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Studio clinico sulla sicurezza ed efficacia di sirolimus nei bambini con glioma ad alto grado

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento dei gliomi ad alto grado nei bambini, un tipo di tumore cerebrale maligno. Il trattamento utilizzato in questo studio è il rapamicina, noto anche con il nome di codice sirolimus. Questo farmaco viene somministrato come soluzione orale e ha lo scopo di valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti pediatrici affetti da questo tipo di tumore.

Lo scopo dello studio è determinare quanto sia sicuro e tollerabile l'uso della rapamicina nei bambini con gliomi ad alto grado. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con rapamicina e saranno monitorati per eventuali reazioni avverse. Lo studio prevede un periodo di trattamento e un periodo di osservazione per valutare la risposta al farmaco e la sua sicurezza.

La rapamicina agisce inibendo una via di segnalazione cellulare chiamata mTOR, che è spesso attivata nei tumori cerebrali. Questo studio mira a fornire informazioni importanti sulla gestione di malattie rare e ultra rare del sistema nervoso centrale nei bambini. I risultati attesi includono la valutazione della sopravvivenza complessiva e senza eventi, nonché la risposta complessiva al trattamento secondo criteri specifici. Lo studio si concluderà nel 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia il trattamento con Rapamune, una soluzione orale contenente il principio attivo sirolimus.

    Il farmaco viene assunto per via orale. La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal medico in base alle esigenze specifiche del paziente.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Verranno valutate eventuali reazioni avverse di grado 3 e 4, secondo la classificazione CTCAE, per garantire la sicurezza del paziente.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento verrà valutata attraverso diversi parametri, tra cui la sopravvivenza complessiva (OS), la sopravvivenza libera da eventi (EFS) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 15 mesi, 24 mesi, 3 anni e 5 anni.

    Verrà anche valutato il tasso di risposta complessiva (ORR) secondo i criteri RAPNO.

  4. Passaggio 4

    Follow-up

    Dopo il completamento del trattamento, il paziente sarà sottoposto a un periodo di follow-up per monitorare eventuali effetti a lungo termine e la progressione della malattia.

    Il follow-up aiuterà a raccogliere dati sulla sicurezza e sull'efficacia del trattamento nel tempo.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Età compresa tra 3 e 18 anni, inclusi.
  • Consenso informato firmato dai genitori o dal tutore legale del minore e dal paziente se ha più di 13 anni per le procedure diagnostiche e terapeutiche dello studio, inclusi test diagnostici e prognostici basati su metodi molecolari come il NGS (sequenziamento di nuova generazione).
  • Diagnosi istologica di glioma di grado III e IV secondo l'OMS, confermata da un patologo di riferimento. (Il glioma è un tipo di tumore cerebrale.)
  • Risultato negativo del test di gravidanza effettuato entro 2 settimane prima dell'inizio dello studio per le pazienti in età riproduttiva.
  • Consenso scritto all'uso di contraccezione efficace nei pazienti sessualmente attivi.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare i bambini che non hanno un glioma di alto grado. Un glioma di alto grado è un tipo di tumore al cervello.
  • Non possono partecipare i bambini al di fuori della fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare i bambini che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare i bambini che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Rapamicina è un farmaco utilizzato nel trattamento dei gliomi ad alto grado nei bambini. Questo farmaco agisce bloccando una via specifica nel corpo chiamata mTOR, che è spesso attiva nei tumori. L'obiettivo principale dell'uso della rapamicina in questo studio è verificare quanto sia sicuro e tollerabile per i bambini con questo tipo di tumore al cervello. La rapamicina potrebbe aiutare a rallentare la crescita del tumore e migliorare la qualità della vita dei pazienti. È importante monitorare attentamente i bambini durante il trattamento per assicurarsi che il farmaco sia sicuro e per gestire eventuali effetti collaterali.

Che cosa si sa già del trattamento

Rapamicina – La rapamicina è somministrata per via orale sotto forma di compresse. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dei gliomi ad alto grado nei bambini, una forma rara e aggressiva di tumore cerebrale. Questo farmaco è studiato per la sua capacità di inibire il percorso mTOR, che è spesso attivato in questi tumori. La rapamicina appartiene alla classe dei farmaci immunosoppressori e agisce bloccando una proteina che regola la crescita cellulare, cercando di rallentare o fermare la crescita del tumore.

Malattie studiate

Glioma ad alto grado – Il glioma ad alto grado è un tipo di tumore cerebrale che origina dalle cellule gliali, che supportano e proteggono i neuroni nel cervello. Questo tumore è caratterizzato da una crescita rapida e aggressiva. Si sviluppa principalmente nel cervello, ma può anche colpire il midollo spinale. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, vomito, convulsioni e problemi neurologici come debolezza o difficoltà di parola. La progressione del glioma ad alto grado può portare a un aumento della pressione intracranica e a un deterioramento delle funzioni neurologiche. La malattia richiede un monitoraggio costante per valutare i cambiamenti nella sua progressione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-515951-39-00Codice del protocolloBraimTOR-ONKOPartecipanti previsti50 personePromotoreInstytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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