Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamento

Studio di fase 2 su varnimcabtagene autoleucel per leucemia linfoblastica acuta CD19+ resistente nei bambini e adolescenti

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La leucemia linfoblastica acuta è una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 0 e 18 anni che hanno una forma di leucemia resistente o che non risponde ai trattamenti standard. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di un trattamento innovativo chiamato Varnimcabtagene autoleucel. Questo trattamento utilizza cellule T del paziente, un tipo di globuli bianchi, che vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule cancerose. Le cellule modificate vengono poi reinfuse nel paziente attraverso una infusione endovenosa.

Oltre al trattamento principale, lo studio prevede l'uso di altri farmaci per supportare il trattamento e gestire i sintomi. Questi includono Allopurinolo, un farmaco che aiuta a ridurre l'acido urico nel sangue, e Paracetamolo, un comune antidolorifico. Altri farmaci utilizzati sono Citarabina, Fludarabina, Ciclofosfamide, e etoposide, che sono tipi di chemioterapia. Inoltre, tocilizumab può essere somministrato per gestire eventuali effetti collaterali del trattamento principale.

Il corso dello studio prevede che i partecipanti ricevano il trattamento con Varnimcabtagene autoleucel e vengano monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza. I partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo come parte del protocollo di studio. L'efficacia del trattamento sarà valutata attraverso esami del sangue e altre analisi per determinare se la leucemia è in remissione. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente la leucemia linfoblastica acuta nei giovani pazienti che non rispondono ai trattamenti convenzionali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di allopurinolo per via orale per prevenire complicazioni renali. La dose e la frequenza sono determinate dal medico in base alle esigenze individuali.

    Successivamente, viene somministrata immunoglobulina umana G per via endovenosa per supportare il sistema immunitario.

  2. Passaggio 2

    Fase di chemioterapia

    Viene somministrata citarabina per via endovenosa per ridurre il numero di cellule leucemiche. La durata e la frequenza del trattamento sono stabilite dal medico.

    Viene somministrato fludarabina per via endovenosa per potenziare l'efficacia del trattamento.

    Viene somministrato ciclofosfamide per via endovenosa per distruggere le cellule cancerose.

  3. Passaggio 3

    Infusione di cellule ARI-0001

    Le cellule T autologhe, modificate per riconoscere e attaccare le cellule leucemiche, vengono infuse per via endovenosa.

    Questa fase è cruciale per il trattamento e richiede un monitoraggio attento per valutare la risposta del corpo.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Dopo l'infusione, il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Le analisi del sangue e altri test diagnostici vengono eseguiti per controllare la presenza di cellule leucemiche e la salute generale del paziente.

  5. Passaggio 5

    Trattamenti di supporto

    Viene somministrato paracetamolo per via orale o endovenosa per gestire la febbre o il dolore.

    Viene somministrato metilprednisolone per via endovenosa per ridurre l'infiammazione e prevenire reazioni avverse.

    Viene somministrato tocilizumab per via endovenosa per trattare eventuali reazioni infiammatorie gravi.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale

    Entro 100 giorni dall'infusione delle cellule ARI-0001, viene effettuata una valutazione completa per determinare l'efficacia del trattamento.

    La remissione completa o parziale viene valutata attraverso test specifici, inclusi esami del sangue e imaging.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età compresa tra 0 e 18 anni
  • Diagnosi di leucemia linfoblastica acuta (LLA) recidivante o refrattaria con caratteristiche specifiche di alto rischio
  • Presenza di malattia residua definita come:
    • Recidiva morfologica nel midollo osseo (≥5% di cellule leucemiche) o presenza di cellule leucemiche in un sito esterno al midollo
    • Positività alla malattia minima residua (≥0,01%) tramite esami specifici
    • Non esclusi pazienti con:
      • Coinvolgimento isolato di aree esterne al midollo
      • Sindrome di Down
      • Coinvolgimento del sistema nervoso centrale se la malattia è stabile
      • Leucemia linfoblastica acuta Ph+ se intolleranti o non rispondenti a un trattamento specifico
      • Terapia precedente con blinatumomab se le cellule leucemiche rimangono CD19+ >90%
      • Stato di salute generale con un punteggio di almeno 50% su una scala di valutazione
      • Aspettativa di vita superiore a 3 mesi
      • Accesso venoso adeguato e nessuna controindicazione per una procedura chiamata linfoferesi
      • Firma del consenso informato da parte del paziente e/o del tutore legale

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha un'altra malattia grave oltre alla leucemia linfoblastica acuta. Questa è una forma di cancro del sangue.
  • Il paziente non può partecipare se ha avuto una reazione allergica grave a un trattamento simile in passato.
  • Il paziente non può partecipare se ha un'infezione attiva che non è sotto controllo.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia del cuore che non è ben gestita.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia del fegato grave.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia dei reni grave.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha partecipato a un altro studio clinico recentemente.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

ARI-0001 cells: Queste sono cellule T autologhe, cioè cellule del sistema immunitario prelevate dal paziente stesso. Vengono modificate in laboratorio per esprimere un recettore antigenico chimerico (CAR) specifico per il CD19, una proteina presente sulla superficie di alcune cellule leucemiche. Le cellule vengono poi infuse nuovamente nel paziente per aiutare il sistema immunitario a riconoscere e combattere le cellule leucemiche. Questa terapia è studiata per bambini e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta CD19+ che non risponde ai trattamenti convenzionali.

Che cosa si sa già del trattamento

ARI-0001 – Questo farmaco è somministrato tramite infusione di cellule T autologhe differenziate, prelevate dal sangue periferico, espanse e modificate con un lentivirus per esprimere un recettore antigenico chimerico specifico per CD19. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta CD19+ resistente o refrattaria nei bambini e adolescenti. Le indicazioni terapeutiche principali includono il trattamento di questa forma di leucemia nei pazienti pediatrici. Il meccanismo d'azione coinvolge il riconoscimento e l'eliminazione delle cellule tumorali CD19+ da parte delle cellule T modificate. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta – È un tipo di cancro del sangue che colpisce principalmente i globuli bianchi, noti come linfociti. Questa malattia si sviluppa rapidamente e richiede un trattamento immediato. I linfociti anormali si accumulano nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. I sintomi possono includere stanchezza, febbre, sanguinamento o lividi facili, e infezioni frequenti. La leucemia linfoblastica acuta è più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adulti. La progressione della malattia può variare, ma senza trattamento, può avanzare rapidamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-515467-66-00Codice del protocolloCART19-BE-03PedPartecipanti previsti33 personePromotoreFundacio Sant Joan De Deu

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.