Efficacia di efanesoctocog alfa nel trattamento della sinovite in pazienti con emofilia A congenita

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Di cosa tratta questo studio?

Il trial studia Congenital hemophilia A, una condizione genetica in cui il sangue non coagula correttamente, e la synovitis, infiammazione del rivestimento interno delle articolazioni che può verificarsi in questi pazienti. Il farmaco in fase di valutazione è efanesoctocog alfa, una forma di FVIII somministrata per via endovenosa per aumentare la capacità di coagulazione del sangue.

Lo scopo dello studio è valutare se la terapia intensificata con questo prodotto può ridurre o eliminare i segni di sinovite. I partecipanti ricevono infusioni regolari per circa 12 mesi, con controlli periodici delle articolazioni mediante ultrasound e il sistema di punteggio HEAD-US, che misura lo spessore della membrana sinoviale. Durante lo studio vengono registrati eventuali sanguinamenti, eventi avversi e i livelli di FVIII nel sangue per verificare sicurezza ed efficacia.

1 visita di ingresso e consenso informato

viene programmata una visita in cui si firma il consenso informato e si raccolgono informazioni di base sulla propria storia clinica.

vengono eseguiti esami clinici, ecografia delle articolazioni per valutare la sinovite e prelievi di sangue per misurare i livelli di fattore viii.

2 ricezione e preparazione del farmaco

viene consegnata la polvere e il solvente del prodotto altuvoct (disponibile in dosaggi da 250, 500, 1000, 2000 o 3000 iu).

la polvere viene ricostituita secondo le istruzioni per ottenere una soluzione per iniezione.

3 prima infusione di <b>efanesoctocog alfa</b>

viene somministrata una dose di 35 iu/kg di efanesoctocog alfa per via intravenosa (iniezione nella vena).

l’infusione avviene sotto la supervisione del personale sanitario durante la visita di ingresso.

4 trattamento continuativo per 12 mesi

si continua a ricevere infusioni regolari di efanesoctocog alfa con la stessa dose di 35 iu/kg per tutta la durata dello studio, cioè 12 mesi.

la frequenza delle infusioni è stabilita dal medico curante e può includere somministrazioni settimanali o più frequenti a seconda delle necessità individuali.

5 visite di controllo periodiche

vengono programmate visite di controllo ogni 1‑3 mesi per valutare la sicurezza del trattamento, registrare eventuali sanguinamenti e verificare i livelli di fattore viii nel sangue.

durante queste visite vengono ripetuti gli esami di laboratorio e, se necessario, ulteriori ecografie articolari.

6 valutazione ecografica intermedia

a circa 6 mesi di trattamento si effettua una nuova ecografia delle articolazioni per confrontare lo stato della sinovite con quello di base.

i risultati sono valutati da un esperto di ecografia blindato, senza influenzare il paziente.

7 valutazione finale al termine dei 12 mesi

al termine del periodo di 12 mesi si esegue un’ultima ecografia per determinare se la sinovite è migliorata o risolta.

vengono raccolti tutti i dati relativi a sanguinamenti, livelli di fattore viii e eventuali effetti avversi per completare lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

Deve fornire un consenso informato scritto prima che vengano eseguiti test o procedure dello studio.
Essere un paziente di sesso maschile di età compresa tra 18 e 70 anni al momento della prima visita di screening.
Essere in grado di capire le istruzioni dello studio e di seguirle correttamente.
Avere una emofilia congenita A di grado moderato o grave (una malattia ereditaria che causa difficoltà nella coagulazione del sangue).
Aver seguito una profilassi regolare con prodotti a base di fattore VIII (SHL‑FVIII, EHL‑FVIII o HS‑FVIII) secondo il regime consigliato negli ultimi 6 mesi.
Presentare sinovite al gomito, al ginocchio o alla caviglia, con un punteggio ≥ 1 per ipertrofia sinoviale nella valutazione HEAD‑US, confermata da un esame ecografico cieco (ultrasuoni) al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

Presenza di emorragia acuta di un’articolazione (sanguinamento nella articolazione) al momento dello screening o nelle ultime 4 settimane.
Uso di farmaci anticoagulanti o antiaggreganti piastrinici (farmaci che impediscono la coagulazione del sangue) al momento dello screening.
Conoscenza di un altro disturbo emorragico diverso dall’emofilia A (problema che causa sanguinamenti eccessivi).
Expectativa di vita inferiore a 12 mesi al momento dello screening.
Allergia nota alla sostanza attiva o a qualsiasi eccipiente (ingrediente non attivo) del farmaco in studio.
Pazienti di etnia asiatica.
Legami stretti con il ricercatore (ad esempio parenti) o con persone che lavorano nel centro di studio, nello sponsor o nell’organizzazione di ricerca.
Partecipazione a un altro studio clinico interventistico negli ultimi 3 mesi.
Motivi ritenuti dal ricercatore di non permettere la partecipazione per ragioni scientifiche, di rispetto delle regole o per sicurezza del paziente.
Il paziente è in custodia legale su ordine di autorità giudiziarie o amministrative.
Presenza di inibitore del fattore VIII pari o superiore a 0,6 BU/mL (anticorpi che neutralizzano il fattore VIII, necessario alla coagulazione).
In corso una terapia di tolleranza immunitaria (trattamento per ridurre gli anticorpi contro il fattore VIII).
Pianificazione di aumentare la profilassi con fattore VIII oltre le dosi consentite dal protocollo.
Radio‑sinovectomia (trattamento radioattivo dell’articolazione) o chirurgia ortopedica negli ultimi 3 mesi o programmata nei prossimi 12 mesi.
Storia di trombosi (coaguli di sangue), infarto miocardico (attacco al cuore), altre malattie vascolari importanti, fibrillazione atriale (battito cardiaco irregolare) o combinazione di fattori di rischio che aumenterebbero significativamente il rischio cardiovascolare durante la terapia.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito	Città	Paese
Medical University Of Vienna	Vienna	Austria
Medical University Of Graz	Graz	Austria
Technische Universitaet Dresden	Dresda	Germania
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Germania

Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH	Mörfelden-Walldorf	Germania
Universitaetsklinikum Regensburg AöR	Ratisbona	Germania
Saarland University Hospital	Homburg	Germania
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn	Bonn	Germania
Justus-Liebig-Universitaet Giessen	Giessen	Germania
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR	Kiel	Germania
Vivantes Netzwerk fuer Gesundheit GmbH	Berlino	Germania
Universitaetsklinikum Leipzig AöR	Lipsia	Germania
Uniklinikum Salzburg	Salisburgo	Austria
Gjyjux Uiipeesdbt Fkkmydeda	Francoforte	Germania
Ucnghitkqk Mlnbbqd Cbessq Hiqrarnriqygpdggh	Amburgo	Germania

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Austria	Non ancora reclutando	01.07.2026
Germania	Non ancora reclutando	01.07.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efanesoctocog Alfa

efanesoctocog alfa è un farmaco a base di fattore VIII, usato per sostituire il fattore mancante nei pazienti con emofilia A congenita. Viene somministrato per via endovenosa come soluzione per iniezione. Nel trial, i partecipanti ricevono una terapia di sostituzione intensificata per cercare di ridurre o far scomparire i segni di sinovite, cioè l’infiammazione della membrana sinoviale delle articolazioni. Il farmaco aiuta il sangue a coagulare meglio, diminuendo le emorragie articolari e favorendo la guarigione delle articolazioni. È un farmaco orfano approvato per l’uso in emofilia A.

Malattie in studio:

Emofilia A – È una malattia ereditaria in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza del fattore VIII. Le persone colpite sperimentano sanguinamenti più lunghi e frequenti, soprattutto nei muscoli e nelle articolazioni. Gli episodi di sanguinamento possono ripetersi nel tempo. Con il passare degli anni, il sangue accumulato nelle articolazioni può causare gonfiore e dolore. Questo può portare a una riduzione della mobilità articolare.
Sinovite – È l’infiammazione della membrana sinoviale che riveste le articolazioni. L’infiammazione provoca gonfiore, dolore e rigidità dell’articolazione interessata. La sinovia può ingrandirsi a causa dell’accumulo di liquido infiammatorio. Se lo stato infiammatorio persiste, può favorire danni alla cartilagine e alle strutture articolari circostanti.

ID della sperimentazione:

2025-523896-44-00

Codice del protocollo:

EfaSyn (ID16438)

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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