Studio clinico sul resmetirom (MGL-3196) in pazienti con steatoepatite non alcolica (NASH) per valutare il miglioramento della malattia epatica

3 1

Promotore

Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un trattamento per la Steatoepatite Non Alcolica (NASH), una malattia del fegato caratterizzata da infiammazione e accumulo di grasso che può portare a danni epatici progressivi. Il farmaco in studio è chiamato resmetirom (anche noto come MGL-3196), che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale una volta al giorno.

Lo scopo dello studio è valutare se il resmetirom può aiutare a migliorare la NASH e rallentare la progressione del danno epatico. Durante lo studio, i pazienti riceveranno resmetirom a diversi dosaggi (60 mg, 80 mg o 100 mg) oppure un placebo. Il trattamento continuerà per circa 54 mesi per valutare gli effetti a lungo termine del farmaco.

I pazienti verranno sottoposti a diversi esami per monitorare le condizioni del fegato, tra cui risonanza magnetica e biopsia epatica. La biopsia epatica è un prelievo di un piccolo campione di tessuto del fegato che permette di esaminare direttamente lo stato dell’organo. Lo studio prevede una fase principale di trattamento seguita da una fase di estensione per raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e l’efficacia del farmaco.

1 Inizio dello studio

Il paziente inizia assumendo resmetirom o placebo in forma di compresse rivestite con film

La somministrazione avviene per via orale una volta al giorno

Il dosaggio può essere di 80 mg o 100 mg di resmetirom (o placebo corrispondente)

2 Prima fase – 52 settimane

Durante le prime 52 settimane viene valutata la risoluzione della steatoepatite non alcolica (NASH)

Viene effettuata una biopsia epatica per valutare i cambiamenti nel punteggio di attività NAFLD

Si monitora anche il miglioramento della fibrosi epatica

3 Fase intermedia – 24-52 settimane

Vengono misurati i livelli di colesterolo LDL alla settimana 24 e 52

Continuazione del trattamento quotidiano con il farmaco assegnato

4 Fase estesa – fino a 54 mesi

Il paziente continua il trattamento fino a 54 mesi

Viene effettuata una seconda biopsia epatica al mese 54

Si monitorano gli eventi clinici compositi

5 Fase di estensione a lungo termine

Possibilità di continuare il trattamento oltre i 54 mesi

Monitoraggio continuo della sicurezza e dell’efficacia del farmaco

Valutazioni periodiche in condizioni più simili alla pratica clinica reale

Chi può partecipare allo studio?

  • È necessario fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio
  • Età minima di 18 anni, sia uomini che donne
  • Per le donne in età fertile è richiesto:
    – Test di gravidanza negativo
    – Non allattamento
    – Utilizzo di due metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 30 giorni dopo
    – Le donne in menopausa devono avere assenza di ciclo da almeno 12 mesi
  • Per gli uomini sessualmente attivi è richiesto:
    – Essere sterili, oppure
    – Praticare astinenza totale, oppure
    – Utilizzare il preservativo
    – Non donare sperma per 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco
  • Diagnosi sospetta o confermata di NASH con fibrosi dimostrata da:
    – Test biochimico PRO-C3 >14 ng/mL o ELF ≥ 9, oppure
    – FibroScan con elastografia ≥8.5 kPa e parametro di attenuazione ≥280 dB.m-1
  • Frazione di grasso epatico ≥8% rilevata tramite risonanza magnetica (MRI-PDFF) durante lo screening
  • Per la fase di estensione (OLE):
    – Nuovo consenso informato scritto
    – Completamento di tutte le visite dello studio principale
    – Biopsia epatica programmata al mese 54

Chi non può partecipare allo studio?

  • Storia di consumo eccessivo di alcol (più di 2 bevande al giorno per gli uomini o più di 1 bevanda al giorno per le donne)
  • Presenza di altre malattie epatiche come epatite virale, epatite autoimmune o cirrosi scompensata
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Utilizzo di farmaci che possono causare danno al fegato nei 6 mesi precedenti
  • Diagnosi di diabete di tipo 1
  • Insufficienza renale grave (problemi gravi ai reni)
  • Storia di infarto miocardico o ictus negli ultimi 6 mesi
  • Presenza di tumori maligni negli ultimi 5 anni (eccetto tumori della pelle non melanoma)
  • Pressione arteriosa non controllata (superiore a 160/100 mmHg)
  • Partecipazione ad altri studi clinici nei 30 giorni precedenti
  • Qualsiasi condizione medica che, secondo il medico dello studio, potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Klinikverbund Allgaeu gGmbH Kempten Germania
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Synexus Polska Sp. z o.o. Katowice Polonia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico città metropolitana di Milano Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Hopital Cochin Saint Vincent De Paul Paris Francia
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Spagna
CHU Besancon Francia
Velocity Clinical Research Grosshansdorf GmbH Berlino Germania
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Francia
Trial Pharma Kft. Ungheria
Uqovumjswi Hwhpeacbl Pejbi Sxlrsktctis Cuwqldb Fzsg Paris Francia
Cbrrhm Hmpuorfeipi Uehptirkxwntz Dkdgkwckxrczaq Angers Francia
Hyqpcxs Dl Ls Czsrggdjpgig Lione Francia
Hwuhnqu Bikndth Clichy Francia
Kpndwwzw Wsucyusjoygrbdjse Gkgi Wels Austria
Nwf Lfo Gfglvgdmeb Rbhtoy Moysp Gkxp Sankt Pölten Austria
Ovhplyknzxoiyf Lynd Ggrn Linz Austria
Um Ljmgso Lovanio Belgio
Hmsrtos Ewvutp Anderlecht Belgio
Zzrvqgtlga Odao Lywvtmc Genk Belgio
Awiuvln Ucatrubjag Heuwaizm Edegem Belgio
Cfakazclf Umpdlzcfojrmbw Srxkbbgwz Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Cji Bykruqpi Brussels Belgio
Ufztfluqbrvb Zmudibyjqu Gfni Gand Belgio
At Mijsi Mqjejaging Gpev Gand Belgio
Ucdmcfkvbuueaxxiywzcx Wxvzmmkzy Agx Würzburg Germania
Uzoztaoycrahsnrrcurs ddr Jexqvyky Gusajvudewfjactrinykcf Mibbw Koz Magonza Germania
Cyjmczt Uwlurtjxfhlkttqnuadb Bqufnv Kks Berlino Germania
Esbqvfba Gwum Lipsia Germania
Eiavlp Gnkmpffkvvmt fdtr eglvgfyunggaxfpg utt kvupcymfq Fdrorucqq iz dhe Mguzsnx mwo Berlino Germania
Gugfnj Usizznszmp Flzgfnwtc Francoforte sul Meno Germania
Sssalvzidyynsvizyjstuf Vnzcgknoi Ocjctmqryxkg Nyíregyháza Ungheria
Cmud Dwe Cupzyfean Hokfjxtn Gopbqye Uzlyzdpzpvrpw Du Vahlzhuv Spagna
Hxvlbdwo Ukoguebbvqzth Tddhjcnhigzyz Almería Spagna
Hpogbczc Uxbnvcwkwokih Mwmzfar Dl Vunelwoiwx Santander Spagna
Hoxsqepb Gejjsdx Udnizemzwlfrw Gsiwnbje Meqeuzx Madrid Spagna
Cyuaafyv Hngnttcemhjo Uaudqscvmykto Dk Pvnhqjwfog Pontevedra Spagna
Haboohek Uhstcvggyffty Rhwad Y Cxcnn Madrid Spagna
Alzcmtq Oxekrfjrqivphwffuvxaqtwnq Mklnhvec Djyfw Cokhet Novara Italia
Cqhnevu Uyhjdgoykx Hhobfyxg Firenze Italia
Ciof Sbtgwtke Dfsol Sspidebgvm San Giovanni Rotondo Italia
Ayhsxhn Ozjnosocexameranyufoggkqq Poaklouslfk Ujjrglm I Roma Italia
Cuzleloc Uflteqkqys Oo Scguva Hqyhp Roma Italia
Aiwrxub Otdgevbvxpf Ucmochlgqtzii Phlpzdxbbmf Pozwu Gpxzodjz Palermo Italia
Apfixcv Okasqspwmhg Uoalykuodgdfr Gcjqbsx Mrgqpks Mvqehza Messina Italia
Ikcnlhgw Mjnoosjtzyzh Pib I Tcxpxpoaq E Tbgkrtz Aw Aavn Szfavrdttnypjage Swqotd Ijeahrzauznb Sepakc Palermo Italia
Cjcl Dc Nnoie Francia
Ufwibfyyle Ov Deasbmcj Debrecen Ungheria

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
03.07.2020
Belgio Belgio
Non reclutando
19.11.2019
Francia Francia
Non reclutando
18.11.2019
Germania Germania
Non reclutando
05.10.2020
Italia Italia
Non reclutando
19.11.2019
Polonia Polonia
Non reclutando
18.05.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
23.01.2020
Ungheria Ungheria
Non reclutando
03.12.2019

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Resmetirom (MGL-3196) è un farmaco sperimentale somministrato per via orale una volta al giorno. Questo medicinale è stato sviluppato per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH), una grave malattia del fegato. Il farmaco agisce per ridurre l’infiammazione e il danno al fegato, aiutando a prevenire la progressione della malattia verso condizioni più gravi come la cirrosi. Resmetirom funziona regolando specifici recettori nel fegato che sono coinvolti nel metabolismo dei grassi e nell’infiammazione.

Lo studio include anche un placebo, che è una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l’efficacia del trattamento attivo. Il placebo viene somministrato in forma identica al farmaco attivo, ma non contiene principi attivi.

Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH) – La steatoepatite non alcolica è una malattia del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso nelle cellule epatiche, accompagnato da infiammazione e danno cellulare. Si sviluppa in assenza di consumo significativo di alcol e spesso è associata all’obesità, al diabete di tipo 2 e alla sindrome metabolica. La condizione provoca un progressivo danneggiamento del tessuto epatico attraverso l’infiammazione cronica e la formazione di cicatrici (fibrosi). Il processo infiammatorio può portare nel tempo alla sostituzione del tessuto epatico sano con tessuto cicatriziale. La NASH rappresenta una forma più grave della steatosi epatica non alcolica (NAFLD) e può progredire silenziosamente per anni prima che si manifestino i sintomi.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 02:27

ID della sperimentazione:
2024-510626-89-00
Codice del protocollo:
MGL-3196-11
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio sull’efficacia di Optune, temozolomide e pembrolizumab nei pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi.

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Repubblica Ceca Italia Germania Spagna Francia Polonia
  • Studio su tacrolimus, micofenolato sodico e prednisolone in pazienti anziani che ricevono un trapianto di rene

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Spagna