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Studio su AVB-101 per la Demenza Frontotemporale con Mutazioni Progranulina (FTD-GRN)

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la Demenza Frontotemporale con Mutazioni del Progranulina (FTD-GRN), una malattia che colpisce il cervello e può causare cambiamenti nel comportamento e nel linguaggio. Lo studio esamina un trattamento chiamato AVB-101, che è una soluzione per iniezione o infusione. Questo trattamento utilizza un vettore speciale per esprimere una proteina umana chiamata progranulina, che potrebbe aiutare a migliorare i sintomi della malattia.

Lo scopo della ricerca è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una somministrazione unica di AVB-101 direttamente nel cervello. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un'infusione bilaterale nella parte del cervello chiamata talamo. Lo studio seguirà i partecipanti per un periodo iniziale di 26 settimane e continuerà a monitorarli per un totale di cinque anni per osservare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi della malattia.

Durante lo studio, verranno esaminati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come i segni vitali, i risultati degli esami fisici e neurologici, e i cambiamenti nelle immagini del cervello ottenute tramite MRI. Inoltre, verranno monitorati i livelli di proteine specifiche nel sangue e nel liquido cerebrospinale per valutare l'efficacia del trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati con quelli di chi riceve il trattamento attivo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare di AVB-101 in soggetti con demenza frontotemporale con mutazioni del progranulina (FTD-GRN).

    Il farmaco AVB-101 viene somministrato tramite infusione bilaterale intratalamica, una procedura che prevede l'iniezione diretta nel cervello.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco AVB-101 viene somministrato una sola volta attraverso un'infusione intratalamica.

    La somministrazione avviene in un ambiente controllato e sotto la supervisione di personale medico qualificato.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio iniziale

    Dopo la somministrazione, il paziente viene monitorato per un periodo iniziale di 26 settimane.

    Durante questo periodo, vengono valutati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali, esami fisici e neurologici.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio a lungo termine

    Il paziente continua ad essere monitorato per un totale di 5 anni.

    Le valutazioni includono cambiamenti nei livelli di proteine nel liquido cerebrospinale e nel sangue, nonché cambiamenti nelle immagini MRI del cervello.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni periodiche

    Durante il periodo di monitoraggio, vengono effettuate valutazioni periodiche per misurare eventuali cambiamenti cognitivi e comportamentali.

    Queste valutazioni aiutano a determinare l'efficacia del trattamento e a monitorare la sicurezza a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 30 e 75 anni al momento dello screening.
  • Avere un partner di studio identificato e informato, in grado e disposto a supportare la partecipazione del soggetto allo studio e a fornire valutazioni del soggetto durante lo studio. Il partner di studio deve fornire un consenso informato scritto per la sua partecipazione, se richiesto dalle autorità competenti del paese.
  • Essere portatori di una mutazione patogena del gene granulina (GRN), confermata da un test genetico approvato dallo sponsor. Questa mutazione è una causa della demenza frontotemporale (FTD).
  • Avere la demenza frontotemporale (FTD), dimostrata da un punteggio globale di Clinical Dementia Rating (CDR) + National Alzheimer’s Coordinating Center (NACC) per la degenerazione lobare frontotemporale (FTLD) di 0.5, 1.0 o 2.0.
  • Presentare uno o più criteri per la diagnosi di possibile variante comportamentale della FTD o afasia progressiva primaria.
  • Avere un volume talamico di almeno 5.0 cm3 su ciascun lato, come mostrato dalla risonanza magnetica (MRI) durante lo screening.
  • Per le donne in età fertile, avere un test di gravidanza sierologico negativo durante lo screening, un test delle urine negativo e non allattare al seno nelle due settimane precedenti il trattamento.
  • Essere disposti a praticare un metodo contraccettivo altamente efficace, come indicato nel protocollo, se il soggetto o il partner è in età fertile.
  • Essere in grado e disposti a rispettare tutte le procedure e il calendario delle visite dello studio, come indicato nel protocollo.
  • Essere in grado e disposti a fornire un consenso informato scritto prima della partecipazione allo studio e accettare di designare un rappresentante legale che agisca secondo i loro desideri per continuare la partecipazione nel caso perdano la capacità di dare il consenso durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la demenza frontotemporale con mutazioni del gene progranulina (FTD-GRN). Questa è una condizione genetica che colpisce il cervello.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il loro consenso informato, cioè l'autorizzazione a partecipare dopo aver compreso i dettagli dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
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Farmaci in studio

AVB-101 è un farmaco sperimentale somministrato tramite infusione bilaterale intratalamica. Questo trattamento è studiato per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti affetti da demenza frontotemporale con mutazioni del gene progranulina (FTD-GRN). L'obiettivo principale è capire se il farmaco è sicuro da usare e come viene tollerato dai pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

AVB-101 – AVB-101 è un farmaco somministrato tramite infusione bilaterale intratalamica, attualmente in fase di studio clinico di fase 1/2. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza ed efficacia preliminare nel trattamento della demenza frontotemporale con mutazioni del gene progranulina (FTD-GRN). AVB-101 agisce a livello molecolare influenzando specifici meccanismi genetici associati alla malattia. È classificato come un trattamento sperimentale per condizioni neurodegenerative.

Malattie studiate

Demenza Frontotemporale con Mutazioni Progranulina (FTD-GRN) – È una malattia neurodegenerativa caratterizzata dalla degenerazione dei lobi frontali e temporali del cervello. Questa condizione è associata a mutazioni nel gene della progranulina, che portano a una riduzione dei livelli di questa proteina. I sintomi includono cambiamenti nel comportamento, difficoltà nel linguaggio e problemi cognitivi. La progressione della malattia può variare, ma generalmente porta a un peggioramento delle capacità cognitive e comportamentali nel tempo. La FTD-GRN è considerata una malattia rara e può manifestarsi in età relativamente giovane rispetto ad altre forme di demenza.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2023-509444-10-00Codice del protocolloAVB-PGRN-001Partecipanti previsti36 personePromotoreAviadobio Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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