Asciminib è un nuovo farmaco sviluppato per il trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC). Questo medicinale è specificamente progettato per i pazienti che hanno una particolare mutazione chiamata T315I. Viene utilizzato quando altri trattamenti non hanno funzionato o non possono essere tollerati dal paziente. Il farmaco agisce bloccando specificamente le cellule leucemiche che presentano questa mutazione.

Ponatinib è un farmaco già esistente per il trattamento della leucemia mieloide cronica, menzionato nel contesto dello studio come terapia precedente a cui i pazienti potrebbero essere resistenti o intolleranti. Questo medicinale appartiene alla classe degli inibitori della tirosina chinasi e viene utilizzato nel trattamento di pazienti con LMC che non possono utilizzare altre terapie disponibili.

Leucemia mieloide cronica (CML) – Una malattia del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo, caratterizzata dalla produzione eccessiva di globuli bianchi anomali. Si manifesta in due fasi distinte: la fase cronica (CP) e la fase accelerata (AP). La malattia è causata da un’alterazione genetica specifica chiamata cromosoma Philadelphia, che porta alla produzione di una proteina anomala BCR-ABL1. La mutazione T315I rappresenta una variante particolare della malattia, dove si verifica una specifica modifica nella struttura della proteina BCR-ABL1. Questa condizione provoca un’alterazione della normale produzione delle cellule del sangue, con conseguente accumulo di globuli bianchi immaturi nel sangue e nel midollo osseo. La malattia progredisce gradualmente dalla fase cronica, più stabile, alla fase accelerata, caratterizzata da un aumento più rapido delle cellule anomale.