Il trial studia la lupus nefrite refrattaria, una condizione in cui i reni sono danneggiati dal lupus e non rispondono alle terapie standard. Il trattamento sperimentale è una terapia cellulare chiamata CAR-T CD19, che utilizza cellule del paziente modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule B responsabili della malattia. La preparazione specifica testata è denominata TranspoCART19 e viene somministrata per via endovenosa, cioè attraverso un’iniezione nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questa terapia nei primi giorni dopo l’infusione. Dopo la somministrazione della dose singola di TranspoCART19, i pazienti rimangono sotto osservazione in ospedale per diversi giorni, con controlli regolari di sangue e della funzione renale, e continuano a essere seguiti a distanza per circa sei settimane per monitorare eventuali effetti indesiderati.

Il trial è di fase I‑IIa, condotto in diversi centri a livello nazionale, e prevede la raccolta di informazioni sulla risposta del paziente e su eventuali complicazioni, per capire se la terapia può essere considerata sicura per ulteriori studi.