Il sarcoma di Ewing metastatico è una forma rara e aggressiva di tumore osseo che può diffondersi ad altre parti del corpo. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che testano nuovi approcci terapeutici per i pazienti con malattia ricorrente o resistente ai trattamenti standard. In questo articolo presentiamo tre studi clinici attivi che valutano diverse combinazioni di chemioterapia e nuovi farmaci mirati.

Studi clinici in corso sul sarcoma di Ewing metastatico

Il sarcoma di Ewing è un tipo raro di tumore che si forma nelle ossa o nei tessuti molli, colpendo principalmente bambini e giovani adulti. La malattia si sviluppa tipicamente nelle ossa, in particolare nel bacino, nella parete toracica, nelle gambe o nelle braccia, e può diffondersi ad altre parti del corpo, soprattutto ai polmoni e ad altre ossa. Il sarcoma di Ewing causa dolore e gonfiore nell’area colpita e può portare a sintomi generali come febbre e stanchezza. La condizione tende ad avere una crescita aggressiva e può ripresentarsi dopo il trattamento iniziale.

Attualmente sono disponibili 3 studi clinici per pazienti con sarcoma di Ewing metastatico, che offrono nuove opportunità terapeutiche per coloro che non hanno risposto ai trattamenti standard o che hanno avuto una recidiva della malattia.

Studi clinici disponibili

Studio sulla terapia farmacologica combinata per pazienti con sarcoma di Ewing ricorrente e primariamente refrattario

Località: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Francia, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul trattamento di pazienti con sarcoma di Ewing che è ricomparso dopo il trattamento o che non ha risposto alla terapia iniziale. Lo studio testa diversi farmaci chemioterapici tra cui gemcitabina, docetaxel, irinotecan, temozolomide, topotecan, carboplatino, ciclofosfamide, ifosfamide, etoposide e lenvatinib. Lo scopo è determinare quale combinazione di trattamento funzioni meglio in termini di efficacia ed effetti collaterali.

Il trattamento prevede diverse combinazioni di questi farmaci somministrati tramite infusione endovenosa o come capsule orali. Alcuni farmaci vengono somministrati quotidianamente mentre altri sono somministrati in giorni specifici durante cicli di trattamento che durano tipicamente diverse settimane. La durata totale del trattamento può continuare fino a 104 settimane, a seconda dell’efficacia della terapia.

Durante lo studio, i medici monitoreranno le dimensioni dei tumori utilizzando scansioni di imaging per verificare se il trattamento sta funzionando. Seguiranno inoltre eventuali effetti collaterali e la durata dei ricoveri ospedalieri. Lo studio misura per quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori e il loro tempo di sopravvivenza complessivo. Inoltre, verrà valutata la qualità di vita dei pazienti durante il periodo di trattamento.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi confermata di sarcoma di Ewing o sarcoma Ewing-simile mediante esame istologico
• Età di almeno 2 anni
• Evidenza di progressione della malattia durante o dopo il completamento del trattamento
• Funzionalità renale adeguata (GFR di 60 ml/min/1,73m² o superiore)
• Test di gravidanza negativo per le pazienti in età fertile
• Imaging completato entro 4 settimane dall’inizio dello studio
• Idoneità per almeno due opzioni di trattamento nello studio

Criteri di esclusione principali:

• Età inferiore a 6 anni o superiore a 65 anni
• Incapacità di sottoporsi a terapia sistemica o completare i test di imaging
• Gravi condizioni mediche che renderebbero pericolosa la partecipazione
• Gravidanza o allattamento
• Allergie note ai farmaci dello studio

Studio sull’efficacia e sicurezza del regorafenib per pazienti con sarcomi ossei metastatici

Località: Francia

Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti di un farmaco chiamato regorafenib in pazienti con sarcoma osseo metastatico. Il sarcoma osseo metastatico è un tumore che inizia nelle ossa e può diffondersi ad altre parti del corpo. Lo scopo dello studio è valutare quanto bene funziona il regorafenib nel trattamento di questa condizione e valutarne la sicurezza per i pazienti.

I partecipanti allo studio riceveranno regorafenib o un placebo, che è una sostanza senza principio attivo. Lo studio si svolgerà nell’arco di diversi mesi, durante i quali i pazienti saranno monitorati regolarmente per vedere come il loro tumore risponde al trattamento. Ciò comporterà diverse valutazioni, inclusi test di imaging come risonanza magnetica o TAC, per monitorare i cambiamenti nel tumore. Lo studio mira a determinare se il regorafenib può aiutare a controllare il tumore e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Il regorafenib è un inibitore multichinasico che agisce bloccando diverse proteine chinasi coinvolte nella crescita tumorale e nello sviluppo dei vasi sanguigni che alimentano il tumore. Questo meccanismo può aiutare a rallentare o arrestare la progressione della malattia.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi confermata di sarcoma con riarrangiamento CIC
• Età superiore a 12 anni con punteggio della scala di Karnofsky del 60% o superiore (o scala di Lansky per bambini di 12 anni o meno)
• Normale funzione del midollo osseo, reni e fegato
• Aspettativa di vita superiore a 3 mesi
• Malattia misurabile mediante TC
• Non più di tre precedenti trattamenti chemioterapici
• Superficie corporea di almeno 1,30 metri quadrati
• Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile
• Consenso all’uso di contraccezione efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo il completamento del trattamento

Studio sull’efficacia e sicurezza del regorafenib per pazienti con tumori ossei primari resistenti

Località: Polonia

Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti del regorafenib su pazienti con tumori ossei primari refrattari. Questi tumori sono una forma di tumore che ha origine nelle ossa e non ha risposto ai trattamenti precedenti. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro il regorafenib per questi pazienti.

I partecipanti allo studio assumeranno regorafenib sotto forma di compresse rivestite con film, che vengono assunte per via orale. Lo studio monitorerà i pazienti per un periodo per vedere come il farmaco influisce sulla loro condizione. Ciò include l’osservazione di eventuali cambiamenti nel tumore, nonché eventuali effetti collaterali che possono verificarsi. Lo studio mira a determinare se il regorafenib può aiutare a controllare la malattia e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Durante lo studio verranno effettuati vari controlli sanitari, come test di laboratorio e monitoraggio cardiaco, per garantire la sicurezza dei partecipanti. Lo studio esaminerà anche come il corpo elabora il farmaco, incluso il tempo necessario per raggiungere un livello stabile nel flusso sanguigno. Queste informazioni aiuteranno i ricercatori a comprendere il modo migliore per utilizzare il regorafenib nel trattamento dei tumori ossei primari refrattari.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra più di 9 anni e fino a 21 anni
• Diagnosi di sarcoma di Ewing o osteosarcoma confermata da esame istologico
• Fallimento terapeutico documentato (malattia non responsiva o recidivante) identificato non prima di 30 giorni dall’inizio del trattamento dello studio
• Aspettativa di vita di almeno 12 settimane
• Capacità di deglutire compresse
• Per pazienti in pubertà: consenso all’uso di contraccezione efficace durante il trattamento e per almeno 2 anni dopo l’interruzione

Criteri di esclusione principali:

• Età al di fuori dell’intervallo specificato
• Incapacità di seguire le procedure dello studio o assumere il farmaco come richiesto
• Altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o renderlo non sicuro
• Gravidanza o allattamento
• Partecipazione contemporanea ad un altro studio clinico
• Allergie o reazioni al farmaco dello studio o a farmaci simili

Riepilogo

Attualmente sono disponibili tre importanti studi clinici per pazienti con sarcoma di Ewing metastatico o refrattario, che offrono diverse opzioni terapeutiche innovative. Il primo studio, condotto in diversi paesi europei inclusa l’Italia, valuta multiple combinazioni di chemioterapia con farmaci tradizionali e nuovi agenti come il lenvatinib, offrendo un approccio personalizzato basato sulla risposta individuale del paziente.

Gli altri due studi si concentrano sul regorafenib, un inibitore multichinasico che rappresenta un approccio terapeutico mirato. Questi studi, condotti in Francia e Polonia, valutano l’efficacia di questo farmaco in pazienti con malattia metastatica o refrattaria, con criteri di inclusione che permettono la partecipazione anche di pazienti giovani a partire dai 9-10 anni di età.

Tutti gli studi prevedono un monitoraggio attento della sicurezza e dell’efficacia, con valutazioni regolari mediante imaging e test di laboratorio. È importante notare che i pazienti in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per diversi mesi dopo il suo completamento. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio oncologo l’idoneità per questi studi e le opportunità di partecipazione.