La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale. Attualmente sono in corso 23 studi clinici in tutto il mondo per questa patologia, di cui presentiamo qui 10 trial che stanno valutando nuovi approcci terapeutici promettenti.
Studi clinici in corso per la sclerosi laterale amiotrofica
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) rappresenta una sfida importante per la medicina moderna. Questa malattia provoca la degenerazione progressiva dei neuroni motori, portando a debolezza muscolare, perdita del controllo dei movimenti volontari e, nel tempo, difficoltà nella parola, nella deglutizione e nella respirazione. Gli studi clinici attualmente in corso stanno esplorando diverse strategie terapeutiche, da nuovi farmaci neuroprotettivi a terapie mirate su specifiche mutazioni genetiche.
Studi clinici disponibili
Studio sugli effetti di ILB e riluzolo per pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
Localizzazione: Norvegia
Questo studio clinico confronta l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato ILB con il riluzolo, un trattamento già esistente per la SLA. L’ILB viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, mentre il riluzolo si assume per via orale. Lo studio ha una durata di 48 settimane e mira a valutare se l’ILB possa offrire una nuova opzione terapeutica efficace per rallentare la progressione della malattia.
I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere ILB o riluzolo, e durante tutto lo studio vengono monitorati regolarmente attraverso esami fisici, test di laboratorio e valutazioni funzionali utilizzando la scala ALSFRS-R. Lo studio raccoglie anche dati su eventuali effetti collaterali per garantire la sicurezza dei trattamenti testati.
Criteri principali di inclusione: età tra 18 e 80 anni, diagnosi di SLA secondo linee guida specifiche, sintomi iniziati da non più di 24 mesi, capacità vitale forzata (FVC) di almeno il 60%, trattamento stabile con riluzolo per almeno 2 settimane prima dello screening.
Studio sugli effetti di ION363 per pazienti con sclerosi laterale amiotrofica con mutazioni Fused in Sarcoma
Localizzazione: Belgio, Germania, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Svezia
Questo studio si concentra su una forma specifica di SLA causata da mutazioni nel gene FUS (Fused in Sarcoma). Il trattamento ION363 viene somministrato direttamente nel liquido spinale attraverso un metodo chiamato somministrazione intratecale. L’obiettivo è valutare se questo approccio mirato possa migliorare la funzionalità quotidiana e prolungare la sopravvivenza dei pazienti con questa forma rara di SLA.
I partecipanti riceveranno ION363 o placebo e saranno monitorati nel tempo per valutare i cambiamenti nelle loro capacità fisiche e nella qualità della vita. Lo studio misura anche vari biomarcatori nel sangue e nel liquido spinale per comprendere l’impatto del trattamento sulla malattia.
Criteri principali di inclusione: età minima di 10 anni con segni o sintomi di SLA, mutazione confermata nel gene FUS, capacità vitale lenta (SVC) di almeno il 50% del valore previsto (o meno se di età compresa tra 10 e 30 anni con sintomi da meno di 12 mesi), capacità e volontà di soddisfare tutti i requisiti dello studio.
Studio sugli effetti di VHB937 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
Localizzazione: Belgio, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Svezia
Questo studio valuta VHB937, un nuovo farmaco somministrato per via endovenosa, per determinare se possa migliorare la sopravvivenza senza necessità di ventilazione assistita permanente e mantenere la funzionalità fisica nei pazienti con SLA. Lo studio dura 40 settimane, seguite da una fase di estensione in aperto dove tutti i partecipanti possono ricevere VHB937.
Durante lo studio, i ricercatori monitorano vari fattori tra cui i cambiamenti nella forza muscolare, nella capacità respiratoria e nella qualità della vita. La sicurezza e gli eventuali effetti collaterali vengono attentamente controllati per garantire il benessere di tutti i partecipanti.
Criteri principali di inclusione: età minima di 18 anni, diagnosi di SLA (sporadica o familiare), sintomi iniziati negli ultimi 24 mesi, capacità vitale lenta (SVC) di almeno il 60%, punteggio ALSFRS-R di 30 o superiore, capacità e volontà di recarsi al centro dello studio.
Studio sugli effetti di Triumeq (abacavir solfato, lamivudina, dolutegravir sodico) in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
Localizzazione: Irlanda, Paesi Bassi, Slovenia, Spagna, Svezia
Questo studio innovativo valuta Triumeq, una combinazione di tre principi attivi (abacavir solfato, lamivudina e dolutegravir sodico) normalmente utilizzata per il trattamento dell’HIV, per il suo potenziale utilizzo nella SLA. Lo studio confronta gli effetti di Triumeq con un placebo nell’arco di 24 mesi per valutare l’impatto sulla sopravvivenza complessiva dei pazienti.
I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere Triumeq o placebo in uno studio in doppio cieco. Durante tutto il periodo, vengono effettuate valutazioni regolari della funzionalità quotidiana, della funzione respiratoria e della qualità della vita generale.
Criteri principali di inclusione: età minima di 18 anni, diagnosi di SLA, punteggio di rischio TRICALS tra -6.0 e -2.0, disponibilità a interrompere gli integratori di taurursodiol contenenti fenilbutirrato di sodio 30 giorni prima dello studio, le donne devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci.
Studio sulla sicurezza ed efficacia di AMX0035 (fenilbutirrato e ursodossicoltaurina) per adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
Localizzazione: Belgio, Francia, Germania, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna, Svezia
Questo studio valuta AMX0035, una combinazione di fenilbutirrato e ursodossicoltaurina fornita in forma di polvere da assumere per via orale. Lo studio confronta gli effetti di AMX0035 con un placebo nell’arco di 48 settimane per determinare se possa rallentare la progressione della SLA e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
I partecipanti vengono assegnati casualmente al trattamento o al placebo e hanno visite regolari in clinica per monitorare la salute e la progressione della malattia. I ricercatori misurano i cambiamenti nelle capacità di svolgere le attività quotidiane e la sopravvivenza complessiva.
Criteri principali di inclusione: età minima di 18 anni, diagnosi di SLA confermata da un medico esperto, primi sintomi iniziati meno di 24 mesi fa, se in trattamento con riluzolo o edaravone, dosaggio stabile per almeno 14 giorni, capacità di fornire consenso informato e seguire le procedure dello studio.
Studio sugli effetti di NX210c e glucosio in adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
Localizzazione: Francia
Questo studio testa NX210c, una proteina sintetica somministrata tramite infusione endovenosa. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di questo trattamento per le persone con SLA, monitorando specifici marcatori nel sangue e nel liquido spinale che possono fornire informazioni sulla progressione della malattia.
I partecipanti ricevono multiple dosi di NX210c o placebo nel corso dello studio, con controlli regolari e test per tracciare la salute e gli effetti del trattamento. Lo studio include anche la raccolta di liquido cerebrospinale attraverso punture lombari per analisi dettagliate.
Criteri principali di inclusione: età minima di 18 anni, diagnosi di SLA (possibile, probabile o definitiva), durata della malattia di 36 mesi o meno, stadio ALS 3 o inferiore, peso corporeo di 110 kg o meno, capacità vitale lenta (SVC) del 55% o superiore, le donne non devono essere in gravidanza o allattamento.
Studio del trattamento con litio per pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) per valutare il tasso di sopravvivenza
Localizzazione: Belgio, Paesi Bassi, Spagna, Svezia
Questo studio valuta l’efficacia del litio rispetto al placebo in persone con SLA. L’obiettivo principale è determinare se il litio possa migliorare i tassi di sopravvivenza nei pazienti con SLA. Il trattamento prevede l’assunzione di capsule di litio per via orale, con dosi fino a 1200 milligrammi al giorno per un periodo di 24 mesi.
Durante lo studio, i partecipanti vengono monitorati per i cambiamenti nella funzionalità quotidiana, nella capacità respiratoria, nella qualità della vita e nelle capacità cognitive. Il team di ricerca traccia anche eventuali cambiamenti nei parametri di laboratorio e monitora possibili effetti collaterali.
Criteri principali di inclusione: età minima di 18 anni, diagnosi confermata di SLA, punteggio di rischio TRICALS tra -6.00 e -2.00, se in trattamento con riluzolo, dosaggio stabile per almeno 30 giorni, le donne in età fertile devono avere test di gravidanza negativo e non allattare, uso di metodi contraccettivi efficaci richiesto per uomini e donne.
Studio sulla sicurezza ed efficacia di ARGX-119 per adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
Localizzazione: Belgio, Danimarca, Francia, Paesi Bassi, Svezia
Questo studio valuta ARGX-119, un anticorpo monoclonale umanizzato IgG1 progettato per colpire una proteina specifica coinvolta nella funzione muscolare. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARGX-119 nelle persone con SLA.
I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il trattamento o un placebo in modalità doppio cieco. Lo studio include anche una fase di estensione con trattamento attivo. Durante tutto il periodo, i partecipanti vengono sottoposti a varie valutazioni per monitorare la salute e gli effetti del trattamento, inclusi controlli di eventi avversi, test di laboratorio clinici e misurazione dei segni vitali.
Criteri principali di inclusione: età tra 18 e 80 anni, diagnosi di SLA secondo i criteri Gold Coast, punteggio di rischio TRICALS tra -6.0 e -2.0, capacità vitale lenta (SVC) di almeno il 60% del valore previsto.
Studio sugli effetti di rituximab per pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
Localizzazione: Germania
Questo studio valuta l’uso di rituximab, un farmaco che colpisce specifiche cellule del sistema immunitario, per vedere se possa rallentare la progressione dei sintomi nei pazienti con SLA. Lo studio confronta gli effetti di rituximab quando aggiunto alla terapia standard (che include riluzolo) rispetto alla sola terapia standard.
I partecipanti ricevono rituximab o placebo in aggiunta al loro trattamento regolare per un periodo di 79 settimane. Durante questo tempo, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la salute e la progressione dei sintomi, inclusi test per misurare la funzione polmonare, i cambiamenti nel peso corporeo e la sopravvivenza complessiva.
Criteri principali di inclusione: diagnosi di SLA sporadica da 24 mesi o meno, età minima di 18 anni, consenso scritto a partecipare, capacità di partecipare alle visite dello studio, trattamento stabile con riluzolo (50 mg due volte al giorno) per almeno 30 giorni, capacità vitale lenta (VC) del 75% o superiore.
Studio sull’effetto del salbutamolo sulla capacità di camminare in pazienti con SLA
Localizzazione: Francia
Questo studio valuta se il salbutamolo, un farmaco comunemente usato per problemi respiratori, possa migliorare la capacità di camminare nei pazienti con SLA che sono ancora in grado di deambulare. I partecipanti ricevono salbutamolo o placebo sotto forma di soluzione orale per un periodo di sei mesi.
L’obiettivo principale è vedere se c’è un miglioramento nella distanza che i pazienti possono percorrere in sei minuti, un test comune usato per misurare la capacità di camminare. Lo studio è strutturato in due fasi: nei primi tre mesi i partecipanti assumono 2 mg tre volte al giorno, mentre nei successivi tre mesi la dose viene aumentata a 4 mg tre volte al giorno.
Criteri principali di inclusione: diagnosi di SLA secondo i criteri El Escorial rivisti, età tra 18 e 75 anni, capacità di camminare e completare il test del cammino di 6 minuti, dosaggio stabile di riluzolo per almeno 4 settimane, capacità vitale forzata (FVC) superiore al 70%, le donne in età fertile devono usare metodi contraccettivi efficaci.
Riepilogo
Gli studi clinici presentati rappresentano approcci innovativi e diversificati per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica. Emergono diverse osservazioni importanti:
Approcci terapeutici multipli: Gli studi esplorano strategie molto diverse, da farmaci neuroprotettivi tradizionali a terapie geniche mirate, anticorpi monoclonali e persino il riutilizzo di farmaci esistenti come Triumeq. Questa diversità riflette la complessità della malattia e la necessità di esplorare molteplici vie terapeutiche.
Terapie personalizzate: Alcuni studi, come quello su ION363, si concentrano su sottogruppi specifici di pazienti con mutazioni genetiche particolari. Questo rappresenta un passo importante verso la medicina di precisione nella SLA.
Focus sulla qualità della vita: Oltre alla sopravvivenza, molti studi valutano attentamente la funzionalità quotidiana, la capacità respiratoria e la qualità della vita, riconoscendo l’importanza di mantenere l’autonomia dei pazienti il più a lungo possibile.
Ampia copertura geografica: Gli studi sono condotti in numerosi paesi europei, offrendo opportunità di partecipazione a pazienti in diverse nazioni. Questa distribuzione geografica facilita anche il reclutamento e la validazione dei risultati in popolazioni diverse.
Combinazione con terapie standard: Molti studi permettono ai partecipanti di continuare il trattamento con riluzolo, riconoscendo l’importanza di non privare i pazienti della terapia standard disponibile mentre si testano nuove opzioni.
La varietà di approcci testati in questi studi clinici offre speranza per lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche che possano migliorare significativamente la prognosi e la qualità della vita delle persone affette da SLA.
