Lo studio clinico si concentra su pazienti con tumori solidi che presentano una modifica del gene FGFR. Questi tumori possono essere ricorrenti o metastatici, il che significa che possono ripresentarsi o diffondersi in altre parti del corpo. La terapia in esame utilizza un farmaco chiamato pemigatinib, noto anche con il nome di codice INCB054828. Questo farmaco è un inibitore della proteina chinasi, che agisce bloccando l’attività di alcune proteine che possono favorire la crescita del tumore.
L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia del pemigatinib nel rallentare la crescita del tumore e nel migliorare la risposta del tumore al trattamento. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco sotto forma di compresse da assumere per via orale. Durante il corso dello studio, i pazienti saranno monitorati per osservare come il tumore risponde al trattamento e per valutare eventuali effetti collaterali.
Lo studio include pazienti con tumori solidi che presentano una fusione, un riarrangiamento o una mutazione attivante del gene FGFR. Queste alterazioni genetiche sono al di fuori delle indicazioni approvate per qualsiasi inibitore selettivo del FGFR in Francia. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la risposta del tumore al trattamento con pemigatinib e per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

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