La Hypertrophic cardiomyopathy è una malattia in cui il muscolo del cuore si ispessisce, rendendo più difficile il passaggio del sangue anche se spesso non causa sintomi. Lo studio si concentra su persone che hanno questa condizione ma non avvertono alcun disagio.
Nel trial i partecipanti assumono una compressa giornaliera di aficamten o una compressa di placebo, che è identica ma senza la sostanza attiva. Per valutare l’effetto del farmaco, i ricercatori misurano il post‑Valsalva left ventricular outflow tract gradients (LVOT‑G), cioè la differenza di pressione nel flusso sanguigno del cuore dopo uno sforzo di respirazione controllata. Vengono effettuati esami di imaging, tra cui una risonanza magnetica cardiaca (cMRI) e una scansione con un tracciante speciale chiamato FAPI‑PET/CT, che aiuta a vedere l’attività delle cellule del cuore. Vengono inoltre analizzati alcuni esami del sangue, come NT-proBNP e hsTnT, che indicano lo stress e i danni al cuore.
L’obiettivo è verificare se aficamten riduce il valore di post‑Valsalva left ventricular outflow tract gradients (LVOT‑G) rispetto al placebo. I volontari prenderanno il farmaco per circa un anno, con visite regolari in cui verranno eseguiti gli esami di cui sopra, controlli clinici e raccolta di informazioni sulla salute del cuore.
Paesi Bassi 
