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Studio di Fase 2 su Luspatercept per Adulti e Adolescenti con Alfa-Talassemia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullanemia associata alla alfa-talassemia, una condizione genetica che colpisce la produzione di emoglobina nel sangue. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato luspatercept (conosciuto anche come BMS-986346/ACE-536) negli adulti e negli adolescenti affetti da questa malattia. Il luspatercept è una proteina di fusione che aiuta a migliorare la produzione di globuli rossi, riducendo così la necessità di trasfusioni di sangue.

Il trattamento prevede l'uso di Reblozyl, disponibile in dosi da 25 mg e 75 mg, somministrato come soluzione per iniezione. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il luspatercept insieme alle cure standard, mentre altri riceveranno un placebo. Lo studio mira a confrontare la risposta del corpo al trattamento con luspatercept rispetto al placebo, osservando se il farmaco può ridurre la necessità di trasfusioni di sangue e migliorare i livelli di emoglobina.

Lo studio coinvolge sia adulti che adolescenti, con l'obiettivo di confermare una dose sicura e tollerabile per i più giovani. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la sicurezza del farmaco e la sua capacità di migliorare i sintomi dell'anemia. La ricerca si concentrerà anche sulla sicurezza e sugli effetti collaterali del trattamento, assicurando che il luspatercept sia ben tollerato dai partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

    Viene confermata la diagnosi di alfa-talassemia HbH e valutata la dipendenza dalle trasfusioni di sangue.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il paziente riceve il farmaco luspatercept sotto forma di polvere per soluzione iniettabile, disponibile in dosi da 75 mg e 25 mg.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza e la durata del trattamento sono stabilite in base al protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente viene monitorato per valutare la risposta del corpo al trattamento.

    Vengono effettuati esami del sangue regolari per misurare i livelli di emoglobina e la necessità di trasfusioni di sangue.

    Si osservano eventuali effetti collaterali o reazioni avverse al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di trattamento, i risultati vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del luspatercept.

    Il paziente riceve un resoconto dei risultati e delle eventuali implicazioni per il trattamento futuro.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un adulto di età pari o superiore a 18 anni o un adolescente tra i 12 e i 18 anni.
  • Avere una diagnosi documentata di alfa-talassemia HbH, una condizione del sangue.
  • Per gli adulti, se si è dipendenti da trasfusioni, aver ricevuto almeno 6 unità di globuli rossi nelle 24 settimane precedenti e non aver avuto un periodo senza trasfusioni superiore a 56 giorni.
  • Per gli adulti non dipendenti da trasfusioni, aver ricevuto meno di 6 unità di globuli rossi nelle 24 settimane precedenti, essere stati senza trasfusioni per almeno 8 settimane e avere un livello medio di emoglobina pari o inferiore a 10 g/dL.
  • Per gli adolescenti dipendenti da trasfusioni, aver avuto almeno 4 eventi di trasfusione nelle 24 settimane precedenti e non aver avuto un periodo senza trasfusioni superiore a 56 giorni, con una storia di trasfusioni regolari per almeno 2 anni.
  • Per gli adolescenti non dipendenti da trasfusioni, aver avuto meno di 4 eventi di trasfusione nelle 24 settimane precedenti, essere stati senza trasfusioni per almeno 8 settimane e avere un livello medio di emoglobina pari o inferiore a 10 g/dL.
  • Avere un punteggio di stato di salute generale, chiamato punteggio di Karnofsky (per età pari o superiore a 16 anni) o punteggio di Lansky (per età inferiore a 16 anni), pari o superiore a 50 al momento della valutazione iniziale.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica di alfa-talassemia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età previste dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Luspatercept è un farmaco studiato per il trattamento dell'anemia nei pazienti adulti con alfa-talassemia, in particolare nella malattia HbH. L'obiettivo è migliorare la risposta eritroide, cioè la produzione di globuli rossi, quando viene somministrato insieme alle cure standard. Inoltre, il farmaco viene valutato per la sicurezza e la farmacocinetica negli adolescenti con alfa-talassemia, per confermare una dose sicura e tollerabile.

Che cosa si sa già del trattamento

Luspatercept – Luspatercept è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico di fase 2 per il trattamento dell'anemia associata all'alfa-talassemia. È stato progettato per migliorare la produzione di globuli rossi nei pazienti adulti e adolescenti affetti da questa condizione. Il meccanismo d'azione di luspatercept si basa sulla modulazione delle vie di segnalazione dei fattori di crescita, che regolano la maturazione dei globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti stimolanti l'eritropoiesi.

Malattie studiate

Alfa-talassemia – È una malattia genetica del sangue caratterizzata da una ridotta produzione di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Questa condizione può portare a anemia, che si manifesta con sintomi come stanchezza, pallore e debolezza. Nei casi più gravi, può causare ingrossamento della milza e del fegato. La malattia si sviluppa quando uno o più dei geni responsabili della produzione della catena alfa dell'emoglobina sono mutati o mancanti. La gravità dei sintomi dipende dal numero di geni affetti. La forma più lieve è spesso asintomatica, mentre le forme più gravi possono richiedere trasfusioni di sangue regolari.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-502328-35-00Codice del protocolloCA056-015Partecipanti previsti177 personePromotoreCelgene Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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