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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio dell’N-Acetil-L-Leucina per il trattamento dell’atassia-teleangectasia: uno studio di fase III in pazienti affetti da A-T

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Slovacchia Spagna

  • Studio sull’efficacia di givinostat nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Germania Francia Italia Belgio

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Romosozumab e Bisfosfonati nei Bambini e Adolescenti con Osteogenesi Imperfetta

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Slovacchia Germania Belgio Spagna Ungheria Austria +3

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di NXT007 in Persone con Emofilia A Grave o Moderata

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Polonia Spagna

  • Studio a lungo termine con eptinezumab per bambini e adolescenti tra 6 e 17 anni affetti da emicrania cronica o episodica

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Italia Portogallo Spagna Polonia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Nizubaglustat nei pazienti con Niemann-Pick tipo C e gangliosidosi GM1/GM2 in forma infantile tardiva e giovanile

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Portogallo Germania Italia Spagna Svezia

  • Studio su Gefurulimab per la Miastenia Gravis Generalizzata nei Bambini e Adolescenti con Anticorpi AChR+

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Polonia

  • Studio sull’efficacia di clobetasolo, mometasone e tacrolimus per il trattamento del lichen sclerosus vulvare nei bambini.

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Polonia

  • Studio clinico sul fenilbutirrato di glicerolo per pazienti con deficit di piruvato deidrogenasi (PDH): valutazione dell’efficacia sulla fatica

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Sepofarsen per pazienti con Amaurosi Congenita di Leber (LCA) con mutazione nel gene CEP290

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Belgio Francia Germania