Studio clinico sul resmetirom (MGL-3196) in pazienti con steatoepatite non alcolica (NASH) per valutare il miglioramento della malattia epatica

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un trattamento per la Steatoepatite Non Alcolica (NASH), una malattia del fegato caratterizzata da infiammazione e accumulo di grasso che puรฒ portare a danni epatici progressivi. Il farmaco in studio รจ chiamato resmetirom (anche noto come MGL-3196), che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale una volta al giorno.

Lo scopo dello studio รจ valutare se il resmetirom puรฒ aiutare a migliorare la NASH e rallentare la progressione del danno epatico. Durante lo studio, i pazienti riceveranno resmetirom a diversi dosaggi (60 mg, 80 mg o 100 mg) oppure un placebo. Il trattamento continuerร  per circa 54 mesi per valutare gli effetti a lungo termine del farmaco.

I pazienti verranno sottoposti a diversi esami per monitorare le condizioni del fegato, tra cui risonanza magnetica e biopsia epatica. La biopsia epatica รจ un prelievo di un piccolo campione di tessuto del fegato che permette di esaminare direttamente lo stato dell’organo. Lo studio prevede una fase principale di trattamento seguita da una fase di estensione per raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e l’efficacia del farmaco.

1 Inizio dello studio

Il paziente inizia assumendo resmetirom o placebo in forma di compresse rivestite con film

La somministrazione avviene per via orale una volta al giorno

Il dosaggio puรฒ essere di 80 mg o 100 mg di resmetirom (o placebo corrispondente)

2 Prima fase – 52 settimane

Durante le prime 52 settimane viene valutata la risoluzione della steatoepatite non alcolica (NASH)

Viene effettuata una biopsia epatica per valutare i cambiamenti nel punteggio di attivitร  NAFLD

Si monitora anche il miglioramento della fibrosi epatica

3 Fase intermedia – 24-52 settimane

Vengono misurati i livelli di colesterolo LDL alla settimana 24 e 52

Continuazione del trattamento quotidiano con il farmaco assegnato

4 Fase estesa – fino a 54 mesi

Il paziente continua il trattamento fino a 54 mesi

Viene effettuata una seconda biopsia epatica al mese 54

Si monitorano gli eventi clinici compositi

5 Fase di estensione a lungo termine

Possibilitร  di continuare il trattamento oltre i 54 mesi

Monitoraggio continuo della sicurezza e dell’efficacia del farmaco

Valutazioni periodiche in condizioni piรน simili alla pratica clinica reale

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • รˆ necessario fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio
  • Etร  minima di 18 anni, sia uomini che donne
  • Per le donne in etร  fertile รจ richiesto:
    – Test di gravidanza negativo
    – Non allattamento
    – Utilizzo di due metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 30 giorni dopo
    – Le donne in menopausa devono avere assenza di ciclo da almeno 12 mesi
  • Per gli uomini sessualmente attivi รจ richiesto:
    – Essere sterili, oppure
    – Praticare astinenza totale, oppure
    – Utilizzare il preservativo
    – Non donare sperma per 30 giorni dopo l’ultima dose del farmaco
  • Diagnosi sospetta o confermata di NASH con fibrosi dimostrata da:
    – Test biochimico PRO-C3 >14 ng/mL o ELF โ‰ฅ 9, oppure
    – FibroScan con elastografia โ‰ฅ8.5 kPa e parametro di attenuazione โ‰ฅ280 dB.m-1
  • Frazione di grasso epatico โ‰ฅ8% rilevata tramite risonanza magnetica (MRI-PDFF) durante lo screening
  • Per la fase di estensione (OLE):
    – Nuovo consenso informato scritto
    – Completamento di tutte le visite dello studio principale
    – Biopsia epatica programmata al mese 54

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Storia di consumo eccessivo di alcol (piรน di 2 bevande al giorno per gli uomini o piรน di 1 bevanda al giorno per le donne)
  • Presenza di altre malattie epatiche come epatite virale, epatite autoimmune o cirrosi scompensata
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Utilizzo di farmaci che possono causare danno al fegato nei 6 mesi precedenti
  • Diagnosi di diabete di tipo 1
  • Insufficienza renale grave (problemi gravi ai reni)
  • Storia di infarto miocardico o ictus negli ultimi 6 mesi
  • Presenza di tumori maligni negli ultimi 5 anni (eccetto tumori della pelle non melanoma)
  • Pressione arteriosa non controllata (superiore a 160/100 mmHg)
  • Partecipazione ad altri studi clinici nei 30 giorni precedenti
  • Qualsiasi condizione medica che, secondo il medico dello studio, potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Centre Hospitalier Et Universitaire De Limoges Limoges Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Siviglia Spagna
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Uqdvltdois Hyofjqnmw Pgwej Sbmcqwhylry Cbzfvic Fwhp Parigi Francia
Cmwpnn Hmpivpcjdiz Ulumnkjovwjlg Dc Rqjdcy Rennes Francia
Cgbhkd Hskvwdvbgts Uismtxqqiuhqy Duhhywvgdbfejr Angers Francia
Cniy Dx Nshcm Vandoeuvre-lรจs-Nancy Francia
Hkvmnbt Dg Lr Cpittqjczqvc Caluire-et-Cuire Francia
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Cjl Bbpqrkyi Saint-Pierre-du-Mont Francia
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Hdxmqql Ebqxjo Anderlecht Belgio
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Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Non reclutando
03.07.2020
Belgio Belgio
Non reclutando
19.11.2019
Francia Francia
Non reclutando
18.11.2019
Germania Germania
Non reclutando
05.10.2020
Italia Italia
Non reclutando
19.11.2019
Polonia Polonia
Non reclutando
18.05.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
23.01.2020
Ungheria Ungheria
Non reclutando
03.12.2019

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Resmetirom (MGL-3196) รจ un farmaco sperimentale somministrato per via orale una volta al giorno. Questo medicinale รจ stato sviluppato per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH), una grave malattia del fegato. Il farmaco agisce per ridurre l’infiammazione e il danno al fegato, aiutando a prevenire la progressione della malattia verso condizioni piรน gravi come la cirrosi. Resmetirom funziona regolando specifici recettori nel fegato che sono coinvolti nel metabolismo dei grassi e nell’infiammazione.

Lo studio include anche un placebo, che รจ una sostanza inattiva utilizzata come termine di confronto per valutare l’efficacia del trattamento attivo. Il placebo viene somministrato in forma identica al farmaco attivo, ma non contiene principi attivi.

Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH) – La steatoepatite non alcolica รจ una malattia del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso nelle cellule epatiche, accompagnato da infiammazione e danno cellulare. Si sviluppa in assenza di consumo significativo di alcol e spesso รจ associata all’obesitร , al diabete di tipo 2 e alla sindrome metabolica. La condizione provoca un progressivo danneggiamento del tessuto epatico attraverso l’infiammazione cronica e la formazione di cicatrici (fibrosi). Il processo infiammatorio puรฒ portare nel tempo alla sostituzione del tessuto epatico sano con tessuto cicatriziale. La NASH rappresenta una forma piรน grave della steatosi epatica non alcolica (NAFLD) e puรฒ progredire silenziosamente per anni prima che si manifestino i sintomi.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 22:00

ID dello studio:
2024-510626-89-00
Codice del protocollo:
MGL-3196-11
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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