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Accesso esteso a momelotinib per pazienti con mielofibrosi primaria o post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia chiamata Mielofibrosi, che può essere primaria o svilupparsi dopo altre condizioni come la Policitemia Vera o la Trombocitemia Essenziale. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo che può causare anemia, debolezza e ingrossamento della milza. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato momelotinib dihydrochloride monohydrate, noto anche con il codice GSK3070785. Questo farmaco viene somministrato in forma di compresse.

Lo scopo dello studio è fornire accesso prolungato al momelotinib e valutare la sua sicurezza a lungo termine in persone che stanno già ricevendo questo trattamento e non hanno avuto un peggioramento della malattia. I partecipanti sono suddivisi in quattro gruppi, ciascuno proveniente da studi precedenti. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il momelotinib e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la loro sopravvivenza complessiva e senza leucemia.

Il trattamento con momelotinib può durare fino a 84 giorni, e i partecipanti assumeranno il farmaco per via orale. Lo studio mira a garantire che il farmaco sia sicuro e a capire meglio come può aiutare le persone con mielofibrosi a lungo termine. Non tutti i partecipanti riceveranno il momelotinib, poiché alcuni potrebbero ricevere un placebo. Lo studio è previsto per concludersi entro la fine del 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'assunzione di momelotinib diidrocloruro monoidrato in forma di compresse.

    Le compresse devono essere assunte per via orale.

  2. Passaggio 2

    Frequenza e durata del trattamento

    Il farmaco viene somministrato regolarmente, seguendo le indicazioni del medico.

    La durata del trattamento è estesa fino al 31 dicembre 2026, salvo diversa indicazione medica.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, viene monitorata la sicurezza del farmaco, valutando l'incidenza, la gravità e la relazione causale degli eventi avversi.

    Gli eventi avversi sono classificati secondo la versione 4.03 del CTCAE, un sistema di classificazione per gli effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza senza leucemia.

    Questi parametri aiutano a determinare l'efficacia a lungo termine del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude alla data stimata del 31 dicembre 2026, a meno che non si verifichi una progressione della malattia o altre condizioni che richiedano la sospensione anticipata.

    Alla fine del trattamento, verranno effettuate valutazioni finali per determinare i risultati complessivi.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere attualmente iscritti a uno dei seguenti studi: GS-US-352-0101, GS-US-352-1214, GS-US-352-1154 o SRA-MMB-301.
  • Essere in grado di comprendere e disposti a firmare il modulo di consenso informato. Questo modulo spiega i dettagli dello studio e richiede la tua approvazione per partecipare.
  • Essere un uomo o una donna. Lo studio è aperto a entrambi i sessi.
  • Appartenere a una fascia di età specifica. Lo studio è aperto a persone adulte.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un peggioramento della loro malattia.
  • Non possono partecipare persone che non stanno attualmente ricevendo il trattamento con momelotinib.
  • Non possono partecipare persone che non fanno parte di uno dei quattro gruppi di studio specificati.
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Farmaci in studio

Momelotinib: Momelotinib è un farmaco utilizzato per il trattamento della mielofibrosi primaria e della mielofibrosi post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale. Questo farmaco è somministrato ai pazienti che stanno già ricevendo il trattamento e non hanno mostrato progressione della malattia. L'obiettivo principale è fornire un accesso prolungato a momelotinib e valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Momelotinib – Momelotinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio per il trattamento della mielofibrosi primaria e della mielofibrosi post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale. Questo farmaco è in fase di accesso esteso per valutare la sicurezza a lungo termine in pazienti che non hanno mostrato progressione della malattia. Momelotinib è indicato principalmente per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita nei pazienti con queste condizioni. Agisce inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita anormale delle cellule del midollo osseo, appartenendo alla classe dei inibitori delle Janus chinasi (JAK).

Malattie studiate

  • Mielofibrosi Primaria (PMF)

    È una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla sostituzione del tessuto ematopoietico con tessuto fibroso. Questo processo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e ingrossamento della milza. La malattia può progredire lentamente e i sintomi possono variare da lievi a gravi. Con il tempo, la fibrosi può peggiorare, influenzando ulteriormente la produzione di cellule del sangue. La PMF è considerata una malattia rara e può presentarsi spontaneamente o dopo altre condizioni ematologiche.

  • Mielofibrosi Post-Policitemia Vera (Post-PV MF)

    Si sviluppa in alcuni pazienti che hanno avuto la policitemia vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Nel tempo, il midollo osseo diventa fibrotico, riducendo la capacità di produrre cellule del sangue. I sintomi possono includere affaticamento, ingrossamento della milza e anemia. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi. È una condizione rara e può richiedere un monitoraggio continuo.

  • Mielofibrosi Post-Trombocitemia Essenziale (Post-ET MF)

    Si verifica in pazienti che hanno avuto trombocitemia essenziale, una malattia in cui il corpo produce troppe piastrine. Con il tempo, il midollo osseo può diventare fibrotico, compromettendo la produzione di cellule del sangue. I sintomi possono includere stanchezza, ingrossamento della milza e problemi di coagulazione. La malattia può progredire lentamente, con un aumento graduale della fibrosi e dei sintomi associati. È considerata una malattia rara e richiede un attento monitoraggio.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508018-41-00Codice del protocolloSRA-MMB-4365/219627Partecipanti previsti335 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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