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Pembrolizumab per leucoencefalopatia multifocale progressiva in pazienti immunocompromessi senza infezione da HIV

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una malattia chiamata leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), che colpisce il cervello e si verifica in persone con un sistema immunitario indebolito. Questo studio si concentra su pazienti immunocompromessi che non hanno infezione da HIV e che non stanno ricevendo trattamenti biologici per malattie infiammatorie croniche. La PML è causata da un virus chiamato virus JC (JCV), che può essere rilevato nel liquido cerebrospinale, il fluido che circonda il cervello e il midollo spinale.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato pembrolizumab, somministrato per via endovenosa. Pembrolizumab è un tipo di proteina che aiuta il sistema immunitario a combattere le infezioni e le malattie. L'obiettivo principale dello studio è verificare se pembrolizumab può ridurre la quantità di virus JC nel liquido cerebrospinale dei pazienti. Questo sarà valutato attraverso test regolari del liquido cerebrospinale durante i primi tre mesi di trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno pembrolizumab e saranno monitorati per eventuali cambiamenti nella quantità di virus JC e per la loro salute generale. Saranno effettuati esami neurologici per valutare lo stato del sistema nervoso e la capacità di svolgere attività quotidiane. Lo studio mira a raccogliere dati fino al 2027 per comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza del trattamento con pembrolizumab nei pazienti con PML.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di pembrolizumab, un farmaco somministrato per via endovenosa.

    La somministrazione avviene in un ambiente controllato, sotto la supervisione di personale medico qualificato.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante il primo mese (M0), vengono effettuati prelievi di liquido cerebrospinale (CSF) per monitorare la presenza del virus JCV.

    Questi prelievi sono parte della normale cura e vengono eseguiti tramite puntura lombare.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni mensili

    Nei mesi successivi (M1, M2, M3), continuano i prelievi di CSF per valutare la carica virale del JCV.

    Viene utilizzato il test PCR per determinare se il virus è ancora presente.

  4. Passaggio 4

    Valutazione neurologica

    La condizione neurologica viene valutata utilizzando la scala NIH Stroke Scale (NIHSS) nei mesi M1, M2, M3, M6 e M12.

    Questa scala misura lo stato neurologico e aiuta a monitorare eventuali cambiamenti.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della disabilità

    La scala modificata di Rankin viene utilizzata per misurare il grado di disabilità o dipendenza nelle attività quotidiane nei mesi M1, M2, M3, M6 e M12.

    Questa valutazione include anche la possibilità di decesso come stato più grave.

  6. Passaggio 6

    Esito neurologico

    La Glasgow Outcome Scale Extended (GOS-E) viene utilizzata per misurare l'esito neurologico e il grado di disabilità nei mesi M1, M2, M3, M6 e M12.

    Questa scala fornisce un quadro generale dell'evoluzione della condizione neurologica.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio di eventi avversi

    Eventuali eventi avversi vengono classificati utilizzando il sistema US NCI CTCAE.

    Questo monitoraggio è essenziale per garantire la sicurezza durante il trattamento.

  8. Passaggio 8

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento e il monitoraggio continuano fino alla data stimata di conclusione dello studio, prevista per il 1 settembre 2027.

    Durante questo periodo, il paziente riceve cure e valutazioni regolari per monitorare l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi di PML (leucoencefalopatia multifocale progressiva) confermata da meno di 2 mesi, secondo l'American Academy of Neurology.
  • Deve essere presente il JCV (virus JC) nel liquido cerebrospinale nell'ultimo campione prelevato.
  • Devi aver firmato un consenso informato, oppure, se non sei in grado di farlo, deve averlo firmato un tuo rappresentante.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza b-HCG negativo nel sangue o nelle urine e accettare di usare metodi contraccettivi molto efficaci per 8 mesi (cioè fino a 6 mesi dopo la fine del trattamento sperimentale).

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Pazienti immunocompromessi con PML, dove la causa dell'immunosoppressione è difficilmente reversibile. Questo significa che il sistema immunitario è debole e non può essere facilmente rafforzato.
  • Non sono esclusi i pazienti con HIV o quelli che ricevono trattamenti biologici per malattie infiammatorie croniche.
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Farmaci in studio

Pembrolizumab è un farmaco utilizzato per stimolare il sistema immunitario a combattere le infezioni e le malattie. In questo studio clinico, viene testato per vedere se può ridurre il carico virale del virus JC nel liquido cerebrospinale di pazienti immunocompromessi affetti da leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML). L'obiettivo è verificare se il farmaco può aiutare a migliorare la condizione dei pazienti che non hanno infezioni da HIV e che non stanno ricevendo trattamenti biologici per malattie infiammatorie croniche.

Che cosa si sa già del trattamento

Pembrolizumab – È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per trattare pazienti immunocompromessi affetti da leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), esclusi quelli con infezione da HIV o in trattamento con biologici per malattie infiammatorie croniche. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nel ridurre la carica virale del virus JC nel liquido cerebrospinale. Pembrolizumab agisce bloccando una proteina chiamata PD-1, che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e combattere le cellule infette o tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci immunoterapici, noti come inibitori del checkpoint immunitario.

Malattie studiate

Leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) – È una malattia rara del sistema nervoso centrale causata dal virus JC, che colpisce principalmente le persone con un sistema immunitario compromesso. La PML provoca la distruzione della mielina, il rivestimento protettivo delle fibre nervose nel cervello, portando a sintomi neurologici progressivi. I sintomi possono includere debolezza muscolare, difficoltà di coordinazione, cambiamenti nella vista e nel linguaggio, e alterazioni cognitive. La progressione della malattia varia, ma tende a peggiorare rapidamente senza interventi. La PML è particolarmente associata a condizioni di immunosoppressione che sono difficilmente reversibili.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-503520-31-00Codice del protocolloAPHP211001Partecipanti previsti33 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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