La Congenital hemophilia A è una malattia ereditaria in cui il sangue non coagula correttamente perché manca un fattore di coagulazione, il che porta a sanguinamenti frequenti. Una delle complicanze più comuni è la synovitis, cioè l’infiammazione della membrana che riveste le articolazioni, spesso causata da emorragie ripetute. Il farmaco studiato, efanesoctocog alfa, viene somministrato per via endovenosa per sostituire il fattore mancante e migliorare la capacità di coagulazione. Lo scopo dello studio è valutare se un trattamento intensificato può ridurre o far scomparire i segni di questa infiammazione articolare.
I partecipanti ricevono infusioni regolari del farmaco per un periodo di circa dodici mesi e vengono seguiti con controlli periodici. Gli specialisti utilizzano la ultrasound per osservare le articolazioni e applicano il punteggio HEAD-US, un metodo che aiuta a identificare i primi segni di danno articolare. Vengono anche misurati i livelli di FVIII nel sangue e il numero di sanguinamenti per capire quanto bene il trattamento prevenga ulteriori emorragie.
Durante lo studio i soggetti hanno una visita iniziale per stabilire le condizioni di base, poi ricevono le infusioni secondo il programma stabilito e partecipano a visite di controllo per esami del sangue, valutazioni cliniche e imaging. Gli eventi avversi vengono registrati per monitorare la sicurezza del farmaco, e lo studio si conclude al termine del periodo di trattamento di un anno.
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