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Studio su anifrolumab per bambini e adolescenti con lupus sistemico moderato-severo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Lupus Eritematoso Sistemico (LES) attivo di grado moderato-severo nei bambini e adolescenti di età compresa tra 5 e 18 anni. Il Lupus Eritematoso Sistemico è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni a vari organi. Il farmaco in studio è anifrolumab, somministrato come concentrato per soluzione per infusione, e sarà confrontato con un placebo. L'obiettivo principale è determinare la dose appropriata di anifrolumab per questa fascia di età e confermare la sua sicurezza ed efficacia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno anifrolumab o un placebo attraverso un'infusione endovenosa. Il trattamento sarà somministrato in aggiunta alla terapia standard di cura che i partecipanti stanno già ricevendo. Lo studio valuterà come il corpo assorbe e utilizza il farmaco, oltre a monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi del Lupus Eritematoso Sistemico e per monitorare eventuali effetti collaterali.

Lo studio è progettato per durare fino al 2029, con l'inizio del reclutamento previsto per il 2024. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come anifrolumab possa essere utilizzato nei giovani pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico moderato-severo, contribuendo a migliorare le opzioni di trattamento disponibili per questa condizione complessa e impegnativa.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver completato con successo le procedure di screening e aver firmato il consenso informato.

    Il partecipante deve avere un'età compresa tra 5 e meno di 18 anni e una diagnosi di lupus eritematoso sistemico attivo moderato o grave.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco in studio, anifrolumab, viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    La dose di anifrolumab è di 300 mg, preparata come concentrato per soluzione per infusione.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con placebo

    Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che non contiene principi attivi.

    Il placebo è composto da L-istidina, L-istidina cloridrato monoidrato, L-lisina cloridrato, trealosio diidrato e polisorbato 80.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il partecipante sarà sottoposto a monitoraggio regolare per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Le valutazioni includeranno esami del sangue e controlli clinici per monitorare la risposta al trattamento e eventuali effetti collaterali.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio è progettato per durare fino a 52 settimane, con valutazioni periodiche per monitorare i progressi.

    Il termine stimato dello studio è il 3 settembre 2029.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • I genitori o tutori legali del partecipante devono essere in grado di fornire il consenso informato firmato. Anche il partecipante deve fornire il consenso, se richiesto dalle normative locali.
  • Il partecipante deve pesare almeno 15 kg al momento della selezione.
  • I partecipanti maschi che sono sessualmente attivi devono usare un preservativo dall'inizio dello studio fino ad almeno 16 settimane dopo l'ultima dose del trattamento. Questo è importante per prevenire gravidanze indesiderate.
  • Le partecipanti femmine in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento della selezione e prima di iniziare il trattamento. Se sessualmente attive, devono usare un metodo contraccettivo altamente efficace e un preservativo maschile fino a 16 settimane dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Il partecipante deve avere un test negativo per il COVID-19 al momento della selezione e non deve avere avuto infezioni o esposizioni note o sospette al COVID-19 nelle due settimane precedenti.
  • Le procedure di selezione devono essere completate entro 30 giorni dalla firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 5 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di Lupus Eritematoso Sistemico (LES) da almeno 6 mesi, secondo i criteri del 2019 dell'EULAR/ACR.
  • Il partecipante deve risultare positivo per almeno uno degli autoanticorpi specifici al momento della selezione, come l'anticorpo antinucleare o l'anticorpo anti-DNA a doppia elica.
  • Il partecipante deve ricevere almeno uno dei seguenti trattamenti stabili: prednisone orale, antimalarici o immunosoppressori, con o senza prednisone.
  • Il partecipante deve avere una malattia attiva da moderata a grave di LES al momento della selezione, valutata da un comitato centrale.
  • Il partecipante non deve avere segni o sintomi di tubercolosi attiva e deve sottoporsi a un test per la tubercolosi al momento della selezione.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il Lupus Eritematoso Sistemico attivo da moderato a grave. Il Lupus Eritematoso Sistemico è una malattia in cui il sistema immunitario attacca i propri tessuti.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Farmaci in studio

Anifrolumab è un farmaco somministrato per via endovenosa studiato per il trattamento del lupus eritematoso sistemico (LES) attivo da moderato a grave nei partecipanti pediatrici. Questo farmaco mira a modulare il sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e i sintomi associati al LES. Lo studio clinico si concentra sulla comprensione di come il corpo dei bambini assorbe e risponde a questo farmaco, nonché sulla sua efficacia e sicurezza rispetto a un placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

Anifrolumab – Anifrolumab è somministrato per via endovenosa ed è attualmente in fase di studio clinico di fase III per il trattamento del lupus eritematoso sistemico attivo da moderato a severo nei pazienti pediatrici. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua farmacocinetica, farmacodinamica, efficacia e sicurezza. Anifrolumab agisce bloccando l'attività dell'interferone di tipo I, una proteina coinvolta nell'infiammazione e nella risposta immunitaria. È classificato come un anticorpo monoclonale e viene studiato per migliorare la risposta clinica nei pazienti con questa condizione autoimmune.

Malattie studiate

Lupus Eritematoso Sistemico Moderato-Severo Attivo – È una malattia autoimmune cronica in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni a vari organi. I sintomi possono variare ampiamente e includono affaticamento, dolori articolari, eruzioni cutanee e febbre. La malattia può colpire la pelle, le articolazioni, i reni, il cervello e altri organi. La progressione della malattia è imprevedibile, con periodi di remissione e riacutizzazioni. Le riacutizzazioni possono essere scatenate da fattori come lo stress, l'esposizione al sole e le infezioni. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dell'infiammazione e sulla prevenzione delle riacutizzazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2022-502289-25-00Codice del protocolloD3461C00030Partecipanti previsti100 personePromotoreAstraZeneca AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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