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Studio su 4D-150 e aflibercept per adulti con neovascolarizzazione maculare da degenerazione maculare legata all'età

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la neovascolarizzazione maculare secondaria a degenerazione maculare legata all'età, una malattia degli occhi in cui si formano vasi sanguigni anomali nella parte centrale della retina chiamata macula, che è responsabile della visione nitida e dettagliata. Questa condizione può causare perdita della vista centrale e difficoltà nella lettura e nel riconoscimento dei volti. Lo studio valuterà due trattamenti: 4D-150, che è una terapia genica somministrata con una singola iniezione nell'occhio, e aflibercept, un medicinale già approvato che viene iniettato nell'occhio ogni otto settimane. Inoltre, durante lo studio potrà essere utilizzato difluprednate, un collirio contenente un corticosteroide.

Lo scopo dello studio è valutare se una singola iniezione di 4D-150 nell'occhio sia efficace quanto le iniezioni ripetute di aflibercept nel mantenere o migliorare la capacità visiva, e quanto sia sicura e duratura nel tempo. I ricercatori vogliono anche capire quante iniezioni aggiuntive di aflibercept potrebbero essere necessarie dopo il trattamento con 4D-150 e come i due trattamenti influenzano lo spessore della parte centrale della retina.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una iniezione intravitreale, cioè direttamente nell'occhio, che conterrà 4D-150 oppure aflibercept, a seconda del gruppo a cui verranno assegnati in modo casuale. Il gruppo che riceve aflibercept continuerà a ricevere iniezioni ogni otto settimane, mentre il gruppo che riceve 4D-150 riceverà una sola iniezione iniziale e poi potrà ricevere iniezioni aggiuntive di aflibercept solo se necessario. Lo studio prevede visite regolari durante le quali verranno effettuati esami della vista per misurare la capacità di leggere le lettere su una tabella specifica e esami dell'occhio per valutare la presenza di liquidi e lo spessore della retina. Lo studio durerà diversi anni per verificare gli effetti a lungo termine del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    L'ingresso nello studio avviene con la ricezione di un trattamento per la neovascolarizzazione maculare, una condizione legata alla degenerazione maculare senile.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con iniezione

    Viene effettuata un'iniezione intravitreale, ovvero un'iniezione all'interno dell'occhio. l'iniezione può consistere nel farmaco 4D-150 (zunibergene rocparvovec) oppure nel farmaco Eylea (aflibercept) alla dose di 2 mg.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e terapie supplementari

    Durante lo studio, viene utilizzato il farmaco difluprednate tramite uso topico (applicato sull'occhio) come terapia di supporto.

  4. Passaggio 4

    Fase di osservazione a lungo termine

    La valutazione prosegue fino alla settimana 52 per misurare i cambiamenti nella capacità visiva, espressa tramite il numero di lettere lette correttamente.

  5. Passaggio 5

    Proseguimento del monitoraggio

    Le osservazioni continuano fino alla settimana 104 per valutare la durata degli effetti, lo spessore della retina e la necessità di ricevere ulteriori iniezioni di Eylea ogni 8 settimane.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Il paziente deve firmare il consenso informato (documento che conferma la volontà di partecipare allo studio) prima di qualsiasi valutazione specifica del protocollo
  • L'acuità visiva (capacità di vedere chiaramente) nell'occhio studiato deve essere compresa tra 25 e 78 lettere sulla scala ETDRS (un test standardizzato per misurare la vista) alla visita di screening
  • L'acuità visiva nell'occhio controlaterale (l'altro occhio) deve essere di almeno 34 lettere ETDRS alla visita di screening
  • L'occhio studiato deve essere idoneo per l'iniezione intravitreale (iniezione di farmaco all'interno dell'occhio), come identificato dal medico prima della settimana -5
  • Il paziente deve essere in grado di seguire le procedure e le visite previste dal protocollo, secondo il giudizio del medico
  • Il paziente deve avere almeno 50 anni al momento del consenso
  • I pazienti di sesso maschile devono accettare di usare un metodo di barriera (ad esempio preservativo) durante i rapporti sessuali per 3 mesi dopo il giorno 1 per prevenire la trasmissione di fluidi; i maschi sessualmente attivi non devono concepire un figlio o donare sperma durante questo periodo
  • Il paziente deve avere neovascolarizzazione maculare (formazione di vasi sanguigni anomali nella parte centrale della retina) secondaria a degenerazione maculare legata all'età con storia di trattamento anti-VEGF intravitreale (iniezioni di farmaci che bloccano la crescita di vasi sanguigni anomali) nell'occhio studiato, definita come: mai trattato in precedenza, oppure trattato con non più di 4 iniezioni anti-VEGF intravitreali e diagnosi ricevuta non più di 6 mesi prima della visita di screening, con evidenza documentata di miglioramento anatomico e stabilità o miglioramento visivo in risposta al trattamento precedente
  • Deve essere presente neovascolarizzazione maculare attiva sottofoveale (sotto il centro della retina) o iuxtafoveale/extrafoveale (vicino o fuori dal centro) con componente sottofoveale, dove l'attività è definita come evidenza di fluido sottoretinico, fluido intraretinico, materiale iperriflettente sottoretinico o perdita, identificata mediante angiografia con fluoresceina (esame che usa un colorante per visualizzare i vasi sanguigni) o tomografia a coerenza ottica (esame che produce immagini dettagliate della retina) nell'occhio studiato alla visita di screening, confermata dal centro di lettura
  • La lesione di neovascolarizzazione maculare nell'occhio studiato può essere di qualsiasi tipo e deve presentare tutte le seguenti caratteristiche: dimensione totale della lesione di 9 aree del disco o meno; area del componente di neovascolarizzazione maculare almeno il 50% della dimensione totale della lesione; essudazione (presenza di fluido) alla tomografia a coerenza ottica
  • Lo spessore centrale sottofoveale (spessore della retina nella parte centrale) deve essere uguale o inferiore a 500 micrometri nell'occhio studiato alla visita di screening, confermato dal centro di lettura
  • Il paziente deve dimostrare risposta clinica al farmaco aflibercept e stabilità funzionale nell'occhio studiato: dalla settimana -5 alla settimana -1 deve esserci una riduzione di almeno il 15% dello spessore centrale sottofoveale o completa risoluzione del fluido intraretinico e/o sottoretinico; al giorno 1 la misurazione dell'acuità visiva non deve essere diminuita di 15 lettere ETDRS o più rispetto alla visita di screening

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici nei dati forniti per questo studio clinico.
  • Per conoscere tutte le condizioni che potrebbero impedire la partecipazione allo studio, è necessario consultare la documentazione completa della sperimentazione clinica.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • 4D-150

    è una terapia genica sperimentale che viene somministrata attraverso una singola iniezione nell'occhio. Questo trattamento è progettato per aiutare le persone con una condizione oculare chiamata degenerazione maculare legata all'età, dove si formano vasi sanguigni anomali nella parte posteriore dell'occhio che possono danneggiare la vista.

  • Aflibercept

    è un farmaco già approvato che viene iniettato nell'occhio ogni 8 settimane per trattare la stessa condizione oculare. Funziona bloccando la crescita di vasi sanguigni anomali nella parte posteriore dell'occhio, aiutando a preservare o migliorare la vista nelle persone con degenerazione maculare legata all'età.

Che cosa si sa già del trattamento

  • 4D-150

    Si tratta di una terapia genica sperimentale somministrata tramite una singola iniezione intravitreale (all'interno dell'occhio) attualmente in fase di studio clinico avanzato (Fase 3) per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età con neovascolarizzazione (formazione di nuovi vasi sanguigni anomali nella retina). Il farmaco agisce attraverso la somministrazione di materiale genetico che permette alle cellule dell'occhio di produrre autonomamente sostanze terapeutiche che bloccano la crescita dei vasi sanguigni anomali responsabili della perdita della vista. L'obiettivo principale di questa terapia innovativa è quello di offrire un trattamento duraturo con una singola somministrazione, evitando le iniezioni ripetute necessarie con i trattamenti tradizionali come l'aflibercept.

  • Aflibercept

    È un farmaco approvato e ampiamente utilizzato nella pratica clinica, somministrato mediante iniezioni intravitreali ripetute ogni 8 settimane per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età con neovascolarizzazione. Appartiene alla classe dei farmaci anti-VEGF (fattore di crescita dell'endotelio vascolare) e funziona legandosi e bloccando le proteine che stimolano la crescita dei vasi sanguigni anomali nella retina, riducendo così il gonfiore e prevenendo l'ulteriore perdita della vista. In questo studio clinico viene utilizzato come trattamento di confronto per valutare l'efficacia del nuovo farmaco sperimentale 4D-150.

Malattie studiate

Degenerazione maculare senile neovascolare – Si tratta di una malattia degli occhi che colpisce la macula, la parte centrale della retina responsabile della visione nitida. Nella forma neovascolare, si formano nuovi vasi sanguigni anomali sotto la retina che perdono liquidi e sangue. Questo processo danneggia le cellule della macula e provoca una progressiva perdita della visione centrale. I pazienti possono notare che le linee rette appaiono distorte o ondulate. Con il progredire della malattia, si può sviluppare una macchia scura o vuota al centro del campo visivo. La condizione tende a peggiorare rapidamente se non viene gestita adeguatamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-521349-25-00Codice del protocollo4D-150-C004Partecipanti previsti480 personePromotore4d Molecular Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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