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Studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali mesenchimali per l'occhio secco nei pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la malattia dell'occhio secco grave che si manifesta in pazienti affetti da malattia del trapianto contro l'ospite, una condizione che può svilupparsi dopo aver ricevuto un trapianto di cellule staminali da un donatore. La malattia dell'occhio secco in questo contesto provoca sintomi importanti come bruciore, sensazione di corpo estraneo e dolore oculare, insieme a danni alla superficie dell'occhio che possono compromettere la vista. Il trattamento che verrà utilizzato nello studio è chiamato eASC, una soluzione per iniezione che contiene cellule staminali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo di donatori adulti. Queste cellule vengono somministrate mediante iniezione sotto la congiuntiva, cioè la membrana trasparente che ricopre la parte bianca dell'occhio.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con queste cellule staminali sia efficace e sicuro nel migliorare i segni e i sintomi della malattia dell'occhio secco grave in pazienti che non hanno risposto adeguatamente ai trattamenti convenzionali. Durante lo studio verranno esaminate diverse caratteristiche dell'occhio per verificare se vi sono miglioramenti, come l'integrità della superficie oculare misurata attraverso la colorazione con fluoresceina, la produzione di lacrime valutata con un test specifico, il grado di arrossamento della congiuntiva, lo stato delle ghiandole che producono la componente oleosa delle lacrime e alcune caratteristiche della cornea osservate con un microscopio particolare. Inoltre, verranno utilizzati diversi questionari per valutare il miglioramento dei sintomi percepiti dai pazienti.

I partecipanti allo studio riceveranno un'iniezione di cellule staminali e saranno seguiti nel tempo per verificare l'efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti indesiderati. Lo studio prevede anche di confrontare due dosaggi diversi di cellule staminali per determinare quale sia più efficace. Durante tutto il periodo dello studio, i pazienti continueranno a utilizzare i loro trattamenti abituali per l'occhio secco, come i lubrificanti oculari, mantenendo le stesse dosi e frequenze di applicazione salvo diversa indicazione del medico. Verranno inoltre raccolti campioni di lacrime e sangue per analizzare la presenza di sostanze legate all'infiammazione e cercare nuovi indicatori che possano aiutare a valutare l'evoluzione della malattia in modo oggettivo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Conferma dell'idoneità e consenso informato

    Prima di iniziare lo studio, sarà verificato che tu soddisfi i criteri necessari per partecipare. Devi avere più di 18 anni e aver ricevuto una diagnosi di malattia dell'occhio secco grave in entrambi gli occhi, della durata superiore a 3 mesi, associata a malattia del trapianto contro l'ospite cronica.

    Devi essere stato trattato in precedenza, per almeno tre mesi, con colliri derivati dal sangue e/o insulina e ciclosporina o tacrolimus topici, a meno che tu non abbia dovuto interrompere uno di questi trattamenti per intolleranza.

    Devi utilizzare lubrificanti oculari almeno 4 volte al giorno e continuare ad avere i criteri di malattia dell'occhio secco grave.

    Se stai utilizzando corticosteroidi topici a basse dosi, la dose deve essere stabile da almeno un mese prima dell'inizio dello studio.

    Il trattamento sistemico per la malattia del trapianto contro l'ospite cronica deve essere stabile, per quanto riguarda l'uso di farmaci immunosoppressori, almeno nell'ultimo mese.

    Se sei una donna in età fertile, sarà necessario effettuare un test di gravidanza urinario che deve risultare negativo. Ti sarà richiesto di utilizzare metodi contraccettivi durante la partecipazione allo studio.

  2. Passaggio 2

    Visita iniziale e valutazioni di base

    Sarà effettuata una valutazione completa della superficie oculare utilizzando la colorazione corneale con fluoresceina, che permette di visualizzare eventuali danni alla cornea.

    Sarà misurata la produzione di lacrime attraverso il test di Schirmer sotto anestesia topica, che consiste nel posizionare una piccola striscia di carta sotto la palpebra per misurare la quantità di lacrime prodotte.

    Sarà valutato il grado di iperemia congiuntivale, ovvero l'arrossamento della parte bianca dell'occhio.

    Saranno esaminati i parametri relativi alle ghiandole di Meibomio, che sono ghiandole situate nelle palpebre che producono la componente lipidica delle lacrime.

    Sarà eseguita una microscopia confocale in vivo, un esame che permette di visualizzare le strutture della cornea a livello cellulare, inclusi i nervi corneali e le cellule del sistema immunitario.

    Ti sarà chiesto di compilare diversi questionari per valutare i sintomi: OSDI, mSIDEQ, NRS, WFPRS e CDES-Q.

    Saranno raccolti campioni di lacrime e sangue per analizzare la presenza di molecole legate all'infiammazione.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento sperimentale

    Riceverai un'iniezione sottocongiuntivale di cellule staminali mesenchimali allogeniche derivate dal tessuto adiposo (chiamate eASC). L'iniezione viene effettuata nello spazio sotto la congiuntiva, la membrana trasparente che ricopre la parte bianca dell'occhio.

    Il trattamento consiste in una soluzione iniettabile contenente cellule staminali espanse.

    La dose somministrata sarà di 6,25 milioni di cellule oppure di 12,5 milioni di cellule, a seconda del gruppo di trattamento a cui sarai assegnato.

    Se sono trascorsi più di 28 giorni dalla visita iniziale e sei una donna in età fertile, sarà necessario ripetere il test di gravidanza prima della somministrazione del trattamento.

    Le dosi e la frequenza di applicazione di tutti i farmaci topici che stai utilizzando dovranno rimanere invariate per tutta la durata dello studio, salvo diversa valutazione del medico in momenti specifici.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo e monitoraggio

    Dopo la somministrazione del trattamento, sarai sottoposto a visite di controllo periodiche per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Durante ogni visita, saranno ripetute le valutazioni effettuate nella visita iniziale: colorazione corneale con fluoresceina, test di Schirmer, valutazione dell'iperemia congiuntivale e dei parametri delle ghiandole di Meibomio.

    Sarà nuovamente eseguita la microscopia confocale in vivo per valutare eventuali miglioramenti nelle strutture corneali.

    Ti sarà chiesto di compilare nuovamente i questionari sui sintomi per valutare eventuali miglioramenti nella qualità della vita e nei disturbi oculari.

    Saranno raccolti ulteriori campioni di lacrime e sangue per analizzare le molecole legate all'infiammazione e verificare l'evoluzione del trattamento.

    Sarà monitorata attentamente la comparsa di eventuali eventi avversi correlati all'iniezione sottocongiuntivale delle cellule staminali.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    Sarà valutato il miglioramento dell'integrità della superficie oculare attraverso la riduzione della cheratite puntata superficiale di almeno un'unità rispetto alla valutazione iniziale.

    Sarà considerato significativo un aumento della produzione di lacrime di almeno 2 mm nel test di Schirmer.

    Sarà valutata la diminuzione del grado di iperemia congiuntivale di almeno un punto.

    Sarà verificato il miglioramento di almeno un punto nei parametri relativi alle ghiandole di Meibomio.

    Sarà analizzato il miglioramento delle caratteristiche della cornea osservate con la microscopia confocale: il tipo di cellule epiteliali, la densità delle cellule del sistema immunitario e le caratteristiche dei nervi corneali.

    Sarà valutato il miglioramento dei sintomi attraverso i questionari compilati.

    Sarà analizzata l'espressione di marcatori specifici nelle cellule somministrate e la loro possibile correlazione con i risultati clinici.

    Sarà effettuato un confronto tra l'efficacia della dose più bassa e quella più alta di cellule staminali somministrate.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente deve avere più di 18 anni e deve essere in grado di comprendere e firmare il consenso informato, cioè un documento che spiega lo studio e che il paziente firma volontariamente per partecipare.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di malattia del trapianto contro l'ospite cronica (una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali) in forma grave, con coinvolgimento degli occhi sotto forma di malattia dell'occhio secco grave in entrambi gli occhi, presente da più di 3 mesi.
  • La malattia dell'occhio secco deve essere confermata da esami medici che mostrano danni alla superficie dell'occhio, con un punteggio superiore a 2 sulla scala Oxford (una scala che va da 0 a 5) e/o presenza di un difetto dello strato superficiale dell'occhio.
  • Il paziente deve avere sintomi gravi di occhio secco, con un punteggio superiore a 33 punti in un questionario chiamato OSDI (che va da 0 a 100 punti e misura quanto i sintomi dell'occhio secco influenzano la vita quotidiana).
  • Il paziente deve essere stato trattato in precedenza, per almeno tre mesi, con colliri a base di derivati del sangue (come siero autologo o plasma) e/o colliri all'insulina e ciclosporina o tacrolimus topici (farmaci che riducono l'infiammazione), a meno che non abbia dovuto interrompere uno di questi trattamenti perché non tollerato.
  • Il paziente deve utilizzare lubrificanti oculari (lacrime artificiali) almeno 4 volte al giorno e continuare ad avere i criteri di malattia dell'occhio secco grave nonostante questo trattamento.
  • Se il paziente sta usando corticosteroidi topici (colliri antinfiammatori) a basse dosi come terapia di mantenimento, la dose deve essere stabile da almeno un mese prima dell'inizio dello studio.
  • Le dosi e la frequenza di applicazione di tutti i farmaci oculari che il paziente usa all'inizio dello studio devono poter rimanere invariate per tutta la durata dello studio, a meno che il medico non ritenga necessario modificarle.
  • Il trattamento generale per la malattia del trapianto contro l'ospite cronica deve essere stabile, in particolare l'uso di farmaci immunosoppressori sistemici (medicinali che riducono l'attività del sistema immunitario) deve essere invariato almeno nell'ultimo mese prima dell'inclusione nello studio.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo all'inizio dello studio e devono usare metodi contraccettivi durante la partecipazione allo studio. Se passano più di 28 giorni tra la visita iniziale e la visita di trattamento, deve essere effettuato un nuovo test di gravidanza.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono specificati criteri di esclusione particolari per questo studio clinico nei documenti forniti.
  • Per sapere se puoi partecipare allo studio, il medico che conduce la ricerca valuterà la tua situazione personale e le tue condizioni di salute durante la visita iniziale.
  • Il medico verificherà se hai la malattia dell'occhio secco, cioè una condizione in cui gli occhi non producono abbastanza lacrime o le lacrime evaporano troppo velocemente, causata dalla malattia del trapianto contro l'ospite, una complicazione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali.
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Farmaci in studio

Cellule staminali mesenchimali allogeniche (MSC) Questo trattamento prevede l'iniezione di cellule staminali mesenchimali nell'occhio. Le cellule staminali mesenchimali sono cellule speciali che possono aiutare a riparare i tessuti danneggiati. In questo studio, queste cellule vengono prelevate da un donatore (per questo si chiamano "allogeniche") e vengono iniettate sotto la congiuntiva dell'occhio per trattare i problemi oculari causati dalla malattia del trapianto contro l'ospite, in particolare la sindrome dell'occhio secco grave. L'obiettivo è ridurre i sintomi e migliorare la condizione dell'occhio nei pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti tradizionali.

Che cosa si sa già del trattamento

Cellule Staminali Mesenchimali Allogeniche (MSC) – Le cellule staminali mesenchimali allogeniche sono cellule viventi prelevate da un donatore e somministrate mediante iniezione sotto la congiuntiva dell'occhio del paziente. Questo trattamento sperimentale è attualmente in fase di studio clinico di fase IIB per valutarne l'efficacia e la sicurezza nel trattamento della malattia dell'occhio secco grave nei pazienti affetti da malattia del trapianto contro l'ospite che non rispondono alle terapie convenzionali. Le cellule staminali mesenchimali agiscono riducendo l'infiammazione e aiutando i tessuti danneggiati dell'occhio a rigenerarsi, grazie alla loro capacità di modulare la risposta immunitaria e di favorire la riparazione dei tessuti. Dal punto di vista farmacologico, appartengono alla categoria delle terapie cellulari avanzate con proprietà immunomodulatorie e rigenerative.

Malattie studiate

  • Sindrome dell'occhio secco

    La sindrome dell'occhio secco è una condizione in cui la superficie dell'occhio non è adeguatamente lubrificata a causa di una produzione insufficiente di lacrime o di una loro eccessiva evaporazione. I pazienti possono avvertire sensazione di bruciore, prurito, arrossamento e la sensazione di avere un corpo estraneo nell'occhio. La malattia può causare danni alla superficie oculare, inclusa la cornea, con la formazione di piccole lesioni puntiformi chiamate cheratite puntata superficiale. Nei casi più gravi si può sviluppare un difetto epiteliale sulla cornea. Spesso si osserva anche un'infiammazione della congiuntiva con arrossamento visibile. La malattia può essere associata a problemi delle ghiandole di Meibomio, che producono la componente lipidica delle lacrime.

  • Malattia del trapianto contro l'ospite

    La malattia del trapianto contro l'ospite è una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo. Si manifesta quando le cellule immunitarie del donatore riconoscono i tessuti del ricevente come estranei e iniziano ad attaccarli. La forma cronica della malattia può colpire diversi organi, inclusi gli occhi, la pelle, il fegato e l'apparato digerente. Quando coinvolge gli occhi, provoca frequentemente una grave forma di sindrome dell'occhio secco. L'infiammazione cronica può danneggiare le ghiandole lacrimali e la superficie oculare. I sintomi oculari includono secchezza severa, dolore, sensibilità alla luce e visione offuscata.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-519772-10-00Codice del protocolloTERAV_24-01_EICRxEYEPartecipanti previsti30 personePromotoreFundacion De Investigacion Biomedica De Salamanca

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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