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Studio clinico sull'efficacia di rapcabtagene autoleucel in pazienti con lupus eritematoso sistemico e nefrite lupica attiva e refrattaria

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su persone affette da lupus eritematoso sistemico (SLE) con nefrite lupica attiva e resistente, una condizione in cui il sistema immunitario attacca i reni. Il trattamento in esame è il rapcabtagene autoleucel, un tipo di terapia cellulare che utilizza cellule T modificate per combattere la malattia. Questo trattamento verrà confrontato con le cure standard attualmente utilizzate per questa condizione.

L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del rapcabtagene autoleucel rispetto alle cure standard. I partecipanti riceveranno una singola infusione del trattamento dopo una preparazione specifica, e saranno seguiti per un periodo di 52 settimane per osservare la risposta clinica. Durante questo periodo, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, inclusi i segni vitali e gli eventuali effetti collaterali.

Oltre al rapcabtagene autoleucel, lo studio prevede l'uso di altri farmaci come tacrolimus, rituximab, belimumab, ciclofosfamide, fludarabina fosfato, acido micofenolico, micofenolato mofetile, e voclosporina, che fanno parte delle cure standard per il lupus. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio mira a determinare se il nuovo trattamento può offrire un miglioramento significativo rispetto alle terapie esistenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Viene confermata la diagnosi di lupus eritematoso sistemico (LES) con nefrite lupica attiva e refrattaria.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento A

    Il trattamento prevede l'uso di rapcabtagene autoleucel o la terapia standard di cura.

    Il rapcabtagene autoleucel viene somministrato come infusione endovenosa di cellule T positive per CAR, dopo una fase di deplezione linfocitaria.

    La risposta clinica viene valutata alla settimana 52.

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento B

    Viene dimostrata la superiorità del rapcabtagene autoleucel rispetto alla terapia standard di cura.

    La valutazione della risposta clinica continua fino alla settimana 52.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta clinica viene definita come il raggiungimento della remissione secondo la definizione DORIS e il mantenimento del trattamento con basse dosi di glucocorticoidi.

    Viene valutata la risposta renale completa e il punteggio di attività della malattia del lupus.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono monitorati i parametri di sicurezza, inclusi i segni vitali, gli eventi avversi, i parametri di laboratorio e la valutazione ECG.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la valutazione finale dei risultati alla settimana 52.

    I partecipanti che raggiungono la remissione sostenuta vengono monitorati fino alla settimana 76.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Devi firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio. Questo significa che devi dare il tuo permesso scritto dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie sullo studio.
  • Uomini e donne con lupus eritematoso sistemico (LES), di età compresa tra 18 e 65 anni, che soddisfano i criteri di classificazione del 2019 della Lega Europea Contro il Reumatismo (EULAR) e dell'American College of Rheumatology (ACR) per il LES.
  • Devi essere positivo per almeno uno dei seguenti autoanticorpi: anticorpi antinucleo (ANA) con un titolo di almeno 1:80, o anti-dsDNA o anti-Sm sopra il limite normale, come determinato da un laboratorio centrale.
  • Devi avere nefrite lupica attiva senza segni di cronicità significativa, confermata da una biopsia che mostra nefrite proliferativa di Classe III o IV, con o senza caratteristiche di Classe V, secondo i criteri del 2018 della Società Internazionale di Nefrologia/Società di Patologia Renale (ISN/RPS).
  • Il tuo rapporto proteine/creatinina nelle urine deve essere compreso tra 1.0 e meno di 7.0 g/g in una raccolta di urina di 24 ore durante lo screening.
  • Devi avere un punteggio SLEDAI-2K di almeno 6 punti, escludendo punti per febbre, mal di testa da lupus, alopecia e sindrome cerebrale organica. SLEDAI-2K è un sistema di punteggio usato per valutare l'attività della malattia nel lupus.
  • Devi aver avuto una risposta inadeguata ad almeno due trattamenti per la nefrite lupica, ciascuno comprendente corticosteroidi (GCs) e almeno uno dei seguenti trattamenti: ciclofosfamide, acido micofenolico o suoi derivati, belimumab, azatioprina, rituximab, ciclosporina, tacrolimus o voclosporina. Una risposta inadeguata significa che il trattamento non ha funzionato o non ha funzionato abbastanza bene, come valutato dal medico.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il lupus eritematoso sistemico attivo e resistente al trattamento, con nefrite lupica. Il lupus eritematoso sistemico è una malattia in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo. La nefrite lupica è un'infiammazione dei reni causata dal lupus.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Rapcabtagene autoleucel

    Questo è un trattamento sperimentale che utilizza cellule T modificate per aiutare il sistema immunitario a combattere la malattia. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule malate, e poi reinfuse nel paziente. Questo trattamento è studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con lupus eritematoso sistemico (LES) e nefrite lupica attiva e refrattaria.

  • Standard of Care (SOC)

    Questo si riferisce ai trattamenti convenzionali che vengono comunemente utilizzati per gestire il lupus eritematoso sistemico e la nefrite lupica. Include una combinazione di farmaci e terapie che sono già approvati e utilizzati nella pratica clinica per controllare i sintomi e rallentare la progressione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Rapcabtagene autoleucel – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa come singola dose dopo un processo di linfodeplezione. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento del lupus eritematoso sistemico (LES) con nefrite lupica attiva e refrattaria. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento della risposta clinica nei pazienti affetti da questa condizione. Il meccanismo d'azione coinvolge l'uso di cellule T modificate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule bersaglio nel sistema immunitario. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie cellulari CAR-T.

Malattie studiate

Lupus eritematoso sistemico (LES) con nefrite lupica attiva e refrattaria – Il lupus eritematoso sistemico è una malattia autoimmune cronica in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni. La nefrite lupica è una complicanza del LES che colpisce i reni, portando a infiammazione e potenzialmente a danni renali. Nei casi attivi e refrattari, la malattia non risponde bene ai trattamenti standard, rendendo difficile il controllo dei sintomi. I pazienti possono sperimentare sintomi come gonfiore, aumento della pressione sanguigna e presenza di proteine nelle urine. La progressione della malattia può variare, con periodi di remissione e riacutizzazione. La gestione della malattia richiede un monitoraggio continuo per prevenire danni permanenti ai reni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-510150-17-00Codice del protocolloCYTB323J12201Partecipanti previsti166 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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