Lo scleroderma sistemico è una malattia autoimmune cronica che causa indurimento e ispessimento della pelle e dei tessuti connettivi. Attualmente sono in corso 21 studi clinici in tutto il mondo che stanno testando nuove terapie per questa condizione, dalle cellule staminali mesenchimali agli anticorpi monoclonali. Questi studi offrono speranza ai pazienti con sclerosi sistemica, esaminando trattamenti innovativi per la fibrosi cutanea, il coinvolgimento polmonare e le ulcere digitali.

Studi Clinici in Corso per lo Scleroderma Sistemico: Nuove Opportunità di Trattamento

Lo scleroderma sistemico, conosciuto anche come sclerosi sistemica, è una malattia autoimmune complessa che colpisce la pelle e gli organi interni. Questa condizione si caratterizza per un’infiammazione cronica seguita da un progressivo accumulo di tessuto cicatriziale (fibrosi) che può interessare la cute, i vasi sanguigni e diversi organi come polmoni, cuore e reni. Attualmente sono disponibili 21 studi clinici attivi che stanno valutando nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa patologia.

Gli studi clinici rappresentano un’importante opportunità per accedere a trattamenti innovativi e contribuire al progresso della ricerca medica. Di seguito presentiamo 10 studi clinici attualmente in corso, che esplorano diverse strategie terapeutiche per lo scleroderma sistemico.

Studi Clinici Disponibili

Studio sulle Iniezioni di Cellule Staminali Mesenchimali Derivate dal Tessuto Adiposo per Trattare la Fibrosi Orale nei Pazienti con Scleroderma Sistemico

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della fibrosi orale, una complicanza comune dello scleroderma sistemico che causa indurimento e irrigidimento dei tessuti della bocca e del viso. Lo studio valuta l’efficacia e la sicurezza delle cellule staminali mesenchimali allogeniche derivate dal tessuto adiposo (chiamate CellReady) quando iniettate nelle aree colpite della bocca e del viso.

Il trattamento prevede iniezioni di cellule staminali derivate dal tessuto adiposo, combinate con soluzione di cloruro di sodio e albumina. Queste iniezioni hanno lo scopo di ridurre la fibrosi orale e migliorare la funzionalità della bocca nei pazienti con scleroderma sistemico. Lo studio monitorerà i partecipanti per 24 settimane, valutando i cambiamenti nella mobilità della bocca e nelle attività quotidiane come mangiare e parlare.

Criteri principali di inclusione: Età minima di 18 anni, diagnosi di scleroderma sistemico secondo i criteri ACR/EULAR 2013, punteggio di 20 o superiore sulla scala MHISS (che misura le difficoltà legate alla bocca), punteggio di Rodnan cutaneo di 1 o superiore sul viso, apertura della bocca limitata a meno di 40 millimetri.

Criteri di esclusione: Infezioni attive, storia di cancro negli ultimi 5 anni, gravi problemi cardiaci, gravidanza o allattamento, malattie renali o epatiche gravi, altre malattie autoimmuni oltre allo scleroderma sistemico.

Studio su AlloNK e Rituximab con Ciclofosfamide e Fludarabina in Adulti con Artrite Reumatoide Recidivante, Miopatie Infiammatorie, Sclerosi Sistemica o Malattia di Sjögren

Localizzazione: Bulgaria, Francia, Germania, Italia, Polonia, Portogallo, Romania, Spagna

Questo studio valuta un nuovo approccio terapeutico che combina AlloNK (cellule natural killer derivate dal sangue del cordone ombelicale) con rituximab in pazienti con diverse malattie reumatologiche, inclusa la sclerosi sistemica, che non hanno risposto bene ai trattamenti standard.

Prima di ricevere il trattamento principale, i pazienti riceveranno una terapia preparatoria con ciclofosfamide e fludarabina, che aiutano a ridurre determinate cellule immunitarie nell’organismo. Lo scopo dello studio è determinare se questa combinazione terapeutica è sicura e può migliorare i sintomi nei pazienti con queste condizioni reumatiche difficili da trattare.

Criteri principali di inclusione: Età di 18 anni o superiore, funzione polmonare adeguata (DLCO ≥ 60% e FVC ≥ 70%), funzione cardiaca con LVEF ≥ 45%, esami del sangue nei limiti accettabili. Per i pazienti con sclerosi sistemica: devono soddisfare specifici criteri diagnostici, avere coinvolgimento cutaneo e problemi d’organo, con sintomi iniziati negli ultimi 3 anni.

Criteri di esclusione: Storia di reazioni allergiche al rituximab, infezioni attive o croniche (inclusi epatite B, C, HIV, tubercolosi), gravi problemi cardiaci, cancro attivo o storia di cancro negli ultimi 5 anni, gravidanza o allattamento, gravi problemi renali o epatici.

Studio sulla Risposta delle Cellule B alla Vaccinazione con Tossoide Tetanico nei Pazienti con Sclerosi Sistemica, Lupus Eritematoso Sistemico e Artrite Reumatoide

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio si concentra sulla comprensione delle risposte del sistema immunitario nei pazienti con malattie autoimmuni, in particolare sclerosi sistemica, lupus eritematoso sistemico e artrite reumatoide. Lo studio utilizza un vaccino antitetanico per esaminare come risponde il sistema immunitario nelle persone con queste condizioni rispetto agli individui sani.

I partecipanti riceveranno una singola dose di richiamo del vaccino antitetanico come iniezione intramuscolare. Durante lo studio, i ricercatori raccoglieranno campioni di sangue in diversi momenti per osservare come risponde il sistema immunitario al vaccino, esaminando in particolare le cellule B e le proteine nel sangue.

Criteri principali di inclusione: Età minima di 18 anni, capacità di comprendere le informazioni dello studio e firmare il consenso informato, disponibilità a ricevere una singola dose di richiamo del vaccino antitetanico, aver completato la serie iniziale completa di vaccinazioni antitetaniche, diagnosi di sclerosi sistemica, lupus eritematoso sistemico o artrite reumatoide.

Criteri di esclusione: Infezione attiva o trattamento antibiotico in corso, precedenti reazioni allergiche a vaccini, vaccinazioni ricevute negli ultimi 3 mesi, gravidanza o allattamento, malattie renali o epatiche gravi, disturbi della coagulazione del sangue, cancro attivo.

Studio sugli Effetti e la Sicurezza di Rituximab e Cloruro di Sodio nei Pazienti con Sclerosi Sistemica Attiva

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio si concentra sulla valutazione degli effetti del rituximab nei pazienti con sclerosi sistemica attiva. Lo scopo è valutare quanto siano efficaci le infusioni ripetute di rituximab nel prevenire il coinvolgimento degli organi e fermare la progressione della malattia.

I partecipanti riceveranno rituximab o placebo per un periodo di un anno. Lo studio monitorerà i partecipanti per verificare se ci sono differenze nella progressione della malattia tra coloro che ricevono rituximab e coloro che ricevono il placebo, concentrandosi principalmente sui cambiamenti nel coinvolgimento cutaneo e polmonare.

Criteri principali di inclusione: Diagnosi di sclerosi sistemica (SSc), malattia in fase precoce (meno di 4 anni dalla diagnosi) o progressiva, terapia di base stabile, età compresa tra 18 e 64 anni.

Criteri di esclusione: Altre gravi condizioni di salute, infezione recente trattata con antibiotici, gravidanza o allattamento, storia di gravi reazioni allergiche ai farmaci, partecipazione a un altro studio clinico, storia di cancro negli ultimi 5 anni, abuso di droghe o alcol nell’ultimo anno, intervento chirurgico maggiore negli ultimi 3 mesi, pressione alta non controllata.

Studio sulla Sicurezza di CNTY-101 e Aldesleuchina per Pazienti con Malattie Autoimmuni Attive: Lupus, Scleroderma e Miosite

Localizzazione: Germania

Questo studio clinico testa un nuovo trattamento chiamato CNTY-101, che è una terapia cellulare che utilizza cellule appositamente modificate per aiutare a ridurre l’attività del sistema immunitario che causa danni. Lo studio utilizzerà anche un farmaco chiamato aldesleuchina, somministrato come iniezione sottocutanea.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di CNTY-101 nelle persone con malattie autoimmuni attive guidate dalle cellule B. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa e saranno monitorati nel tempo per verificare come rispondono al trattamento e controllare eventuali effetti collaterali.

Criteri principali di inclusione: Diagnosi di miosite infiammatoria idiopatica, lupus eritematoso sistemico o sclerosi sistemica, soddisfare i criteri di classificazione 2019 per il lupus eritematoso sistemico, infiammazione muscolare attiva dimostrata da biopsia o imaging, positività per almeno un anticorpo specifico correlato alla miosite.

Criteri di esclusione: Altre malattie autoimmuni non specificate nello studio, infezione grave nell’ultimo mese, trattamento attuale con farmaci immunosoppressori, storia di cancro negli ultimi cinque anni, vaccino vivo nelle ultime quattro settimane, pressione alta non controllata, gravidanza o allattamento, abuso di sostanze nell’ultimo anno, allergie note ai componenti del farmaco.

Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di Efgartigimod PH20 SC per Adulti con Sclerosi Sistemica

Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Croazia, Repubblica Ceca, Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Lituania, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Romania, Spagna

Questo studio clinico valuta un trattamento chiamato efgartigimod PH20 SC, una soluzione iniettabile, confrontandolo con un placebo per verificare quanto sia efficace nel ridurre l’ispessimento cutaneo nelle persone con sclerosi sistemica.

Lo studio durerà diversi mesi, con controlli regolari per monitorare i progressi. I partecipanti riceveranno il trattamento o il placebo e avranno la loro condizione cutanea valutata in diversi momenti per verificare quanto funziona il trattamento. L’obiettivo è fornire informazioni preziose sul fatto che efgartigimod PH20 SC possa essere un trattamento benefico.

Criteri principali di inclusione: Età minima di 18 anni, diagnosi di sclerosi sistemica diffusa o limitata secondo i criteri ACR/EULAR 2013, test positivo per anticorpi antinucleo (ANA) con titolo di almeno 1:160, punteggio HAQ-DI di almeno 0,5 o punteggio PGA di almeno 3, punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS) tra 15 e 35.

Criteri di esclusione: Altre gravi condizioni di salute, gravidanza o allattamento, partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni, storia di gravi reazioni allergiche ai farmaci dello studio, infezioni attive che richiedono trattamento, intervento chirurgico maggiore negli ultimi 3 mesi, condizioni mediche instabili o non controllate.

Studio sull’Uso di Cellule Staminali Mesenchimali Allogeniche Derivate dal Tessuto Adiposo per la Guarigione delle Ulcere Digitali Croniche nei Pazienti con Sclerosi Sistemica

Localizzazione: Francia

Questo studio esplora un nuovo metodo di trattamento per guarire le ulcere digitali ischemiche difficili da trattare, comuni nei pazienti con sclerosi sistemica. Il trattamento testato è CellReady, che utilizza cellule staminali mesenchimali allogeniche derivate dal tessuto adiposo, che si ritiene aiutino nella guarigione promuovendo la riparazione dei tessuti e riducendo l’infiammazione.

Lo studio confronterà l’efficacia e la sicurezza dell’iniezione di queste cellule staminali direttamente nelle aree colpite delle dita rispetto a un placebo. Lo studio durerà 16 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno iniezioni e saranno monitorati per miglioramenti nelle loro ulcere.

Criteri principali di inclusione: Età superiore a 18 anni, diagnosi di sclerosi sistemica, almeno un’ulcera digitale attiva localizzata oltre l’articolazione interfalangea prossimale, sulla superficie del dito, di origine ischemica, refrattaria dopo 10±2 settimane di cure standard.

Criteri di esclusione: Assenza di sclerosi sistemica, assenza di ulcere digitali ischemiche attive, assenza di ulcere croniche o ricorrenti negli ultimi 3 mesi, età al di fuori dell’intervallo specificato, appartenenza a una popolazione vulnerabile.

Studio sugli Effetti di Fipaxalparant nei Pazienti con Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa

Localizzazione: Austria, Francia, Germania, Grecia, Italia, Polonia, Portogallo, Romania, Spagna

Questo studio valuta un trattamento chiamato HZN-825, noto anche con il nome in codice Fipaxalparant, assunto sotto forma di compressa, per verificare se può aiutare a migliorare i sintomi della sclerosi sistemica cutanea diffusa, una malattia rara che colpisce la pelle e gli organi interni causandone indurimento e irrigidimento.

I partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo e i loro progressi saranno monitorati per un periodo di 52 settimane. L’attenzione principale sarà sui cambiamenti nella funzione polmonare, in particolare sulla capacità vitale forzata (FVC), che misura quanta aria una persona può espirare dopo aver fatto un respiro profondo.

Criteri principali di inclusione: Consenso informato scritto, età tra 18 e 75 anni, soddisfacimento dei criteri di classificazione 2013 per la sclerosi sistemica con punteggio totale di 9 o superiore, coinvolgimento cutaneo vicino al gomito e/o al ginocchio, primi segni di sclerosi sistemica da 6 anni o meno, punteggio cutaneo di Rodnan modificato di 15 o superiore, capacità vitale forzata del 45% o superiore.

Criteri di esclusione: Condizione diversa dalla sclerosi sistemica cutanea diffusa, età al di fuori dell’intervallo specificato, incapacità di seguire le procedure dello studio, gravidanza o allattamento, altra malattia grave, infezione o intervento chirurgico recente, assunzione di determinati farmaci interferenti, storia di abuso di droghe o alcol, allergie al farmaco dello studio.

Studio sugli Effetti di Belimumab negli Adulti con Malattia Polmonare Interstiziale Associata a Sclerosi Sistemica

Localizzazione: Belgio, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Italia, Spagna

Questo studio testa un trattamento chiamato belimumab, somministrato come iniezione sottocutanea, confrontandolo con un placebo. Lo scopo è verificare se belimumab può aiutare a ridurre il declino della funzione polmonare nelle persone con malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica.

I partecipanti riceveranno belimumab o placebo, in aggiunta al loro trattamento abituale, per un periodo di 52 settimane. Lo studio monitorerà i cambiamenti nel volume polmonare e altre misure di salute per determinare l’efficacia e la sicurezza di belimumab.

Criteri principali di inclusione: Età di 18 anni o superiore, diagnosi documentata di sclerosi sistemica, malattia cutanea diffusa con pelle ispessita vicino ai gomiti e/o alle ginocchia, malattia polmonare interstiziale, segni di malattia attiva o in peggioramento, area cutanea non troppo spessa per consentire iniezione sottocutanea.

Criteri di esclusione: Altre gravi condizioni di salute, infezione o malattia recente, assunzione di farmaci che potrebbero entrare in conflitto con il trattamento, storia di reazioni allergiche a trattamenti simili, gravidanza o allattamento, partecipazione a un altro studio recentemente, storia di abuso di sostanze, condizione di salute mentale, intervento chirurgico recente o pianificato, condizione che compromette il sistema immunitario.

Studio su BI 685509 per Adulti con Sclerosi Sistemica per Valutare gli Effetti sulla Funzione Polmonare e sui Sintomi

Localizzazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Romania, Spagna, Svezia

Questo studio si concentra sulla valutazione degli effetti di un nuovo trattamento per la sclerosi sistemica, un farmaco chiamato BI 685509, assunto sotto forma di compressa rivestita con film. Lo scopo è determinare se BI 685509 può migliorare la funzione polmonare e altri sintomi associati alla sclerosi sistemica.

I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere le compresse di BI 685509 o un placebo. Lo studio durerà almeno 48 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno le compresse per via orale e avranno controlli regolari per monitorare la loro salute e valutare eventuali cambiamenti nella loro condizione.

Criteri principali di inclusione: Consenso informato firmato, età di 18 anni o superiore, soddisfacimento dei criteri di classificazione ACR/EULAR 2013 per la sclerosi sistemica, sclerosi sistemica cutanea limitata o diffusa, malattia iniziata entro 7 anni (forma diffusa) o 2 anni (forma limitata) prima della prima visita, segni di malattia attiva, biomarcatori elevati alla prima visita, evidenza di vasculopatia significativa.

Criteri di esclusione: Altra grave condizione di salute, gravidanza o allattamento, partecipazione a un altro studio negli ultimi 30 giorni, storia di abuso di droghe o alcol nell’ultimo anno, incapacità di seguire le procedure dello studio, allergia nota al farmaco o ai suoi ingredienti, condizioni mediche instabili o non controllate, intervento chirurgico maggiore negli ultimi 3 mesi, storia di determinate condizioni cardiache, assunzione di farmaci interferenti.

Sintesi

Gli studi clinici attualmente in corso per lo scleroderma sistemico rappresentano un importante passo avanti nella ricerca di nuove opzioni terapeutiche per questa complessa malattia autoimmune. Le 21 sperimentazioni disponibili a livello mondiale stanno esplorando diverse strategie innovative, dalla terapia cellulare con cellule staminali mesenchimali agli anticorpi monoclonali come rituximab e belimumab.

Un aspetto particolarmente promettente è l’approccio multifocale di questi studi, che affrontano diverse manifestazioni della malattia: la fibrosi cutanea e orale, il coinvolgimento polmonare con malattia interstiziale, le ulcere digitali croniche e i problemi vascolari. Alcuni studi si concentrano specificamente su complicanze particolarmente invalidanti, come la ridotta apertura della bocca e le ulcere digitali refrattarie, che hanno un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti.

La disponibilità di questi studi in diversi paesi europei, inclusa l’Italia, offre ai pazienti italiani l’opportunità di accedere a trattamenti sperimentali all’avanguardia. È importante notare che molti di questi studi valutano terapie in fase precoce di sviluppo, il che significa che potrebbero aprire la strada a nuove opzioni terapeutiche nei prossimi anni.

I pazienti interessati a partecipare a uno studio clinico dovrebbero discuterne con il proprio medico specialista, che potrà valutare l’idoneità in base alle caratteristiche specifiche della malattia e ai criteri di inclusione ed esclusione di ciascuno studio.