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Studio di asciminib in pazienti con leucemia mieloide cronica con mutazione T315I che non possono utilizzare ponatinib

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica (LMC) sia in fase cronica che accelerata, che presentano una particolare mutazione T315I. La malattia viene studiata in pazienti che non possono utilizzare o non rispondono al trattamento con ponatinib.

Il farmaco in studio è asciminib (noto anche come ABL001), somministrato sotto forma di compresse rivestite con film da assumere per via orale. Il dosaggio massimo giornaliero previsto è di 400 mg. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di questo nuovo trattamento nei pazienti con questa specifica forma di leucemia.

Lo studio è di tipo aperto e durerà circa 48 mesi. Durante questo periodo, i pazienti assumeranno il farmaco e verranno monitorate le loro risposte al trattamento attraverso analisi specifiche del sangue. I medici valuteranno come il farmaco agisce sulla malattia e controlleranno eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestarsi durante il trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il trattamento con Scemblix (asciminib hydrochloride) in forma di compresse rivestite da 40 mg per uso orale.

    La partecipazione allo studio è prevista per pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica o accelerata con mutazione T315I.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio a 3 mesi

    Viene effettuata una valutazione della risposta al trattamento attraverso l'analisi del livello di BCR::ABL1.

    Si verifica la presenza di eventuali effetti collaterali del farmaco.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio a 6 mesi

    Seconda valutazione importante della risposta molecolare al trattamento.

    Controllo continuo della sicurezza e della tollerabilità del farmaco.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio a 9 mesi

    Terza valutazione della risposta molecolare.

    Valutazione continua degli eventuali effetti collaterali.

  5. Passaggio 5

    Valutazione principale a 12 mesi

    Valutazione principale dell'efficacia del trattamento attraverso l'analisi del livello di BCR::ABL1.

    L'obiettivo è raggiungere un livello di BCR::ABL1 ≤ 1% (risposta molecolare MR2).

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio a lungo termine

    Controlli continuativi a 18 e 24 mesi.

    Monitoraggio della sopravvivenza globale e della progressione della malattia.

    Valutazione continua della sicurezza del trattamento fino alla fine dello studio nel 2028.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • È necessario firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio.
  • I partecipanti devono avere almeno 18 anni di età, sia uomini che donne.
  • I pazienti devono avere una diagnosi di LMC in fase cronica o accelerata con mutazione T315I documentata dopo almeno un trattamento con inibitori della tirosina chinasi.
  • I pazienti non devono aver ricevuto precedenti trattamenti con asciminib o altri inibitori allosterici.
  • I pazienti devono presentare:
    • Meno del 15% di blasti nel sangue periferico e nel midollo osseo
    • Meno del 30% di blasti più promielociti
    • Meno del 20% di basofili nel sangue periferico
    • Conta piastrinica di almeno 100.000 per millimetro cubo
    • I pazienti devono essere resistenti, intolleranti o non idonei al trattamento con ponatinib secondo il giudizio del medico.
    • Deve essere presente evidenza di trascritto BCR::ABL1 tipico o atipico che possa essere quantificato attraverso PCR quantitativa in tempo reale.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti che presentano ipersensibilità nota al principio attivo o agli eccipienti del farmaco
  • Pazienti con insufficienza epatica grave (compromissione della funzionalità del fegato)
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con patologie cardiache gravi non controllate o eventi cardiovascolari recenti
  • Pazienti che stanno ricevendo altri trattamenti sperimentali
  • Pazienti con malattie psichiatriche che potrebbero compromettere la capacità di fornire il consenso informato
  • Pazienti con infezioni attive gravi che richiedono terapia antibiotica
  • Pazienti che non possono o non vogliono seguire le procedure dello studio
  • Pazienti con storia di altre neoplasie maligne negli ultimi 3 anni (eccetto alcuni tumori della pelle adeguatamente trattati)
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Asciminib

    è un nuovo farmaco sviluppato per il trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC). Questo medicinale è specificamente progettato per i pazienti che hanno una particolare mutazione chiamata T315I. Viene utilizzato quando altri trattamenti non hanno funzionato o non possono essere tollerati dal paziente. Il farmaco agisce bloccando specificamente le cellule leucemiche che presentano questa mutazione.

  • Ponatinib

    è un farmaco già esistente per il trattamento della leucemia mieloide cronica, menzionato nel contesto dello studio come terapia precedente a cui i pazienti potrebbero essere resistenti o intolleranti. Questo medicinale appartiene alla classe degli inibitori della tirosina chinasi e viene utilizzato nel trattamento di pazienti con LMC che non possono utilizzare altre terapie disponibili.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Asciminib

    Un innovativo farmaco antitumorale somministrato per via orale, specificamente sviluppato per il trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC) in pazienti con mutazione T315I. Questo inibitore allosterico della tirosina chinasi agisce in modo selettivo sulla proteina BCR-ABL1 attraverso un meccanismo d'azione unico, legandosi a un sito diverso rispetto agli inibitori tradizionali. Il farmaco rappresenta un'importante opzione terapeutica per i pazienti che sono diventati resistenti o intolleranti al ponatinib, o per coloro che non sono idonei a riceverlo, offrendo una nuova speranza nel trattamento di questa forma specifica di leucemia.

  • Ponatinib

    Un inibitore della tirosina chinasi di terza generazione somministrato oralmente, utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide cronica, particolarmente in presenza della mutazione T315I. Il farmaco agisce bloccando l'attività della proteina BCR-ABL1 mutata, contribuendo a controllare la proliferazione delle cellule leucemiche. Viene utilizzato come terapia standard per pazienti con mutazione T315I, sebbene alcuni pazienti possano sviluppare resistenza o manifestare intolleranza al trattamento.

Malattie studiate

Leucemia mieloide cronica (CML) - Una malattia del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo, caratterizzata dalla produzione eccessiva di globuli bianchi anomali. Si manifesta in due fasi distinte: la fase cronica (CP) e la fase accelerata (AP). La malattia è causata da un'alterazione genetica specifica chiamata cromosoma Philadelphia, che porta alla produzione di una proteina anomala BCR-ABL1. La mutazione T315I rappresenta una variante particolare della malattia, dove si verifica una specifica modifica nella struttura della proteina BCR-ABL1. Questa condizione provoca un'alterazione della normale produzione delle cellule del sangue, con conseguente accumulo di globuli bianchi immaturi nel sangue e nel midollo osseo. La malattia progredisce gradualmente dalla fase cronica, più stabile, alla fase accelerata, caratterizzata da un aumento più rapido delle cellule anomale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516049-38-00Codice del protocolloCABL001AFR05Partecipanti previsti20 personePromotoreNovartis Pharma S.A.S.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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