viene effettuata una visita di ingresso in cui vengono raccolti i dati clinici di base, compresi i sintomi della neuropatia e le informazioni sulla malattia di sjögren. vengono eseguiti questionari di valutazione della funzione nervosa (mTCNS) e della qualità della vita (Norfolk QoL‑DN).

vengono misurati i segni vitali, l’elettrocardiogramma (ecg) e gli esami di laboratorio per verificare la sicurezza prima dell’inizio del trattamento.

dopo la valutazione iniziale, il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: efgartigimod o placebo. né il paziente né il personale sanitario sanno a quale gruppo appartiene (studio doppio cieco).

ogni settimana il paziente riceve un’iniezione sottocutanea di 1000 mg di efgartigimod in siringa pre‑riempita, oppure un’iniezione di placebo che non contiene principio attivo. la somministrazione avviene in ambulatorio o in casa secondo le indicazioni del protocollo.

l’iniezione viene effettuata una volta alla settimana per tutta la durata della parte a dello studio, fino al termine della valutazione finale.

ad ogni visita settimanale vengono registrati eventuali effetti indesiderati (a e). il personale controlla i segni vitali, l’esame fisico, l’ecg e i risultati di laboratorio per assicurare la sicurezza.

vengono ripetuti i questionari di valutazione della neuropatia (mTCNS), della qualità della vita (Norfolk QoL‑DN), dell’attività della malattia (clinESSDAI e ESSDAI), del dolore (NPQ), della difficoltà di pensiero (NRS) e dei punteggi di percezione globale (PGIS, PGIC, CGIS, CGI, FACIT‑Fatigue).

al termine della parte a dello studio, viene effettuata una visita finale in cui si confrontano i risultati ottenuti con quelli di partenza per tutti i questionari e gli esami di sicurezza.

i dati raccolti servono a determinare se efgartigimod ha migliorato la neuropatia associata alla malattia di sjögren rispetto al placebo.