Il trial valuta l’efficacia e la sicurezza di un farmaco orale chiamato nerandomilast in pazienti affetti da Systemic sclerosis, una malattia rara in cui il sistema immunitario fa indurire la pelle e può coinvolgere organi interni. Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compressa. Per confrontare gli effetti, alcuni partecipanti ricevono un placebo, cioè una compressa identica ma priva di principio attivo.
Lo scopo è verificare se il nuovo trattamento può prolungare il tempo prima di un peggioramento della malattia o della morte. I partecipanti assumono la compressa ogni giorno per circa 52 settimane, con visite periodiche in cui vengono misurati diversi parametri: il punteggio di indurimento della pelle (mRSS), il questionario che valuta le difficoltà nelle attività quotidiane (HAQ-DI) e la capacità respiratoria (FVC), soprattutto nei soggetti che presentano una compromissione polmonare nota come ILD. Lo studio è strutturato in modo che né i pazienti né i ricercatori sappiano chi riceve il farmaco attivo o il placebo, garantendo così una valutazione imparziale dei risultati.
1accettazione e randomizzazione
Dopo aver firmato il consenso informato, viene assegnato casualmente a uno dei due gruppi: nerandomilast o placebo.
La randomizzazione è “doppio cieco”, cioè né il paziente né il personale sanitario conoscono il gruppo di appartenenza.
2visita di base
Durante la prima visita vengono raccolti dati clinici di base, tra cui la valutazione della pelle (punteggio mRSS), il questionario di funzionalità HAQ‑DI, la capacità polmonare FVC e altri esami richiesti per la valutazione della sclerodermia sistemica.
Vengono anche registrati eventuali ulcere digitali e il punteggio ScleroID.
3inizio del trattamento
Il paziente inizia a prendere una compressa per via orale ogni giorno.
Il farmaco di studio nerandomilast è disponibile in due dosaggi: 36 mg o 18 mg, a seconda del gruppo di randomizzazione.
Il gruppo placebo riceve una compressa identica per aspetto ma priva di principio attivo.
Il trattamento è previsto per una durata di 52 settimane.
4visite di controllo mensili
Ogni mese il paziente si presenta per una visita di controllo.
Vengono monitorati gli effetti collaterali, la sicurezza del farmaco e la compliance, cioè se le compresse sono state assunte regolarmente.
Vengono effettuati esami del sangue e, se necessario, test di funzionalità polmonare.
5valutazioni intermedie (settimane 12, 24, 36)
Alle settimane 12, 24 e 36 vengono ripetute le misurazioni di mRSS, HAQ‑DI, FVC e il punteggio ScleroID.
Viene valutato anche l’eventuale peggioramento delle ulcere digitali.
Queste valutazioni servono a monitorare la progressione della malattia e l’efficacia del farmaco.
6valutazione finale (settimana 52)
Alla settimana 52 si effettua l’ultima visita di studio.
Vengono nuovamente misurati mRSS, HAQ‑DI, FVC, ScleroID e il numero totale di ulcere digitali.
Si registra se si è verificata la progressione della malattia o il decesso, che costituiscono gli endpoint primari dello studio.
Il trattamento viene interrotto al termine di questa visita.
7chiusura dello studio
Dopo la visita finale, i dati raccolti vengono inviati per l’analisi statistica.
Il paziente non riceve ulteriori farmaci di studio, ma può continuare con le cure abituali decise dal proprio medico.
Chi può partecipare allo studio?
Devi firmare un consenso informato scritto, datato e firmato prima di entrare nello studio.
Devi avere almeno 18 anni e soddisfare i criteri ACR/EULAR 2013 per la sclerodermia sistemica.
Devi essere stato diagnosticato con sclerodermia cutanea limitata (lcSSc) o sclerodermia cutanea diffusa (dcSSc) secondo le definizioni di LeRoy.
Il primo sintomo della malattia (escluso il fenomeno di Raynaud) deve essere comparso non più di 7 anni prima della prima visita.
Se hai sclerodermia cutanea diffusa, devi mostrare segni di malattia attiva durante lo screening.
Se hai sclerodermia cutanea limitata, devi mostrare segni di malattia attiva durante lo screening e non devi avere gli anticorpi anti-centromero (test negativo).
La tua capacità respiratoria misurata con FVC (volume espiratorio forzato in un secondo) deve essere almeno il 45 % del valore previsto per la tua età e altezza.
La tua capacità di scambiare gas nei polmoni misurata con DLCO (capacità di diffusione del monossido di carbonio) deve essere almeno il 25 % del valore previsto, corretto per il livello di emoglobina.
Le donne in età fertile devono essere pronte e in grado di usare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio.
Chi non può partecipare allo studio?
Hai una vasculite attiva, instabile o non controllata negli ultimi 8 settimane o durante il periodo di selezione; la vasculite è un’infiammazione dei vasi sanguigni che può peggiorare rapidamente.
Hai avuto comportamenti suicidi in qualsiasi momento negli ultimi 2 anni, cioè azioni concrete volte a farti del male.
Hai avuto pensieri suicidi di tipo 4 o 5 secondo il questionario C‑SSRS negli ultimi 3 mesi; questo significa che hai pensato a un suicidio in modo molto serio o hai pianificato come farlo.
Esistono altri criteri di esclusione non elencati qui, che potrebbero impedirti di partecipare allo studio.
nerandomilast (BI 1015550) è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. Nel contesto di questo studio, il farmaco viene testato per valutare se può ridurre il rischio di morte per qualsiasi causa o di peggioramento della malattia nei pazienti affetti da sclerodermia sistemica. I partecipanti allo studio assumono il farmaco per un periodo di tempo determinato, e i ricercatori monitorano attentamente la sua efficacia nel rallentare la progressione della malattia e la sua sicurezza, osservando eventuali effetti collaterali o problemi di tollerabilità.
sclerodermia sistemica – La sclerodermia sistemica è una malattia autoimmune caratterizzata da indurimento e ispessimento della pelle e coinvolgimento di organi interni. Il processo inizia spesso con alterazioni della microcircolazione che provocano fenomeni di Raynaud. Con il tempo la fibrosi può estendersi ai vasi sanguigni, ai polmoni, al tratto gastrointestinale, ai reni e al cuore. L’accumulo di tessuto fibroso riduce la funzionalità degli organi colpiti e può limitare la mobilità. La malattia tende a progredire in modo variabile, passando da forme lievi a forme più estese con possibile evoluzione verso un danno organico più marcato.
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