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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di VS-01 somministrato per via intraperitoneale in pazienti con encefalopatia epatica manifesta e cirrosi epatica scompensata

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento dell'encefalopatia epatica conclamata, una condizione che si verifica nei pazienti con cirrosi epatica quando il fegato non riesce a eliminare le sostanze tossiche dal sangue, causando problemi cerebrali. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato VS-01, che viene somministrato attraverso la cavità addominale (uso intraperitoneale) in aggiunta alle cure standard.

Il farmaco sperimentale VS-01 è una sospensione per infusione contenente acido citrico anidro. Lo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza di due diversi tempi di permanenza del farmaco nella cavità addominale (3 ore e 4 ore), con somministrazione una volta al giorno per un massimo di 4 giorni. I pazienti riceveranno sia il trattamento standard che VS-01 oppure solo il trattamento standard.

Durante lo studio, i medici monitoreranno come il farmaco influisce sui livelli di sostanze tossiche nel sangue e nel liquido addominale. Verranno anche valutati eventuali effetti collaterali e come il corpo gestisce il farmaco. Lo studio è rivolto a pazienti adulti con encefalopatia epatica che presentano anche accumulo di liquido nell'addome (ascite) e livelli elevati di ammoniaca nel sangue.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente riceve una diagnosi di encefalopatia epatica manifesta con cirrosi epatica

    Viene verificata la presenza di ascite che richiede paracentesi

    Si conferma che i livelli di ammoniaca nel sangue sono superiori al normale

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    Il paziente viene assegnato casualmente a uno dei seguenti gruppi:

    - Gruppo 1: VS-01 con tempo di permanenza di 3 ore più cure standard

    - Gruppo 2: VS-01 con tempo di permanenza di 4 ore più cure standard

    - Gruppo 3: Solo cure standard

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Per i gruppi che ricevono VS-01:

    Il farmaco viene somministrato una volta al giorno per via intraperitoneale (nella cavità addominale)

    Il trattamento continua per un massimo di 4 giorni

    La sospensione VS-01 rimane nell'addome per 3 o 4 ore, secondo il gruppo assegnato

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio durante il trattamento

    Vengono controllati regolarmente i segni vitali

    Si effettuano esami del sangue per monitorare i livelli di ammoniaca

    Si valutano eventuali effetti collaterali

    Si monitora il miglioramento dell'encefalopatia epatica

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    Si valuta il tempo necessario per il miglioramento dell'encefalopatia epatica

    Il miglioramento è definito come:

    - Riduzione da grado 4 o 3 a grado 2 o inferiore

    - Riduzione da grado 2 a un grado inferiore

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Pazienti con cirrosi epatica di qualsiasi origine (diagnosticata mediante criteri clinici standard, esami di imaging e/o istologia) con encefalopatia epatica manifesta in presenza di:

    • Scompenso acuto (definito come insorgenza o peggioramento di ascite, encefalopatia epatica, sanguinamento gastrointestinale, o una combinazione di questi con o senza infezione)
    • O insufficienza epatica acuta su cronica di grado 1
  • Presenza di ascite (accumulo di liquido nell'addome) che richiede paracentesi diagnostica o terapeutica
  • Livelli di ammoniaca nel sangue a digiuno superiori al limite normale all'inizio dello studio
  • Pazienti con peso corporeo tra 40 kg e 140 kg
  • Pazienti di età compresa tra 18 e 80 anni al momento della firma del consenso informato
  • Pazienti disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto. Se il paziente non è in grado di dare il consenso o di comprendere pienamente il documento, il consenso deve essere firmato da un rappresentante legalmente autorizzato secondo le normative locali

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore agli 85 anni
  • Pazienti con encefalopatia epatica manifesta (una condizione che colpisce il cervello a causa di problemi al fegato) in stato avanzato
  • Pazienti con insufficienza epatica acuta-su-cronica (ACLF) di grado superiore a 1
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi malattie cardiache o respiratorie
  • Pazienti con infezioni attive non controllate (infezioni che non rispondono ai trattamenti)
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Pazienti con allergie note ai componenti del trattamento
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato
  • Pazienti con grave insufficienza renale
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

VS-01 è un farmaco sperimentale somministrato per via intraperitoneale (nella cavità addominale) in aggiunta alla terapia standard. Viene utilizzato nel trattamento dell'encefalopatia epatica manifesta in pazienti con cirrosi epatica scompensata o insufficienza epatica acuta-su-cronica. Il farmaco viene somministrato una volta al giorno e rimane nell'organismo per alcune ore per svolgere la sua azione terapeutica. La terapia standard (SOC - Standard of Care) comprende il trattamento convenzionale dell'encefalopatia epatica che viene normalmente utilizzato in questi pazienti. Questa terapia viene mantenuta in tutti i gruppi di trattamento dello studio come base fondamentale della cura.

Che cosa si sa già del trattamento

VS-01 - Un farmaco sperimentale somministrato per via intraperitoneale (i.p.) nel trattamento dell'encefalopatia epatica manifesta (OHE) in pazienti con cirrosi epatica scompensata acuta o insufficienza epatica acuta su cronica. Il farmaco viene somministrato una volta al giorno per un massimo di 4 giorni, con tempi di permanenza di 3 o 4 ore, in aggiunta alla terapia standard. È attualmente in fase 2 di sperimentazione clinica per valutarne l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica nel migliorare i sintomi dell'encefalopatia epatica, rappresentando un potenziale nuovo approccio terapeutico per questa grave condizione epatica.

Malattie studiate

  • Encefalopatia epatica manifesta (OHE)

    Una condizione neurologica che si verifica nei pazienti con cirrosi epatica, caratterizzata da alterazioni dello stato mentale e della funzione cerebrale. Si manifesta con confusione, cambiamenti nella personalità, disorientamento e in alcuni casi può progredire fino a causare sonnolenza profonda. È causata dall'accumulo di tossine nel sangue che il fegato danneggiato non riesce a eliminare correttamente. La condizione può svilupparsi gradualmente o manifestarsi improvvisamente nei pazienti con malattia epatica avanzata.

  • Cirrosi epatica scompensata (AD)

    Una fase avanzata della cirrosi epatica in cui il fegato non riesce più a svolgere le sue funzioni normali. Si caratterizza per la comparsa di complicanze come l'accumulo di liquidi nell'addome, problemi di coagulazione e alterazioni della funzione cerebrale. La malattia può manifestarsi con ittero, gonfiore addominale e degli arti inferiori. Si sviluppa quando la cirrosi progredisce e il tessuto cicatriziale del fegato aumenta significativamente.

  • Insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF)

    Una sindrome caratterizzata da un improvviso peggioramento della funzione epatica in pazienti con malattia epatica cronica preesistente. Si manifesta con un rapido deterioramento della funzione epatica accompagnato da insufficienza di altri organi. La condizione rappresenta una forma grave di scompenso epatico che si sviluppa in pazienti già affetti da cirrosi.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-521029-34-00Codice del protocolloVS01_P2_24_2Partecipanti previsti51 personePromotoreVersantis AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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