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Studio per confrontare gli effetti neurocognitivi di due protocolli di trattamento con combinazione di farmaci in pazienti con medulloblastoma a basso rischio di nuova diagnosi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul medulloblastoma, un tipo di tumore cerebrale, specificamente nella sua variante non metastatica e con particolari caratteristiche genetiche. Lo studio mira a confrontare gli effetti di due diversi regimi di trattamento sulla funzione cognitiva dei pazienti, in particolare nei bambini sotto i 5 anni di età.

Il trattamento prevede l'utilizzo di diversi farmaci chemioterapici: metotrexato, etoposide, ciclofosfamide, carboplatino, vincristina, cisplatino e tiotepa. Questi medicinali vengono somministrati principalmente per via endovenosa, con alcune eccezioni come il metotrexato che può essere somministrato anche per via intraventricolare (direttamente nel cervello).

Lo scopo principale dello studio è valutare le capacità cognitive dei pazienti dopo due anni e mezzo dall'inizio del trattamento, confrontando l'efficacia di due diversi approcci terapeutici. Durante lo studio verranno monitorate anche altre importanti funzioni come la capacità di apprendimento, la memoria e lo sviluppo generale del bambino.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di diversi farmaci chemioterapici attraverso una vena (per via endovenosa).

    I farmaci principali utilizzati sono: metotrexato (somministrato sia per via endovenosa che intraventricolare), etoposide, ciclofosfamide, carboplatino, vincristina, cisplatino e tiotepa.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni durante il trattamento

    Durante la terapia, se hai più di 2,5 anni, verranno effettuati dei test per valutare le tue capacità cognitive utilizzando il test WPPSI-IV.

    I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti collaterali del trattamento secondo criteri standardizzati.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 2,5 anni dalla diagnosi

    Verrà effettuata una valutazione completa che include:

    Test delle capacità cognitive e dell'intelligenza (WPPSI-IV)

    Valutazione dell'udito

    Esami di neuroimaging per verificare lo stato del cervello

    Questionari sulla qualità della vita

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 5 anni dalla diagnosi

    Viene effettuata un'altra valutazione completa che include:

    Test cognitivi più avanzati (WISC-V per bambini sopra i 6 anni)

    Nuovo controllo dell'udito

    Valutazione neurologica completa

    Questionari aggiornati sulla qualità della vita

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età alla diagnosi inferiore a 5 anni
  • Pazienti con sospetto o diagnosi di medulloblastoma SHH-attivato (un tipo specifico di tumore cerebrale)
  • Il paziente e la famiglia devono trovarsi in circostanze sociali che permettano il follow-up neuropsicologico (visite di controllo per valutare le funzioni cognitive)
  • I genitori o i rappresentanti legali devono essere in grado di comprendere le informazioni sul paziente e firmare personalmente il consenso informato per partecipare alle procedure di screening
  • Il paziente e i genitori/rappresentanti legali devono essere in grado e disposti a partecipare all'intero studio (se il paziente risulta idoneo)
  • Lo studio è aperto sia a pazienti di sesso maschile che femminile
  • Il paziente deve avere una diagnosi recente di medulloblastoma non metastatico (il tumore non si è diffuso ad altre parti del corpo)
  • Il tumore deve essere di tipo TP53-wt (con gene TP53 normale) e non-MYC amplificato (senza aumenti del gene MYC)

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 3 mesi o superiore ai 18 anni
  • Presenza di metastasi (diffusione del tumore ad altre parti del corpo)
  • Pazienti con mutazione TP53 (alterazione genetica specifica)
  • Presenza di amplificazione del gene MYC (aumento anomalo di questo gene)
  • Pazienti che hanno già ricevuto un trattamento precedente per il medulloblastoma
  • Presenza di gravi malattie cardiache, renali o epatiche
  • Pazienti con gravi infezioni in corso non controllate
  • Presenza di altre forme tumorali attive
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Impossibilità di seguire le procedure dello studio per motivi geografici o sociali
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Partecipazione contemporanea ad altri studi clinici
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Carboplatina

    è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa. Agisce interferendo con il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e di dividersi. Viene usata come parte di una combinazione di farmaci per trattare il medulloblastoma a basso rischio.

  • Ciclosfosfamide

    è un altro chemioterapico somministrato per via endovenosa. Danneggia il DNA delle cellule cancerose, riducendone la capacità di proliferare. È incluso nella terapia combinata per migliorare l’efficacia contro il tumore.

  • Etoposide

    è un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa. Interferisce con gli enzimi che le cellule tumorali usano per replicare il loro DNA, contribuendo a rallentare o fermare la crescita del cancro.

  • Tiotepa

    è un agente chemioterapico somministrato per via endovenosa. Penetra le cellule tumorali e provoca danni al loro DNA, aiutando a controllare la diffusione del tumore.

  • Metotrexato

    è un farmaco chemioterapico che può essere somministrato sia per via endovenosa sia direttamente nel liquido cerebrospinale (uso intraventricolare). Agisce bloccando la sintesi di acido folico, necessario per la crescita delle cellule tumorali, e quindi ne limita la proliferazione. È parte della combinazione di trattamenti per il medulloblastoma.

  • Vincristina

    è un chemioterapico somministrato per via endovenosa. Interferisce con la formazione dei microtubuli, strutture necessarie per la divisione cellulare, impedendo così alle cellule cancerose di moltiplicarsi.

Che cosa si sa già del trattamento

  • CARBOPLATIN

    È somministrato per via endovenosa in infusione. È un farmaco già approvato e ampiamente studiato per il trattamento di varie forme di cancro, inclusi tumori cerebrali. Agisce legandosi al DNA delle cellule tumorali e impedendone la riparazione, il che porta alla morte cellulare. È classificato come composto al platino, simile a un agente alchilante.

  • CYCLOPHOSPHAMIDE

    Viene dato per via endovenosa in una dose basata sul peso corporeo. È un farmaco consolidato usato in molte chemioterapie per tumori solidi e sanguigni. Dopo essere stato trasformato nel fegato, aggiunge gruppi chimici al DNA, bloccandone la crescita. Appartiene alla classe degli agenti alchilanti.

  • ETOPOSIDE

    Si somministra per via endovenosa in infusione. È un farmaco ben conosciuto per il trattamento di tumori solidi come quelli polmonari e testicolari. Interferisce con un enzima chiamato topoisomerasi II, impedendo al DNA di separarsi correttamente durante la divisione cellulare. È classificato come inibitore della topoisomerasi II.

  • THIOTEPA

    Viene iniettato per via endovenosa. È utilizzato soprattutto nei tumori cerebrali e in alcuni tumori solidi. Funziona inserendo gruppi alchilanti nel DNA, il che interrompe la capacità delle cellule tumorali di replicarsi. È un agente alchilante della classe dei fosforamidati.

  • METHOTREXATE

    Può essere somministrato per via endovenosa o direttamente nel liquido cerebrospinale (intraventricolare). È un farmaco consolidato usato per leucemie, linfomi e tumori cerebrali. Blocca l'uso della folina, una sostanza necessaria per costruire il DNA, così le cellule tumorali non possono crescere. È classificato come antimetabolita.

  • VINCRISTINE

    È somministrata per via endovenosa. È un farmaco standard nella terapia di leucemie e linfomi. Impedisce alle cellule tumorali di formare i microtubuli, strutture necessarie per la divisione cellulare, fermando così la loro crescita. Appartiene alla classe degli alcaloidi della vinca.

Malattie studiate

  • Medulloblastoma

    Il medulloblastoma è un tumore cerebrale maligno che si sviluppa nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l'equilibrio e la coordinazione. Questo tipo particolare di tumore si presenta nella sua variante SHH-attivata, che prende il nome dalla via di segnalazione Sonic Hedgehog coinvolta nel suo sviluppo. Si tratta di una forma non metastatica, il che significa che il tumore non si è diffuso ad altre parti del corpo. La condizione descritta è caratterizzata dall'assenza di amplificazione del gene MYC e presenta il gene TP53 nella sua forma normale (wild-type). Questo tipo di tumore colpisce principalmente i bambini e può causare sintomi come mal di testa, nausea, problemi di equilibrio e cambiamenti nella coordinazione motoria.

  • Sindrome di Gorlin

    La sindrome di Gorlin, nota anche come sindrome del nevo basocellulare, è una condizione genetica ereditaria che predispone allo sviluppo di diversi tipi di tumori. Si caratterizza per la comparsa di carcinomi basocellulari multipli sulla pelle, cisti mascellari e altre anomalie dello sviluppo. I pazienti possono sviluppare caratteristiche facciali distintive e presentare calcificazioni nel cervello. La condizione si manifesta generalmente durante l'infanzia o l'adolescenza e continua a evolversi nel corso della vita.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-517133-40-00Codice del protocolloCOGNITO-MBPartecipanti previsti46 personePromotoreGPOH gGmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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