Studio del farmaco AL102 (varegacestat) in pazienti con tumori desmoidi in progressione

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento dei tumori desmoidi in progressione, una forma rara di tumore dei tessuti molli. Il farmaco in studio, chiamato AL102 (noto anche come varegacestat), viene somministrato sotto forma di capsule per via orale. Lo studio valuterà quanto questo farmaco sia efficace nel controllare la crescita del tumore e nel migliorare i sintomi nei pazienti.

La ricerca è divisa in diverse parti: una fase iniziale per valutare la sicurezza del farmaco, seguita da una fase più ampia per verificarne l’efficacia. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno AL102 mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento continuerà fino a quando il tumore non mostrerà segni di progressione o finché il paziente non dovrà interrompere la terapia per altri motivi.

I pazienti dovranno sottoporsi regolarmente a visite mediche e a esami di controllo, tra cui risonanza magnetica e tomografia computerizzata, per monitorare le dimensioni del tumore e valutare come risponde al trattamento. Verranno anche monitorate eventuali reazioni al farmaco e verrà valutata la qualità della vita dei pazienti durante il trattamento.

1 Inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio dopo la conferma della diagnosi di tumore desmoide in progressione

Lo studio è diviso in tre parti: Parte A (Fase 2), Parte B (Fase 3) e OLE (fase di estensione)

2 Somministrazione del farmaco

Il paziente riceverà AL102 (varegacestat) o placebo in forma di capsule per uso orale

Le capsule devono essere deglutite intere

Non è consentita la somministrazione attraverso sondino nasogastrico o gastrico

3 Monitoraggio – Parte A

Valutazione della sicurezza e della tollerabilità del farmaco

Misurazione del volume del tumore tramite risonanza magnetica alla settimana 16

Monitoraggio di eventuali effetti collaterali

4 Monitoraggio – Parte B

Valutazione della progressione della malattia attraverso scansioni TC/RM

Misurazione del volume del tumore alla settimana 24

Valutazione dell’intensità del dolore alla settimana 12

Monitoraggio della sopravvivenza libera da progressione

5 Fase di estensione (OLE)

Continuazione del trattamento per i pazienti che hanno completato le fasi precedenti

Valutazione continua della sicurezza e dell’efficacia del farmaco

Monitoraggio della qualità della vita attraverso questionari specifici

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 18 anni per la Parte A dello studio, o 12 anni con peso minimo di 40 kg per la Parte B
  • Diagnosi confermata di tumore desmoide (fibromatosi aggressiva) da un patologo locale
  • Evidenza di progressione della malattia nei 12 mesi precedenti la visita di screening, con aumento delle dimensioni del tumore di almeno il 20%
  • Presenza di lesioni misurabili tramite TAC o risonanza magnetica
  • Rientrare in una delle seguenti categorie:
    • Malattia recidiva/refrattaria dopo almeno una linea di terapia (chirurgia, radioterapia o terapia sistemica)
    • Pazienti non precedentemente trattati per cui chirurgia o radioterapia non sono considerate appropriate
  • Il tumore non deve presentare un rischio immediato significativo per il paziente
  • Disponibilità a fornire un campione di tessuto tumorale
  • Capacità di deglutire capsule intere senza condizioni gastrointestinali che ne compromettano l’assorbimento
  • Capacità di fornire il consenso informato firmato (per i minori è richiesto anche il consenso dei genitori/tutori)
  • Per la Parte A: presenza di dolore correlato al tumore non adeguatamente controllato con farmaci non oppioidi

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con tumori desmoidi che non mostrano progressione della malattia
  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni (minori)
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi malattie cardiache, renali o epatiche
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con metastasi (diffusione del tumore ad altri organi)
  • Pazienti con gravi infezioni in corso
  • Pazienti che non possono ingerire farmaci per via orale
  • Pazienti con storia di altre neoplasie maligne negli ultimi 3 anni
  • Pazienti con problemi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti con controindicazioni note al farmaco in studio o ai suoi componenti
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario Miguel Servet Saragozza Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Narodowy Instytut Onkologii Im. Marii Sklodowskiej-Curie Panstwowy Instytut Badawczy Gliwice Polonia
Institut Catala D’oncologia Badalona Spagna
Hporfj Kqcfsuhy Blcteulolne Gxdc Berlino Germania
Ujbwbdoeehxsleotardlr Mjpeahzw Gmav Mannheim Germania
Ncbmpfykoiw Cbtads Ibowrnmjg Amsterdam Paesi Bassi
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
03.10.2023
Germania Germania
Non reclutando
04.07.2023
Italia Italia
Non reclutando
08.11.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
09.02.2022
Polonia Polonia
Non reclutando
30.01.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
07.02.2022

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

AL102 è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento dei tumori desmoidi in progressione. È un nuovo medicinale che viene studiato per valutare la sua sicurezza ed efficacia nel controllare la crescita di questi tumori rari dei tessuti molli. Il farmaco viene somministrato ai pazienti per verificare se può aiutare a rallentare o fermare la progressione della malattia.

Questo trattamento viene studiato in due fasi principali: una fase iniziale per verificarne la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti, e una fase successiva per determinare quanto sia efficace nel controllare la progressione del tumore. I pazienti che completano queste fasi possono continuare il trattamento in uno studio di estensione a lungo termine per valutare gli effetti continuativi del farmaco.

Desmoid tumor – Il tumore desmoide è una rara forma di crescita tumorale che si sviluppa nei tessuti molli del corpo, in particolare nei muscoli, nei tendini e nel tessuto connettivo. Si tratta di un tumore localmente aggressivo che può crescere lentamente infiltrando i tessuti circostanti, ma non si diffonde ad altre parti del corpo come fanno i tumori maligni. Questi tumori possono comparire in qualsiasi parte del corpo, ma sono più comuni nella parete addominale, nelle spalle, nelle braccia e nelle gambe. I tumori desmoidi possono causare dolore e limitazione dei movimenti quando crescono vicino alle articolazioni o agli organi. In alcuni casi, questi tumori possono rimanere stabili o persino regredire spontaneamente, mentre in altri casi mostrano una progressione continua nel tempo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 06:24

ID della sperimentazione:
2024-515909-26-00
Codice del protocollo:
AL-DES-01
Fase della sperimentazione:
Fase II e Fase III (Integrate)

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