Studio clinico su patritumab deruxtecan per bambini con tumori solidi recidivanti o refrattari

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra su bambini con tumori solidi che sono tornati o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. I tumori solidi studiati includono epatoblastoma e rabdomiosarcoma. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato patritumab deruxtecan, noto anche con il codice MK-1022. Questo farmaco viene somministrato come polvere per soluzione per infusione, il che significa che viene sciolto in un liquido e somministrato attraverso una flebo. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento nei bambini.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco patritumab deruxtecan e saranno monitorati per vedere come reagiscono al trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerร  in due parti: la prima parte si concentrerร  sulla sicurezza e sulla tollerabilitร  del farmaco, mentre la seconda parte valuterร  l’efficacia del trattamento nel ridurre i tumori. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sui loro tumori.

Oltre al patritumab deruxtecan, lo studio potrebbe includere l’uso di altri farmaci come cinchocaina cloridrato e desametasone, che sono sostanze chimiche utilizzate per altri scopi medici. Lo scopo principale รจ determinare se il patritumab deruxtecan puรฒ essere un trattamento efficace e sicuro per i bambini con questi tipi di tumori solidi. I risultati dello studio aiuteranno a capire meglio come questo farmaco puรฒ essere utilizzato in futuro per trattare i tumori pediatrici.

1 inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, il partecipante riceverร  il farmaco sperimentale patritumab deruxtecan.

Il farmaco verrร  somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che verrร  iniettato direttamente in una vena.

La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal medico in base alle esigenze specifiche del partecipante.

2 monitoraggio della sicurezza

Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilitร  del farmaco.

Saranno eseguiti esami del sangue e altri test per valutare la risposta del corpo al trattamento.

Il personale medico osserverร  attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

3 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento verrร  valutata attraverso esami medici e test di imaging per osservare eventuali cambiamenti nei tumori.

I risultati saranno confrontati con i criteri di risposta stabiliti per determinare l’efficacia del farmaco.

4 conclusione del trattamento

Al termine del periodo di trattamento, il partecipante verrร  sottoposto a una valutazione finale per determinare l’esito complessivo del trattamento.

Verranno discussi i risultati e le eventuali opzioni di trattamento future.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi avere uno dei seguenti tumori solidi avanzati o metastatici confermati: Rhabdomyosarcoma o Epatoblastoma.
  • Il tuo tumore deve essere progredito dopo almeno un trattamento sistemico precedente per Rhabdomyosarcoma o Epatoblastoma e non devi avere altre opzioni di trattamento soddisfacenti disponibili.
  • Se hai avuto effetti collaterali da precedenti terapie anticancro, questi devono essere migliorati fino a un livello accettabile o tornati alla condizione iniziale. Se hai effetti collaterali legati agli ormoni che sono trattati adeguatamente con la sostituzione ormonale, o se hai una neuropatia di grado 2 (un tipo di danno ai nervi), puoi partecipare.
  • Se sei positivo all’antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg), puoi partecipare se hai ricevuto una terapia antivirale per il virus dell’epatite B (HBV) e la tua carica virale di HBV รจ non rilevabile.
  • Se hai avuto un’infezione da virus dell’epatite C (HCV), puoi partecipare se la tua carica virale di HCV รจ non rilevabile.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non puoi partecipare se hai un’altra malattia grave oltre a epatoblastoma o rabdomiosarcoma.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci sperimentali.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai problemi ai polmoni che richiedono ossigeno supplementare.
  • Non puoi partecipare se hai un’infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un’altra forma di cancro negli ultimi 5 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia renale grave.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Reclutando
Danimarca Danimarca
Reclutando
Francia Francia
Reclutando
Germania Germania
Non ancora reclutando
Grecia Grecia
Non ancora reclutando
Italia Italia
Non ancora reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non ancora reclutando
Slovacchia Slovacchia
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Reclutando
08.07.2025
Svezia Svezia
Reclutando
Ungheria Ungheria
Non ancora reclutando

Sedi dello studio

Patritumab Deruxtecan รจ un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento di tumori solidi che sono tornati o non hanno risposto ad altri trattamenti. Questo farmaco รจ progettato per attaccare specificamente le cellule tumorali che esprimono una proteina chiamata HER3. Una volta che il farmaco si lega a queste cellule, rilascia una sostanza che puรฒ aiutare a distruggere le cellule tumorali. L’obiettivo di questo trattamento รจ ridurre la dimensione del tumore e rallentare la progressione della malattia, migliorando cosรฌ la qualitร  della vita dei pazienti. Durante il trial, i ricercatori valuteranno la sicurezza del farmaco e la sua efficacia nel combattere i tumori. Inoltre, studieranno come il farmaco si comporta nel corpo, per capire meglio come funziona e come potrebbe essere utilizzato in futuro. Questo studio รจ particolarmente importante per i pazienti pediatrici, poichรฉ mira a trovare nuove opzioni di trattamento per i bambini con tumori difficili da trattare.

Epatoblastoma โ€“ L’epatoblastoma รจ un tumore maligno raro che origina nel fegato, prevalentemente nei bambini. Inizia con la crescita anomala delle cellule epatiche, formando una massa tumorale. Il tumore puรฒ crescere rapidamente e, se non controllato, puรฒ diffondersi ad altre parti del corpo, come i polmoni. I sintomi possono includere un ingrossamento dell’addome, perdita di peso e dolore addominale. La progressione della malattia puรฒ variare, ma spesso richiede un monitoraggio attento per gestire la crescita del tumore.

Rhabdomyosarcoma โ€“ Il rhabdomyosarcoma รจ un tipo di cancro che si sviluppa nei muscoli scheletrici, piรน comune nei bambini. Si manifesta con la formazione di una massa tumorale che puรฒ essere localizzata in diverse parti del corpo, come la testa, il collo, la vescica o le estremitร . La crescita del tumore puรฒ essere rapida e puรฒ invadere i tessuti circostanti. I sintomi variano a seconda della localizzazione del tumore e possono includere gonfiore, dolore o difficoltร  nei movimenti. La malattia puรฒ progredire con la diffusione ad altri organi, richiedendo un attento monitoraggio.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 02:06

ID dello studio:
2024-518771-66-00
Codice del protocollo:
MK-9999-01C
Fase dello studio:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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