Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio del farmaco AL102 (varegacestat) in pazienti con tumori desmoidi in progressione

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento dei tumori desmoidi in progressione, una forma rara di tumore dei tessuti molli. Il farmaco in studio, chiamato AL102 (noto anche come varegacestat), viene somministrato sotto forma di capsule per via orale. Lo studio valuterà quanto questo farmaco sia efficace nel controllare la crescita del tumore e nel migliorare i sintomi nei pazienti.

La ricerca è divisa in diverse parti: una fase iniziale per valutare la sicurezza del farmaco, seguita da una fase più ampia per verificarne l'efficacia. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno AL102 mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento continuerà fino a quando il tumore non mostrerà segni di progressione o finché il paziente non dovrà interrompere la terapia per altri motivi.

I pazienti dovranno sottoporsi regolarmente a visite mediche e a esami di controllo, tra cui risonanza magnetica e tomografia computerizzata, per monitorare le dimensioni del tumore e valutare come risponde al trattamento. Verranno anche monitorate eventuali reazioni al farmaco e verrà valutata la qualità della vita dei pazienti durante il trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio dopo la conferma della diagnosi di tumore desmoide in progressione

    Lo studio è diviso in tre parti: Parte A (Fase 2), Parte B (Fase 3) e OLE (fase di estensione)

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceverà AL102 (varegacestat) o placebo in forma di capsule per uso orale

    Le capsule devono essere deglutite intere

    Non è consentita la somministrazione attraverso sondino nasogastrico o gastrico

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio - Parte A

    Valutazione della sicurezza e della tollerabilità del farmaco

    Misurazione del volume del tumore tramite risonanza magnetica alla settimana 16

    Monitoraggio di eventuali effetti collaterali

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio - Parte B

    Valutazione della progressione della malattia attraverso scansioni TC/RM

    Misurazione del volume del tumore alla settimana 24

    Valutazione dell'intensità del dolore alla settimana 12

    Monitoraggio della sopravvivenza libera da progressione

  5. Passaggio 5

    Fase di estensione (OLE)

    Continuazione del trattamento per i pazienti che hanno completato le fasi precedenti

    Valutazione continua della sicurezza e dell'efficacia del farmaco

    Monitoraggio della qualità della vita attraverso questionari specifici

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età minima di 18 anni per la Parte A dello studio, o 12 anni con peso minimo di 40 kg per la Parte B
  • Diagnosi confermata di tumore desmoide (fibromatosi aggressiva) da un patologo locale
  • Evidenza di progressione della malattia nei 12 mesi precedenti la visita di screening, con aumento delle dimensioni del tumore di almeno il 20%
  • Presenza di lesioni misurabili tramite TAC o risonanza magnetica
  • Rientrare in una delle seguenti categorie:
    • Malattia recidiva/refrattaria dopo almeno una linea di terapia (chirurgia, radioterapia o terapia sistemica)
    • Pazienti non precedentemente trattati per cui chirurgia o radioterapia non sono considerate appropriate
    • Il tumore non deve presentare un rischio immediato significativo per il paziente
    • Disponibilità a fornire un campione di tessuto tumorale
    • Capacità di deglutire capsule intere senza condizioni gastrointestinali che ne compromettano l'assorbimento
    • Capacità di fornire il consenso informato firmato (per i minori è richiesto anche il consenso dei genitori/tutori)
    • Per la Parte A: presenza di dolore correlato al tumore non adeguatamente controllato con farmaci non oppioidi

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con tumori desmoidi che non mostrano progressione della malattia
  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni (minori)
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi malattie cardiache, renali o epatiche
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con metastasi (diffusione del tumore ad altri organi)
  • Pazienti con gravi infezioni in corso
  • Pazienti che non possono ingerire farmaci per via orale
  • Pazienti con storia di altre neoplasie maligne negli ultimi 3 anni
  • Pazienti con problemi psichiatrici gravi che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti con controindicazioni note al farmaco in studio o ai suoi componenti
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

AL102 è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento dei tumori desmoidi in progressione. È un nuovo medicinale che viene studiato per valutare la sua sicurezza ed efficacia nel controllare la crescita di questi tumori rari dei tessuti molli. Il farmaco viene somministrato ai pazienti per verificare se può aiutare a rallentare o fermare la progressione della malattia. Questo trattamento viene studiato in due fasi principali: una fase iniziale per verificarne la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti, e una fase successiva per determinare quanto sia efficace nel controllare la progressione del tumore. I pazienti che completano queste fasi possono continuare il trattamento in uno studio di estensione a lungo termine per valutare gli effetti continuativi del farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

AL102 - Un farmaco sperimentale somministrato per il trattamento dei tumori desmoidi in progressione. Questo medicinale è attualmente in fase di studio clinico (Fase 2/3) per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia nel controllo della progressione della malattia. AL102 rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da tumori desmoidi, una rara forma di tumori dei tessuti molli. Il farmaco viene studiato in un trial clinico multicentrico randomizzato denominato RINGSIDE, che comprende una fase di valutazione della sicurezza (Fase 2) seguita da una fase di valutazione dell'efficacia (Fase 3), con un'estensione a lungo termine per monitorare gli effetti del trattamento continuato.

Malattie studiate

Tumore desmoide - Il tumore desmoide è una rara forma di crescita tumorale che si sviluppa nei tessuti molli del corpo, in particolare nei muscoli, nei tendini e nel tessuto connettivo. Si tratta di un tumore localmente aggressivo che può crescere lentamente infiltrando i tessuti circostanti, ma non si diffonde ad altre parti del corpo come fanno i tumori maligni. Questi tumori possono comparire in qualsiasi parte del corpo, ma sono più comuni nella parete addominale, nelle spalle, nelle braccia e nelle gambe. I tumori desmoidi possono causare dolore e limitazione dei movimenti quando crescono vicino alle articolazioni o agli organi. In alcuni casi, questi tumori possono rimanere stabili o persino regredire spontaneamente, mentre in altri casi mostrano una progressione continua nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-515909-26-00Codice del protocolloAL-DES-01Partecipanti previsti198 personePromotoreImmunome Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara? Il nostro consulente per gli studi clinici lo farà per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.