri farmaci immunosoppressori.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Il paziente partecipa a visite di controllo regolari per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco.

    Le valutazioni includono esami del sangue, valutazioni cliniche e questionari sulla qualità della vita.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Alla fine delle 52 settimane, il paziente completa lo studio.

    I risultati vengono analizzati per valutare l'efficacia e la sicurezza di belimumab nel trattamento del LES pediatrico.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età compresa tra 5 e 17 anni.
  • Aver avuto almeno 4 dei 11 criteri dell'American College of Rheumatology (ACR) per la classificazione del Lupus Eritematoso Sistemico (SLE).
  • Avere una malattia SLE attiva con un punteggio SELENA SLEDAI di almeno 6 al momento della selezione. Questo punteggio è un modo per misurare quanto è attiva la malattia.
  • Avere risultati positivi chiari ai test degli autoanticorpi, che sono proteine prodotte dal sistema immunitario che attaccano il corpo stesso. Questo include un titolo ANA di almeno 1:80 o un test positivo per anti-dsDNA di almeno 30 IU/mL in due momenti diversi.
  • Essere in un regime di trattamento stabile per il SLE. Questo significa che i farmaci devono essere stati assunti a una dose fissa per almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio. I farmaci possono includere corticosteroidi, agenti immunosoppressori o immunomodulatori, antimalarici e farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS).
  • Se il soggetto è una femmina sessualmente attiva, deve:
    • Non essere incinta o in allattamento.
    • Essere di potenziale non fertile, come una femmina che non ha ancora iniziato la pubertà o che ha subito un intervento chirurgico che impedisce la gravidanza.
    • Se di potenziale fertile, deve avere un test di gravidanza negativo e accettare di usare un metodo contraccettivo affidabile o astenersi dai rapporti sessuali durante lo studio e per un periodo dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
    • Il soggetto deve firmare un modulo di consenso informato adeguato all'età, e il genitore o tutore legale deve fornire il consenso scritto per la partecipazione allo studio e l'uso delle informazioni sanitarie correlate alla ricerca.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Presenza di altre malattie autoimmuni oltre al Lupus Eritematoso Sistemico. Questo è un disturbo in cui il sistema immunitario attacca il corpo stesso.
  • Uso recente di farmaci che sopprimono il sistema immunitario, che sono medicinali che riducono l'attività del sistema immunitario.
  • Infezioni attive o recenti che potrebbero influenzare la salute generale.
  • Gravidanza o allattamento, poiché il farmaco potrebbe influenzare il bambino.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nelle ultime settimane.
  • Condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Allergie note al farmaco in studio o a componenti simili.
  • Problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la capacità di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Belimumab è un anticorpo monoclonale umano che agisce contro la proteina BLyS. Viene utilizzato per trattare i pazienti pediatrici affetti da lupus eritematoso sistemico (SLE). Il suo ruolo nel trial è quello di valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, oltre a studiare come viene assorbito e distribuito nel corpo dei pazienti. Inoltre, il trial esamina l'impatto di belimumab sulla qualità della vita dei bambini con SLE.

Che cosa si sa già del trattamento

Belimumab – Belimumab è somministrato per via endovenosa o sottocutanea e viene utilizzato principalmente per il trattamento del lupus eritematoso sistemico (LES) nei pazienti pediatrici. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica in questa popolazione. Belimumab è un anticorpo monoclonale umano che agisce bloccando la proteina BLyS, riducendo così l'attività delle cellule B che sono coinvolte nella risposta autoimmune. Appartiene alla classe farmacologica degli immunosoppressori.

Malattie studiate

Lupus Eritematoso Sistemico – Il Lupus Eritematoso Sistemico (LES) è una malattia autoimmune cronica in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani del corpo. Questo può causare infiammazione e danni a vari organi, tra cui pelle, articolazioni, reni, cuore e polmoni. I sintomi variano ampiamente e possono includere affaticamento, dolori articolari, eruzioni cutanee e febbre. La malattia può avere periodi di remissione e riacutizzazione, con sintomi che possono migliorare o peggiorare nel tempo. La progressione del LES è imprevedibile e può differire notevolmente da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-512730-15-00Codice del protocollo114055Partecipanti previsti77 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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