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Studio su Avapritinib nei Pazienti Pediatrici con Tumori Solidi Dipendenti da Segnalazione KIT o PDGFRA

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su tumori solidi che dipendono dal segnale di KIT o PDGFRA. Questi tumori possono includere anche quelli del sistema nervoso centrale. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato avapritinib, noto anche con il codice BLU-285. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite o capsule rigide, ed è assunto per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di avapritinib nei pazienti pediatrici, cioè nei bambini e adolescenti, con questi tipi di tumori. Lo studio è suddiviso in due parti: la prima parte mira a determinare la dose raccomandata per la seconda parte, mentre la seconda parte si concentra sull'attività antitumorale del farmaco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta del tumore al trattamento.

Il farmaco avapritinib è stato scelto per il suo potenziale di bloccare i segnali che aiutano i tumori a crescere. I partecipanti allo studio saranno seguiti attentamente per osservare come il farmaco influisce sui loro tumori e per garantire la loro sicurezza durante il trattamento. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare i risultati e capire meglio l'efficacia del farmaco. L'obiettivo finale è trovare un trattamento efficace per i bambini e adolescenti con questi tumori difficili da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver firmato il consenso informato.

    Il paziente deve avere un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni e una diagnosi confermata di tumore solido resistente al trattamento standard.

  2. Passaggio 2

    Fase 1 dello studio

    L'obiettivo principale è determinare la dose raccomandata per la fase 2 e valutare la sicurezza e la tollerabilità di avapritinib nei pazienti pediatrici.

    Il paziente riceve avapritinib per via orale sotto forma di compresse rivestite con film o capsule rigide.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza

    Durante la fase 1, vengono monitorati gli eventi avversi e la loro gravità per determinare la sicurezza del trattamento.

    La dose viene regolata in base alla tollerabilità del paziente.

  4. Passaggio 4

    Fase 2 dello studio

    L'obiettivo principale è valutare l'attività antitumorale di avapritinib nei pazienti pediatrici.

    Il paziente continua a ricevere avapritinib alla dose raccomandata determinata nella fase 1.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata utilizzando i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST v1.1) o la valutazione della risposta in neuro-oncologia (RANO) per i tumori del sistema nervoso centrale.

    Vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare la progressione della malattia.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 settembre 2025.

    I risultati finali includeranno la valutazione della sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento con avapritinib.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi confermata di tumore solido resistente o recidivante, inclusi tumori del sistema nervoso centrale, con una mutazione nei geni PDGFRA e/o KIT che è progredita nonostante la terapia standard e non ci sono altre opzioni di trattamento disponibili. I pazienti con tumori solidi resistenti o recidivanti con solo amplificazioni di PDGFRA e/o KIT possono essere inclusi con l'approvazione dello sponsor. Oppure, il partecipante ha una diagnosi confermata di DMG-H3K27a che non ha risposto alla terapia standard o per la quale non esiste una terapia standard che possa offrire un beneficio clinico, secondo il giudizio del medico.
  • I partecipanti con malattia del sistema nervoso centrale devono essere in una dose stabile (cambiamento ≤ 10%) o in diminuzione di corticosteroidi per almeno 7 giorni prima della prima dose di avapritinib, senza piani di aumento della dose.
  • Estensione della malattia:
    • Parte 1: Tutti i pazienti devono avere almeno una lesione misurabile come definito dai criteri RECIST v1.1 o RANO (per i tumori del sistema nervoso centrale). Se è stata somministrata radioterapia, almeno una lesione misurabile non deve essere stata irradiata o deve essere chiaramente progredita dopo l'irradiazione secondo RANO e devono essere trascorse almeno 12 settimane dalla radioterapia a qualsiasi lesione target.
    • Parte 2: Tutti i partecipanti devono avere almeno una lesione misurabile come definito dai criteri RECIST v1.1 o RANO (per i tumori del sistema nervoso centrale). Per i partecipanti con DMG-H3K27a o tumori solidi mutanti/amplificati PDGFRA e/o KIT, inclusi i tumori del sistema nervoso centrale che sono progrediti nonostante la terapia precedente, che hanno ricevuto radioterapia, almeno una lesione misurabile non deve essere stata irradiata o deve essere chiaramente progredita dopo l'irradiazione secondo RANO e devono essere trascorse almeno 12 settimane dalla radioterapia a qualsiasi lesione target. Per un massimo di 5 partecipanti con DMG-H3K27a di nuova diagnosi per i quali non esiste una terapia standard che possa offrire un beneficio clinico, non è richiesto il progresso della malattia di una lesione misurabile dopo l'irradiazione.
    • I pazienti devono avere un punteggio Lansky (per età inferiore a 16 anni) o Karnofsky (per età pari o superiore a 16 anni) di almeno 50. Questi punteggi valutano il livello di attività e benessere del paziente.
    • Il partecipante accetta di utilizzare metodi contraccettivi in linea con le normative locali.
      • Partecipanti maschi: Sono vasectomizzati o accettano di usare preservativi dal momento dell'inizio dello screening fino a 6 settimane dopo l'ultima dose del trattamento di studio, o praticano l'astinenza vera (quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del partecipante), o hanno una partner femminile che non è in età fertile.
      • Partecipanti femmine: Accettano di usare contraccettivi efficaci dall'inizio dello screening fino a 6 settimane dopo l'ultima dose del trattamento di studio e hanno un partner maschile che usa un preservativo, o praticano l'astinenza vera (quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del partecipante), o hanno un partner maschile vasectomizzato con azoospermia confermata.
      • Il partecipante può fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di screening specifica per lo studio (se possibile). Il consenso dei genitori o del tutore legale sarà determinato dalle linee guida locali, regionali e/o nazionali.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha un'età inferiore a 2 anni.
  • Il paziente non può partecipare se ha un'età superiore a 18 anni.
  • Il paziente non può partecipare se non ha un tumore solido che dipende dal segnale KIT o PDGFRA. Questi sono tipi di proteine che possono influenzare la crescita delle cellule tumorali.
  • Il paziente non può partecipare se ha condizioni di salute che potrebbero rendere pericoloso il trattamento con il farmaco in studio.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se ha partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Il paziente non può partecipare se ha una storia di reazioni allergiche gravi al farmaco in studio o a farmaci simili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Avapritinib è un farmaco studiato per il trattamento di tumori solidi nei pazienti pediatrici. Questo farmaco agisce bloccando specifici segnali cellulari, in particolare quelli dipendenti dalle proteine KIT o PDGFRA, che possono contribuire alla crescita del tumore. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di avapritinib nei bambini, determinando anche la dose raccomandata per la fase successiva del trial.

Che cosa si sa già del trattamento

Avapritinib – Avapritinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento di tumori solidi che dipendono dal segnale KIT o PDGFRA. Attualmente è in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza, la farmacocinetica e l'attività antitumorale nei pazienti pediatrici. Il farmaco agisce inibendo specifiche proteine che promuovono la crescita tumorale, bloccando così la proliferazione delle cellule cancerose. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle tirosin-chinasi, che sono noti per il loro ruolo nel trattamento di vari tipi di cancro.

Malattie studiate

Tumori solidi dipendenti dal segnale KIT o PDGFRA – I tumori solidi dipendenti dal segnale KIT o PDGFRA sono un gruppo di neoplasie che si sviluppano in vari tessuti del corpo e sono caratterizzati da mutazioni nei geni KIT o PDGFRA. Queste mutazioni portano a una crescita cellulare incontrollata, poiché i segnali di crescita vengono attivati in modo anomalo. I tumori possono manifestarsi in diverse parti del corpo, inclusi il tratto gastrointestinale e la pelle. La progressione della malattia varia a seconda del tipo di tumore e della localizzazione, ma generalmente comporta un aumento delle dimensioni del tumore e potenziale diffusione ad altri organi. I sintomi possono includere dolore, gonfiore o disfunzione dell'organo colpito. La diagnosi precoce e il monitoraggio sono importanti per gestire la progressione della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2023-508617-16-00Codice del protocolloBLU-285-3101Partecipanti previsti37 personePromotoreBlueprint Medicines Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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