VS-01 è un farmaco sperimentale somministrato per via intraperitoneale (nella cavità addominale) in aggiunta alla terapia standard. Viene utilizzato nel trattamento dell’encefalopatia epatica manifesta in pazienti con cirrosi epatica scompensata o insufficienza epatica acuta-su-cronica. Il farmaco viene somministrato una volta al giorno e rimane nell’organismo per alcune ore per svolgere la sua azione terapeutica.

La terapia standard (SOC – Standard of Care) comprende il trattamento convenzionale dell’encefalopatia epatica che viene normalmente utilizzato in questi pazienti. Questa terapia viene mantenuta in tutti i gruppi di trattamento dello studio come base fondamentale della cura.

Encefalopatia epatica manifesta (OHE) – Una condizione neurologica che si verifica nei pazienti con cirrosi epatica, caratterizzata da alterazioni dello stato mentale e della funzione cerebrale. Si manifesta con confusione, cambiamenti nella personalità, disorientamento e in alcuni casi può progredire fino a causare sonnolenza profonda. È causata dall’accumulo di tossine nel sangue che il fegato danneggiato non riesce a eliminare correttamente. La condizione può svilupparsi gradualmente o manifestarsi improvvisamente nei pazienti con malattia epatica avanzata.

Cirrosi epatica scompensata (AD) – Una fase avanzata della cirrosi epatica in cui il fegato non riesce più a svolgere le sue funzioni normali. Si caratterizza per la comparsa di complicanze come l’accumulo di liquidi nell’addome, problemi di coagulazione e alterazioni della funzione cerebrale. La malattia può manifestarsi con ittero, gonfiore addominale e degli arti inferiori. Si sviluppa quando la cirrosi progredisce e il tessuto cicatriziale del fegato aumenta significativamente.

Insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF) – Una sindrome caratterizzata da un improvviso peggioramento della funzione epatica in pazienti con malattia epatica cronica preesistente. Si manifesta con un rapido deterioramento della funzione epatica accompagnato da insufficienza di altri organi. La condizione rappresenta una forma grave di scompenso epatico che si sviluppa in pazienti già affetti da cirrosi.