Strategia terapeutica con CARCIK-CD19 per pazienti pediatrici e adulti con Leucemia Linfoblastica Acuta a precursori B recidivante/refrattaria

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Di cosa tratta questo studio?

La Leucemia Linfoblastica Acuta a precursori delle cellule B รจ una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti pediatrici e adulti che hanno avuto una ricaduta o che non rispondono ai trattamenti standard. Il trattamento in esame utilizza cellule chiamate CARCIK-CD19, che sono modificate per riconoscere e attaccare le cellule cancerose. Queste cellule vengono somministrate attraverso un’infusione, che รจ un metodo per introdurre il trattamento direttamente nel flusso sanguigno.

Lo scopo dello studio รจ verificare l’efficacia del trattamento con CARCIK-CD19 nel migliorare la risposta dei pazienti entro 28 giorni dalla prima infusione e prolungare la durata della risposta. I partecipanti possono ricevere una o due infusioni di queste cellule. La ricerca mira a confermare che il trattamento possa aiutare a ridurre la malattia residua, che รจ la quantitร  di cancro che rimane dopo il trattamento iniziale.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e la sicurezza delle infusioni. Saranno osservati per eventuali effetti collaterali e per determinare quanto tempo vivono dopo il trattamento. Questo studio รจ importante per capire se le cellule CARCIK-CD19 possono offrire un’opzione di trattamento efficace per chi ha giร  provato altre terapie senza successo.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di carcik-cd19 cells attraverso un’infusione. Questo รจ un tipo di terapia cellulare progettata per trattare la leucemia linfoblastica acuta a precursori delle cellule B.

L’infusione viene effettuata sotto forma di sospensione per iniezione.

2 monitoraggio della risposta

Dopo la prima infusione, la risposta al trattamento viene monitorata per 28 giorni. L’obiettivo principale รจ confermare un’alta risposta complessiva entro questo periodo.

Il monitoraggio include valutazioni cliniche e di laboratorio per determinare l’efficacia del trattamento.

3 valutazione della durata della risposta

A partire dal giorno 70, viene valutata la durata della risposta per i pazienti che hanno raggiunto e mantenuto la remissione dopo la prima o la seconda infusione di carcik-cd19 cells.

Questa fase รจ cruciale per determinare la sostenibilitร  del trattamento nel tempo.

4 seconda infusione (se necessaria)

In alcuni casi, potrebbe essere necessaria una seconda infusione di carcik-cd19 cells per migliorare la risposta al trattamento.

La sicurezza della seconda somministrazione viene attentamente valutata per garantire il benessere del paziente.

5 valutazione della sopravvivenza complessiva

La sopravvivenza complessiva viene monitorata dal momento dell’infusione fino a un evento di mortalitร , se si verifica.

Questa valutazione aiuta a comprendere l’impatto a lungo termine del trattamento sulla vita del paziente.

6 conclusione del trial

Il trial รจ previsto per concludersi entro il 30 settembre 2025, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza del trattamento.

I risultati finali contribuiranno a determinare il futuro utilizzo di carcik-cd19 cells nella pratica clinica.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Bambini di etร  compresa tra 1 e 17 anni e adulti tra 18 e 75 anni.
  • Assenza di malattia renale grave. Questo significa che i livelli di creatinina, una sostanza nel sangue, non devono essere piรน di 3 volte superiori al normale per l’etร .
  • Assenza di malattia epatica grave. Questo significa che la bilirubina diretta, una sostanza nel sangue, non deve superare i 3 mg/dl e l’SGOT, un enzima del fegato, non deve superare 500.
  • Il paziente o il tutore deve essere in grado di dare il consenso informato, cioรจ comprendere e accettare di partecipare allo studio.
  • Presenza di leucemia linfoblastica acuta a cellule B (BCP-ALL) recidivante o refrattaria. Questo significa che la malattia รจ tornata o non ha risposto al trattamento precedente. Deve esserci almeno il 5% di linfoblasti nel midollo osseo, oppure almeno l’1% di malattia molecolare rilevata con un test chiamato PCR.
  • Presenza di espressione del tumore CD19 nel midollo osseo e/o nel sangue periferico, rilevata con un test chiamato citometria a flusso.
  • Nel momento dello screening, il midollo osseo deve avere almeno il 5% di linfoblasti, oppure almeno l’1% di malattia molecolare rilevata con PCR.
  • Nessuna evidenza di malattia del trapianto contro l’ospite acuta (aGVHD) superiore al grado I o cronica (cGVHD) maggiore di lieve al momento dell’iscrizione e nei 30 giorni precedenti.
  • Non assumere agenti immunosoppressori da almeno 30 giorni prima dell’infusione. Gli agenti immunosoppressori sono farmaci che riducono l’attivitร  del sistema immunitario.
  • Nessuna evidenza di malattia infettiva concomitante che metta in pericolo la vita.
  • Avere un’aspettativa di vita superiore a 60 giorni.
  • Punteggi Lansky/Karnofsky superiori a 60. Questi punteggi valutano la capacitร  di svolgere attivitร  quotidiane.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Non reclutando
20.10.2021

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

CARCIK-CD19: Questa terapia utilizza cellule immunitarie modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Le cellule CARCIK-CD19 sono progettate per colpire specificamente le cellule B anomale nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta a precursori delle cellule B (BCP-ALL) che non hanno risposto ad altri trattamenti. L’obiettivo รจ migliorare la risposta del paziente al trattamento e prolungare la durata della risposta.

Malattie indagate:

Leucemia linfoblastica acuta a precursori delle cellule B โ€“ รˆ un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. Questa malattia si sviluppa rapidamente e porta a un accumulo di cellule immature nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue normali. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, sanguinamento o lividi facili, e infezioni frequenti. La progressione della malattia puรฒ portare a un ingrossamento dei linfonodi, del fegato o della milza. La leucemia linfoblastica acuta a precursori delle cellule B รจ piรน comune nei bambini, ma puรฒ verificarsi anche negli adulti. La diagnosi precoce e il trattamento sono cruciali per gestire la malattia.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 11:23

ID dello studio:
2024-519394-19-00
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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