ASTX727 è un farmaco sperimentale utilizzato in uno studio di estensione a lungo termine. Si tratta di un trattamento somministrato a pazienti che hanno già partecipato a studi clinici precedenti con lo stesso farmaco e ne hanno tratto beneficio. Il farmaco viene studiato per valutarne la sicurezza durante l’uso prolungato.

Lo studio è di tipo “open-label”, il che significa che sia i medici che i pazienti sono a conoscenza del farmaco che viene somministrato. Lo scopo principale è continuare il trattamento nei pazienti che hanno mostrato risultati positivi nelle sperimentazioni precedenti e raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine.

Leucemia mieloide acuta (AML) – Una malattia del sangue che si sviluppa quando il midollo osseo produce cellule immature anomale che non riescono a maturare correttamente. Queste cellule anomale si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, interferendo con la produzione di cellule sanguigne normali.

Sindrome mielodisplastica (MDS) – Un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule sanguigne sane. Le cellule del sangue prodotte sono di forma anomala e non funzionano correttamente. Questa condizione può svilupparsi lentamente nel tempo.

Leucemia mielomonocitica cronica (CMML) – Una malattia del sangue che colpisce due tipi di globuli bianchi: i monociti e i granulociti. Si caratterizza per un numero elevato di monociti nel sangue e nel midollo osseo. È una condizione che combina caratteristiche della leucemia e della sindrome mielodisplastica.

Tumori solidi – Masse anomale di tessuto che possono svilupparsi in diverse parti del corpo. Si formano quando le cellule crescono in modo incontrollato, creando accumuli di tessuto che possono interessare vari organi. A differenza dei tumori del sangue, questi formano masse compatte di tessuto.