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Studio di fase 2 su dax d ilimab e prednisone in adulti con dermatomiosite o miopatia infiammatoria anti‑sintetasi non controllata

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Di cosa tratta questo studio?

La Dermatomyositis è una malattia rara che provoca debolezza muscolare e rash cutanei; l’anti-synthetase inflammatory myositis è una forma correlata caratterizzata anch’essa da infiammazione muscolare. Entrambe le condizioni sono spesso trattate con prednisone, un corticosteroide che aiuta a ridurre l’infiammazione. In questo studio viene valutato un nuovo farmaco chiamato daxdilimab, somministrato tramite iniezione sotto la pelle (iniezione subcutanea).

Lo scopo è verificare se il nuovo farmaco riesce a diminuire l’attività della malattia rispetto al placebo entro 24 settimane. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o una soluzione inattiva, continuando però a prendere il corticosteroide secondo le necessità. Durante il periodo di studio, che dura circa sei mesi, vengono effettuate visite regolari per valutare il punteggio di miglioramento totale (TIS) e il punteggio di attività cutanea (CDASI), oltre a monitorare eventuali cambiamenti nella dose di prednisone e la comparsa di effetti indesiderati.

1 iscrizione e primo incontro

viene confermata la tua partecipazione allo studio e si procede con la firma del consenso informato.

ti vengono spiegati gli obiettivi dello studio e le procedure previste.

2 valutazione iniziale (giorno 1)

vengono raccolti i dati di base sulla tua condizione, inclusi i sintomi cutanei e muscolari.

viene effettuato il prelievo di sangue per misurare i livelli di daxdilimab e per valutare la presenza di anticorpi anti‑farmaco.

ti viene somministrata la prima dose di daxdilimab (300 mg) mediante iniezione sottocutanea o, in caso di gruppo placebo, una iniezione identica priva di principio attivo.

continui a prendere il tuo prednisone abituale (20 mg per via orale al giorno).

3 randomizzazione e prima somministrazione

in base a un processo casuale, vieni assegnato al gruppo che riceve daxdilimab o al gruppo placebo.

la prima iniezione viene eseguita sotto la supervisione del personale di studio.

4 continuazione terapia di base (prednisone)

mantieni la dose giornaliera di prednisone 20 mg, a meno che il medico non indichi una riduzione in base ai risultati clinici.

la terapia con prednisone è considerata terapia di base (ocS, ossia corticosteroide orale) per tutta la durata dello studio.

5 visite di follow‑up periodiche

ti vengono programmate visite regolari (ad esempio ogni 4 settimane) per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

ad ogni visita vengono registrati i sintomi, si esegue il tIS (punteggio totale di miglioramento) e il CDASI (indice di attività cutanea della dermatomiosite).

vengono effettuati ulteriori prelievi di sangue per monitorare la concentrazione di daxdilimab e per verificare eventuali anticorpi anti‑farmaco.

eventuali effetti indesiderati vengono segnalati e gestiti secondo le linee guida dello studio.

6 valutazione a settimana 24

viene effettuata una valutazione completa al termine della settimana 24, che è il punto principale per misurare l’efficacia.

si confronta il tIS ottenuto con quello del giorno 1 per determinare il miglioramento della malattia.

si verifica se la dose di prednisone è stata ridotta di almeno il 25 % o se è scesa a 7,5 mg al giorno, in caso di utilizzo di dosi ≥10 mg al basale.

7 conclusione dello studio e monitoraggio finale

al termine della settimana 24, lo studio si considera concluso per la tua partecipazione.

viene effettuato un ultimo controllo di sicurezza per registrare eventuali eventi avversi tardivi.

i risultati clinici e di laboratorio vengono raccolti per l’analisi finale dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di miopatia infiammatoria (myositis) confermata come certa o probabile secondo i criteri ACR/EULAR 2017.
  • Se non si dispone di una biopsia muscolare, è necessario avere un punteggio totale ≥ 5,5 e una eruzione cutanea tipica (eruzione eliotropica, papule o segni di Gottron).
  • Se è disponibile una biopsia muscolare, è necessario avere un punteggio totale ≥ 6,7 e fornire il referto della biopsia o il campione storico.
  • Appartenenere a una delle due popolazioni: Dermatomiosite (DM) con eruzione cutanea tipica attuale o passata, oppure Miopatia infiammatoria anti‑sintetasi (ASIM) con anticorpi anti‑Jo‑1 o altri anticorpi specifici (anti‑PL‑12, anti‑PL‑7, anti‑KS, anti‑EJ, anti‑OJ, anti‑ZO, anti‑YRS).
  • Presenza di attività della malattia al momento dello screening, dimostrata da tutti i seguenti punti:
  • Score MMT8 inferiore a 142 (test di forza muscolare; valori più bassi indicano debolezza).
  • Almeno due dei seguenti segni clinici anormali devono essere presenti:
  • Valutazione globale della malattia dal paziente (PtGDA) ≥ 2 cm su una scala visiva da 0 a 10 cm.
  • Valutazione globale della malattia dal medico (PhGDA) ≥ 2 cm su scala visiva da 0 a 10 cm.
  • Attività extramuscolare (es. coinvolgimento della pelle o dei polmoni) ≥ 2 cm su scala visiva da 0 a 10 cm.
  • Almeno un enzima muscolare (es. CK) superiore di 1,5 volte il limite superiore normale.
  • Indice di disabilità HAQ‑DI ≥ 0,5 (questionario che misura le difficoltà nelle attività quotidiane).
  • Punteggio di danno muscolare globale ≥ 5 cm su scala visiva da 0 a 10 cm nel MDI (indice di danno muscolare).
  • Essere in trattamento stabile con la terapia standard di cura, se tollerata; se non è tollerata o ha fallito, i farmaci devono essere sospesi (wash‑out).
  • Se si assumono corticosteroidi (tipo prednisone), la dose non deve superare 20 mg al giorno e deve essere stabile da almeno 4 settimane, insieme a non più di due immunosoppressori non esclusi.
  • In alternativa, se si è stati intolleranti o non hanno risposto ai corticosteroidi, deve essere stato interrotto l’uso di corticosteroidi e di almeno un immunosoppressore prima della randomizzazione.
  • Essere disposto a ridurre gradualmente la dose di corticosteroidi secondo il protocollo, se la malattia migliora o rimane stabile.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Qualsiasi problema di salute che, secondo il medico o lo sponsor, potrebbe interferire con la valutazione del farmaco o con la sicurezza del partecipante.
  • Peso corporeo superiore a 160 kg (circa 352 libbre) al momento dello screening.
  • Storia di allergia, reazione di ipersensibilità o anafilassi (reazione allergica grave) a qualsiasi componente del farmaco in studio, a un anticorpo monoclonale (un farmaco prodotto in laboratorio che imita gli anticorpi del corpo) o a una terapia con immunoglobuline umane (proteine del sangue usate per trattare alcune malattie).
  • Intervento chirurgico importante (operazione maggiore) effettuato entro 8 settimane prima dello screening o programmazione di un intervento elettivo dal momento dello screening fino alla fine dello studio.
  • Storia di malattie cardiache significative, come angina instabile (dolore al petto dovuto a ridotto flusso di sangue al cuore), infarto miocardico (attacco di cuore) o insufficienza cardiaca (cuore che non pompa bene), avvenuti entro 6 mesi prima della randomizzazione.
  • Avere donato più di 50 mL di sangue o plasma entro 30 giorni dallo screening, oppure più di 499 mL entro 56 giorni, o prevedere di donare sangue o plasma durante lo studio o entro 6 mesi dall’ultima dose del farmaco.
  • Aver ricevuto trasfusioni di sangue, globuli rossi concentrati, piastrine o aver subito una plasmaferesi (scambio di plasma) entro 8 settimane prima della randomizzazione, e non poter ricevere tali trattamenti per tutta la durata dello studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Revmatologicky Ustav Praga Cechia
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italia
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milano Italia
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Tolosa Francia
Medical Center – University Of Freiburg Friburgo in Brisgovia Germania
Association Institut De Myologie Parigi Francia
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italia
Holjyobb Uapodlnudogfl dc A Czlsyr La Coruña Spagna
Ufkonvglwykfcikgvdrat Dhjhyrexotg Aly Düsseldorf Germania
Hwizppux Ulgphthcaoztmu Sgtrdqwjpf &nkbpie Hapqjul dr Hcrnjnptxqd Strasburgo Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Cechia Cechia
Non reclutando
21.07.2023
Francia Francia
Non reclutando
21.07.2023
Germania Germania
Non reclutando
21.07.2023
Italia Italia
Non reclutando
21.07.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
21.07.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Daxdilimab è un farmaco sperimentale somministrato mediante iniezione sottocutanea. Nel trial viene testato per capire se può ridurre l’attività della malattia nei pazienti con dermatomiosite o miopatia infiammatoria anti‑sintetasi non adeguatamente controllata. I partecipanti ricevono il farmaco in modo double‑blind, cioè né i pazienti né i ricercatori sanno se è stato somministrato Daxdilimab o il placebo.

Prednisone è un corticosteroide comunemente usato per ridurre l’infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Nel contesto dello studio, il prednisone viene dato a tutti i partecipanti come terapia di base, per garantire che tutti ricevano un trattamento standard contro l’infiammazione mentre si valuta l’effetto aggiuntivo di Daxdilimab.

Malattie in studio:

Dermatomiosite – È una malattia rara che provoca infiammazione della pelle e dei muscoli, causando un rash caratteristico e debolezza muscolare. Con il tempo la debolezza può estendersi a più gruppi muscolari e la rash può peggiorare, accompagnata da affaticamento. La malattia tende a presentare fasi di aumento dei sintomi alternati a periodi di stabilità.
Anti‑synthetase inflammatory myositis – È una forma rara di miopatia autoimmune associata a specifici anticorpi anti‑sintetasi. I sintomi iniziano con debolezza muscolare e possono evolvere verso problemi respiratori a causa dell’infiammazione polmonare. L’attività della malattia può variare, con periodi di peggioramento della funzione muscolare e polmonare.

ID della sperimentazione:
2022-502810-10-00
Codice del protocollo:
HZNP-DAX-205
NCT ID:
NCT05669014
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’uso di 68Ga-FAPI-46 per individuare la fibrosi in pazienti con malattie infiammatorie croniche come la sclerosi sistemica e la malattia di Crohn.

    In arruolamento

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    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi

  • Studio sulla sicurezza e l’efficacia di cizutamig in pazienti con malattie infiammatorie immuno-mediate gravi e resistenti ai trattamenti

    In arruolamento

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    Malattie in studio:
    Germania