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Studio di fase 2 su ruxolitinib e metoxsalene per pazienti con malattia cronica da trapianto contro ospite refrattaria agli steroidi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata malattia cronica del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi (SR-cGvHD). Questa è una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali, in cui le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Il trattamento in esame combina due terapie: il farmaco ruxolitinib, noto anche come Jakavi, e un procedimento chiamato fotofèresi extracorporea. La fotofèresi extracorporea è un trattamento che modifica una frazione del sangue al di fuori del corpo.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia di questa combinazione di trattamenti nei pazienti con SR-cGvHD. I partecipanti riceveranno il trattamento con ruxolitinib in forma di compresse e fotofèresi extracorporea per un periodo massimo di 52 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza della terapia combinata.

Lo studio mira a determinare se questa combinazione di trattamenti può migliorare i sintomi della SR-cGvHD e ridurre la necessità di ulteriori terapie sistemiche. I risultati saranno valutati in base alla risposta complessiva dei pazienti al trattamento, con un'attenzione particolare alla riduzione dei sintomi e alla sopravvivenza senza fallimento del trattamento. I partecipanti saranno seguiti per monitorare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella salute generale durante il corso dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di ruxolitinib, un farmaco in compresse da 10 mg. Questo farmaco viene assunto per via orale.

    La frequenza e la durata della somministrazione di ruxolitinib saranno determinate dal medico in base alle esigenze specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Fotofèresi extracorporea

    Il trattamento prevede anche l'uso di fotofèresi extracorporea, un processo che modifica una frazione del sangue utilizzando una soluzione chiamata UVADEX (methoxsalen).

    Questo trattamento viene eseguito al di fuori del corpo e richiede l'uso di una macchina specifica per la fotofèresi.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata alla settimana 25, durante la visita del ciclo 7 giorno 1.

    La valutazione si basa sulla proporzione di pazienti che mostrano una risposta completa o parziale senza la necessità di terapie sistemiche aggiuntive.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e follow-up

    Durante il trattamento, il paziente sarà sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Il monitoraggio include la valutazione dei sintomi, la risposta degli organi e la sopravvivenza complessiva.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva e la sicurezza del trattamento combinato.

    La durata stimata del trattamento è fino al 31 marzo 2028, con l'inizio del reclutamento previsto per il 30 settembre 2024.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Pazienti maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni.
  • I pazienti devono aver subito un trapianto di cellule staminali da qualsiasi donatore, utilizzando midollo osseo, cellule staminali del sangue periferico o sangue del cordone ombelicale. Sono idonei i riceventi di condizionamento non mieloablativo, mieloablativo e a intensità ridotta.
  • I partecipanti devono aver firmato e datato un modulo di consenso informato approvato, in conformità con le linee guida regolatorie e istituzionali.
  • Diagnosi di SR-cGvHD: pazienti con diagnosi clinica di cGvHD moderata o grave secondo i criteri di consenso NIH. Moderata: almeno un organo (non polmone) con un punteggio di 2-3 o più organi con punteggio 1 o punteggio polmonare 1. Grave: almeno un organo con un punteggio di 3 o punteggio polmonare 2.
  • Pazienti che hanno ricevuto glucocorticoidi sistemici per il trattamento della malattia cronica da trapianto contro l'ospite per meno di 6 mesi prima del ciclo 1 giorno 1 e hanno una diagnosi confermata di cGvHD refrattaria agli steroidi, definita secondo i criteri di consenso NIH del 2014. Questo include: mancanza di risposta o progressione della malattia dopo somministrazione di prednisone minimo 1 mg/kg/giorno per almeno 1 settimana, persistenza della malattia senza miglioramento nonostante il trattamento continuato con prednisone a più di 0,5 mg/kg/giorno o 1 mg/kg/a giorni alterni per almeno 4 settimane, o aumento della dose di prednisone a più di 0,25 mg/kg/giorno dopo due tentativi falliti di ridurre la dose.
  • Engraftment evidente di cellule mieloidi e piastrine: conta assoluta dei neutrofili superiore a 1x109/L e conta delle piastrine superiore a 25x109/L.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo nel siero o nelle urine (sensibilità minima 25 IU/L o unità equivalenti di HCG) entro 24 ore prima dell'inizio del farmaco in studio.
  • Stato di performance secondo l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0, 1 o 2, che indica il livello di attività fisica e benessere del paziente.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia specifica studiata, che è una condizione chiamata malattia cronica del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi. Questa è una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o adulti con capacità decisionali limitate.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Ruxolitinib

    è un farmaco utilizzato per trattare pazienti con malattie del sangue e del midollo osseo. In questo studio clinico, viene somministrato a pazienti con una condizione chiamata malattia cronica del trapianto contro l'ospite resistente agli steroidi (SR-cGvHD). Ruxolitinib aiuta a ridurre l'infiammazione e a migliorare i sintomi della malattia.

  • Fotofèresi extracorporea (ECP)

    è una terapia che coinvolge la raccolta di una piccola quantità di sangue dal paziente, il trattamento di questo sangue con luce ultravioletta e poi la sua reinfusione nel corpo. Questo processo aiuta a modulare il sistema immunitario e può essere utile per i pazienti con SR-cGvHD, contribuendo a ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita.

Che cosa si sa già del trattamento

Ruxolitinib – Ruxolitinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per trattare la malattia cronica del trapianto contro l'ospite resistente agli steroidi. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 2 per valutarne la sicurezza e l'efficacia in combinazione con la fotoferesi extracorporea. Il farmaco agisce inibendo specifiche proteine chiamate Janus chinasi (JAK), che sono coinvolte nella trasmissione di segnali cellulari che portano all'infiammazione. Ruxolitinib è classificato come inibitore delle JAK e viene studiato per il suo potenziale nel migliorare la risposta complessiva nei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie studiate

Graft-versus-Host Disease cronica refrattaria agli steroidi – Questa è una condizione che si verifica quando le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente dopo un trapianto di cellule staminali o midollo osseo. La forma cronica si sviluppa gradualmente e può coinvolgere diversi organi come la pelle, il fegato e l'apparato digerente. Nei casi refrattari agli steroidi, i trattamenti standard con steroidi non riescono a controllare i sintomi. I pazienti possono sperimentare una varietà di sintomi, tra cui eruzioni cutanee, secchezza oculare e orale, e problemi gastrointestinali. La progressione della malattia può variare, con periodi di miglioramento e peggioramento. La gestione della condizione richiede spesso un approccio terapeutico combinato per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507754-33-00Codice del protocollo1154-RUX-ECPPartecipanti previsti40 personePromotoreMedical Center - University Of Freiburg

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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