I tumori cerebrali maligni nei bambini rappresentano una sfida terapeutica complessa. Questo articolo presenta uno studio clinico innovativo in Francia che utilizza gli ultrasuoni per migliorare la somministrazione della chemioterapia direttamente al tumore cerebrale.
Studi clinici in corso per il tumore maligno del cervello
I tumori cerebrali maligni sono condizioni gravi in cui cellule anomale crescono in modo incontrollato nel tessuto cerebrale. Quando questi tumori si ripresentano dopo il trattamento iniziale, le opzioni terapeutiche diventano più limitate. Attualmente è disponibile 1 studio clinico che sta esplorando nuovi approcci per il trattamento di questi tumori nei bambini.
Studi clinici attualmente disponibili
Studio sulla terapia con carboplatino assistita da ultrasuoni con SonoVue per bambini con tumori cerebrali maligni ricorrenti utilizzando la disruzione della barriera emato-encefalica
Localizzazione: Francia
Questo studio clinico si concentra sui bambini con tumori cerebrali maligni primari sopratentoriali ricorrenti. La ricerca esamina un nuovo approccio terapeutico che combina due elementi chiave: un dispositivo chiamato SonoCloud-9 che utilizza gli ultrasuoni per aprire la barriera emato-encefalica, e un farmaco chemioterapico chiamato carboplatino somministrato tramite infusione endovenosa. Durante la procedura viene utilizzato anche SonoVue, un agente di contrasto che aiuta a visualizzare l’area trattata.
Lo scopo dello studio è determinare il livello di potenza degli ultrasuoni più sicuro ed efficace che può essere utilizzato con il dispositivo SonoCloud-9 per aprire temporaneamente la barriera emato-encefalica. Questa apertura consente al farmaco chemioterapico di raggiungere meglio il tumore. La barriera emato-encefalica è uno strato protettivo naturale che normalmente impedisce a molte sostanze, compresi i farmaci, di entrare nel tessuto cerebrale.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno l’impianto chirurgico del dispositivo SonoCloud-9. Riceveranno trattamenti regolari in cui gli ultrasuoni vengono utilizzati per aprire la barriera emato-encefalica, seguiti dalla chemioterapia con carboplatino. Il trattamento sarà ripetuto in cicli e i medici monitoreranno attentamente quanto bene i pazienti tollerano la procedura e osserveranno eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi.
Criteri di inclusione principali
- Età compresa tra 5 e 18 anni
- Diagnosi di tumore cerebrale sopratentoriale (nella parte superiore del cervello) che è ricorso o cresciuto dopo almeno un trattamento standard
- Conta piastrinica superiore a 100.000 per microlitro
- Funzionalità epatica normale (bilirubina, AST e ALT entro i limiti specificati)
- Funzionalità renale normale (basata sui livelli di creatinina o test di clearance)
- Parametri di coagulazione del sangue normali per l’età
- Capacità di sottoporsi a trattamenti con ultrasuoni e risonanze magnetiche senza sedazione
- Dose stabile di farmaci steroidei per almeno 7 giorni
- Per i pazienti di età compresa tra 15 e 17 anni: test di gravidanza negativo e uso di metodi contraccettivi efficaci
- Consenso scritto del paziente (se possibile) e dei genitori o tutori legali
Criteri di esclusione principali
- Età inferiore a 4 anni o superiore a 17 anni
- Disturbi emorragici attivi o condizioni che aumentano il rischio di sanguinamento
- Presenza di impianti metallici o dispositivi nel cranio che potrebbero interferire con il trattamento con ultrasuoni
- Gravidanza o allattamento nelle pazienti in età fertile
- Radioterapia cerebrale precedente nelle ultime 4 settimane
- Reazioni allergiche gravi al carboplatino
- Impossibilità di sottoporsi a risonanze magnetiche (a causa di impianti metallici o claustrofobia grave)
- Problemi cardiaci, renali o epatici significativi che potrebbero influenzare la sicurezza del trattamento
- Infezioni attive o condizioni mediche non controllate
- Storia di convulsioni non ben controllate con farmaci
Farmaci investigativi e dispositivi utilizzati
Carboplatino – Questo è un farmaco chemioterapico somministrato tramite linea endovenosa (EV). Viene utilizzato per trattare i tumori cerebrali. Il farmaco può funzionare meglio quando combinato con un trattamento speciale con ultrasuoni che lo aiuta a raggiungere il cervello in modo più efficace. Il carboplatino è un farmaco chemioterapico a base di platino che funziona legandosi al DNA nelle cellule tumorali, interferendo con la loro capacità di dividersi e crescere, portando alla fine alla morte cellulare.
SonoCloud-9 – Questo non è un farmaco ma un dispositivo medico impiantabile che utilizza onde ultrasoniche per aprire temporaneamente la barriera emato-encefalica. Questo aiuta il farmaco chemioterapico a raggiungere il tumore cerebrale in modo più efficace. Il dispositivo viene impiantato chirurgicamente e attivato prima del trattamento chemioterapico.
SonoVue – Un agente di contrasto utilizzato durante la procedura per aiutare a visualizzare l’area di trattamento.
Come funziona lo studio
Lo studio prevede diversi passaggi:
1. Preparazione iniziale: Un piccolo dispositivo chiamato SonoCloud-9 verrà impiantato per aiutare a somministrare il farmaco al cervello. I pazienti dovranno avere livelli di farmaci stabili, compresi i corticosteroidi (≤ 1mg/kg/giorno) per almeno 7 giorni prima dell’inizio.
2. Controlli pre-trattamento: Gli esami del sangue verranno esaminati per garantire livelli di trattamento sicuri, inclusa la conta dei globuli (neutrofili > 1,5 x 10⁹/L, piastrine > 100 x 10⁹/L), test di funzionalità epatica, test di funzionalità renale e test di coagulazione del sangue.
3. Ciclo di trattamento: Il trattamento consiste in due parti principali: trattamento con ultrasuoni utilizzando il dispositivo SonoCloud-9 impiantato per aiutare il farmaco a raggiungere il tumore cerebrale, e somministrazione del carboplatino tramite linea endovenosa. I pazienti riceveranno anche un’iniezione di SonoVue, un agente di contrasto che aiuta a monitorare il trattamento.
4. Monitoraggio: Verranno eseguite regolarmente risonanze magnetiche per verificare la risposta al trattamento. La salute dei pazienti sarà monitorata per eventuali effetti collaterali o complicazioni. Verranno raccolti campioni di sangue per testare vari marcatori tumorali.
5. Periodo di follow-up: I progressi saranno monitorati per almeno 6 mesi. I controlli regolari valuteranno l’efficacia del trattamento. Lo studio continuerà fino a ottobre 2027.
Riepilogo
Attualmente è disponibile un singolo studio clinico per i bambini con tumori cerebrali maligni ricorrenti. Questo studio rappresenta un approccio innovativo che combina la tecnologia degli ultrasuoni con la chemioterapia tradizionale per superare una delle principali sfide nel trattamento dei tumori cerebrali: la barriera emato-encefalica.
La barriera emato-encefalica, sebbene protegga il cervello da sostanze nocive, impedisce anche a molti farmaci chemioterapici di raggiungere efficacemente i tumori cerebrali. Lo studio francese utilizza un dispositivo impiantabile che usa gli ultrasuoni per aprire temporaneamente questa barriera, permettendo al carboplatino di penetrare meglio nel tessuto tumorale.
È importante notare che questo studio è specificamente progettato per pazienti pediatrici di età compresa tra 5 e 18 anni con tumori sopratentoriali ricorrenti che hanno già ricevuto almeno un ciclo di trattamento standard. Lo studio richiede l’impianto chirurgico di un dispositivo e cicli regolari di trattamento, con un monitoraggio attento della sicurezza e dell’efficacia.
Per le famiglie che stanno considerando la partecipazione a questo studio, è essenziale discutere approfonditamente con l’équipe medica tutti i potenziali benefici e rischi, compresa la necessità di un intervento chirurgico per l’impianto del dispositivo e i possibili effetti collaterali sia della chemioterapia che della procedura con ultrasuoni.
La disponibilità limitata di studi clinici in questo campo sottolinea l’importanza della ricerca continua per sviluppare nuove opzioni terapeutiche per i tumori cerebrali maligni pediatrici, una delle aree più difficili in oncologia pediatrica.
