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Studio clinico su patritumab deruxtecan per bambini con tumori solidi recidivanti o refrattari

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su bambini con tumori solidi che sono tornati o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. I tumori solidi studiati includono epatoblastoma e rabdomiosarcoma. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato patritumab deruxtecan, noto anche con il codice MK-1022. Questo farmaco viene somministrato come polvere per soluzione per infusione, il che significa che viene sciolto in un liquido e somministrato attraverso una flebo. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento nei bambini.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco patritumab deruxtecan e saranno monitorati per vedere come reagiscono al trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si svolgerà in due parti: la prima parte si concentrerà sulla sicurezza e sulla tollerabilità del farmaco, mentre la seconda parte valuterà l'efficacia del trattamento nel ridurre i tumori. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sui loro tumori.

Oltre al patritumab deruxtecan, lo studio potrebbe includere l'uso di altri farmaci come cinchocaina cloridrato e desametasone, che sono sostanze chimiche utilizzate per altri scopi medici. Lo scopo principale è determinare se il patritumab deruxtecan può essere un trattamento efficace e sicuro per i bambini con questi tipi di tumori solidi. I risultati dello studio aiuteranno a capire meglio come questo farmaco può essere utilizzato in futuro per trattare i tumori pediatrici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, il partecipante riceverà il farmaco sperimentale patritumab deruxtecan.

    Il farmaco verrà somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che verrà iniettato direttamente in una vena.

    La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal medico in base alle esigenze specifiche del partecipante.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Saranno eseguiti esami del sangue e altri test per valutare la risposta del corpo al trattamento.

    Il personale medico osserverà attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento verrà valutata attraverso esami medici e test di imaging per osservare eventuali cambiamenti nei tumori.

    I risultati saranno confrontati con i criteri di risposta stabiliti per determinare l'efficacia del farmaco.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, il partecipante verrà sottoposto a una valutazione finale per determinare l'esito complessivo del trattamento.

    Verranno discussi i risultati e le eventuali opzioni di trattamento future.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi avere uno dei seguenti tumori solidi avanzati o metastatici confermati: Rhabdomyosarcoma o Epatoblastoma.
  • Il tuo tumore deve essere progredito dopo almeno un trattamento sistemico precedente per Rhabdomyosarcoma o Epatoblastoma e non devi avere altre opzioni di trattamento soddisfacenti disponibili.
  • Se hai avuto effetti collaterali da precedenti terapie anticancro, questi devono essere migliorati fino a un livello accettabile o tornati alla condizione iniziale. Se hai effetti collaterali legati agli ormoni che sono trattati adeguatamente con la sostituzione ormonale, o se hai una neuropatia di grado 2 (un tipo di danno ai nervi), puoi partecipare.
  • Se sei positivo all'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), puoi partecipare se hai ricevuto una terapia antivirale per il virus dell'epatite B (HBV) e la tua carica virale di HBV è non rilevabile.
  • Se hai avuto un'infezione da virus dell'epatite C (HCV), puoi partecipare se la tua carica virale di HCV è non rilevabile.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre a epatoblastoma o rabdomiosarcoma.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci sperimentali.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del cuore non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai problemi ai polmoni che richiedono ossigeno supplementare.
  • Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un'altra forma di cancro negli ultimi 5 anni, a meno che non sia stato trattato con successo.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del fegato grave.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia renale grave.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Patritumab Deruxtecan è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento di tumori solidi che sono tornati o non hanno risposto ad altri trattamenti. Questo farmaco è progettato per attaccare specificamente le cellule tumorali che esprimono una proteina chiamata HER3. Una volta che il farmaco si lega a queste cellule, rilascia una sostanza che può aiutare a distruggere le cellule tumorali. L'obiettivo di questo trattamento è ridurre la dimensione del tumore e rallentare la progressione della malattia, migliorando così la qualità della vita dei pazienti. Durante il trial, i ricercatori valuteranno la sicurezza del farmaco e la sua efficacia nel combattere i tumori. Inoltre, studieranno come il farmaco si comporta nel corpo, per capire meglio come funziona e come potrebbe essere utilizzato in futuro. Questo studio è particolarmente importante per i pazienti pediatrici, poiché mira a trovare nuove opzioni di trattamento per i bambini con tumori difficili da trattare.

Che cosa si sa già del trattamento

Patritumab Deruxtecan – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente nel flusso sanguigno. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza ed efficacia nei bambini con tumori solidi recidivanti o refrattari, come l'epatoblastoma e il rabdomiosarcoma. È progettato per attaccare specificamente le cellule tumorali legandosi a una proteina chiamata HER3, che si trova sulla superficie di alcune cellule tumorali, e rilasciando un agente chemioterapico direttamente all'interno della cellula. Questo meccanismo aiuta a distruggere le cellule tumorali mentre limita i danni alle cellule sane. Patritumab Deruxtecan appartiene alla classe dei farmaci noti come coniugati anticorpo-farmaco.

Malattie studiate

  • Epatoblastoma

    L'epatoblastoma è un tumore maligno raro che origina nel fegato, prevalentemente nei bambini. Inizia con la crescita anomala delle cellule epatiche, formando una massa tumorale. Il tumore può crescere rapidamente e, se non controllato, può diffondersi ad altre parti del corpo, come i polmoni. I sintomi possono includere un ingrossamento dell'addome, perdita di peso e dolore addominale. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede un monitoraggio attento per gestire la crescita del tumore.

  • Rabdomiosarcoma

    Il rhabdomyosarcoma è un tipo di cancro che si sviluppa nei muscoli scheletrici, più comune nei bambini. Si manifesta con la formazione di una massa tumorale che può essere localizzata in diverse parti del corpo, come la testa, il collo, la vescica o le estremità. La crescita del tumore può essere rapida e può invadere i tessuti circostanti. I sintomi variano a seconda della localizzazione del tumore e possono includere gonfiore, dolore o difficoltà nei movimenti. La malattia può progredire con la diffusione ad altri organi, richiedendo un attento monitoraggio.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2024-518771-66-00Codice del protocolloMK-9999-01CPartecipanti previsti77 personePromotoreMerck Sharp & Dohme LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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