La sarcoidosi polmonare è una malattia infiammatoria che colpisce i polmoni, caratterizzata dalla formazione di piccoli accumuli di cellule infiammatorie chiamati granulomi. Attualmente sono in corso 6 studi clinici che valutano nuove opzioni di trattamento per questa condizione, testando farmaci innovativi e confrontando terapie esistenti per migliorare la funzione polmonare e la qualità di vita dei pazienti.
Studi clinici in corso sulla sarcoidosi polmonare: nuove opportunità di trattamento
La sarcoidosi polmonare è una condizione caratterizzata dalla crescita di piccole raccolte di cellule infiammatorie, chiamate granulomi, nei polmoni. Questi granulomi possono causare l’infiammazione del tessuto polmonare e portare nel tempo alla formazione di cicatrici. La malattia spesso inizia con sintomi come tosse persistente, mancanza di respiro e dolore toracico. Con il progredire della condizione, può compromettere la funzione polmonare, riducendo la capacità di respirare in modo profondo ed efficiente.
Attualmente sono disponibili diversi studi clinici che stanno valutando nuovi approcci terapeutici per la sarcoidosi polmonare. Questi studi offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a trattamenti innovativi e contribuire al progresso della ricerca medica. Di seguito sono presentati in dettaglio gli studi clinici attualmente in corso.
Studi clinici disponibili per la sarcoidosi polmonare
Studio sugli effetti di OATD-01 per pazienti con sarcoidosi polmonare attiva
Località: Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Paesi Bassi, Norvegia, Regno Unito
Questo studio clinico si concentra sul trattamento della sarcoidosi polmonare attiva, utilizzando un nuovo farmaco chiamato OATD-01, somministrato sotto forma di compresse. OATD-01 è progettato per inibire un enzima specifico chiamato chitinasi-1 (CHIT1), che si ritiene svolga un ruolo nel processo infiammatorio associato alla sarcoidosi.
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di OATD-01 nel corso di 12 settimane. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere OATD-01 o un placebo in uno studio in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno quale trattamento viene somministrato. Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a diverse valutazioni, inclusi esami di imaging come la PET/TC con [18F]FDG, per monitorare i cambiamenti nell’infiammazione polmonare e nella salute generale.
Criteri di inclusione principali: Devono essere uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni, con diagnosi di sarcoidosi polmonare attiva e sintomatica. È richiesta un’evidenza di coinvolgimento polmonare mostrata da una PET/TC con [18F]FDG. L’indice di massa corporea (IMC) deve essere compreso tra 18 e 46 kg/m². I partecipanti devono accettare di evitare gravidanze durante lo studio e utilizzare metodi contraccettivi efficaci.
Studio sugli effetti e sulla sicurezza di Namilumab per pazienti con sarcoidosi polmonare cronica
Località: Belgio, Francia, Germania, Paesi Bassi
Questo studio clinico valuta Namilumab, un anticorpo monoclonale progettato per ridurre l’infiammazione nei polmoni. Gli anticorpi monoclonali sono proteine progettate per colpire parti specifiche del sistema immunitario e aiutare a ridurre l’infiammazione.
Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace Namilumab nel ridurre la necessità di trattamenti aggiuntivi quando i sintomi della sarcoidosi peggiorano. I partecipanti riceveranno Namilumab o un placebo tramite iniezione sottocutanea. Lo studio seguirà i partecipanti per un periodo di tempo per monitorare la loro risposta al trattamento e i cambiamenti nella loro condizione.
Criteri di inclusione principali: Devono essere uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni, con una storia di sarcoidosi documentata per almeno sei mesi. I partecipanti devono mostrare segni di sarcoidosi attraverso una TC ad alta risoluzione, avere un punteggio di 2 o più sulla scala MRC per la dispnea e un IMC di 40 kg/m² o inferiore. È richiesto il completamento della serie primaria di vaccinazioni COVID-19 almeno 2 settimane prima dell’inizio dello studio.
Studio su metotrexato e prednisone per il trattamento della sarcoidosi polmonare nei pazienti
Località: Paesi Bassi
Questo studio si concentra sul confrontare l’efficacia di due farmaci, metotrexato e prednisone, come trattamenti di prima linea per la sarcoidosi polmonare. Il metotrexato è un farmaco che interferisce con la crescita di alcune cellule, mentre il prednisone è un tipo di corticosteroide che aiuta a ridurre l’infiammazione nel corpo. Entrambi i farmaci vengono assunti per via orale sotto forma di compresse.
Lo studio durerà 24 settimane, durante le quali verranno monitorati gli effetti dei farmaci sulla funzione polmonare e sulla salute generale. L’obiettivo principale sarà misurare il cambiamento nella capacità vitale forzata (CVF), che è una misura di quanta aria una persona può espirare dopo aver fatto un respiro profondo.
Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere una diagnosi di sarcoidosi confermata secondo criteri specifici o da un team di esperti. Devono avere almeno 18 anni e presentare un coinvolgimento polmonare visibile su radiografia o TC eseguita negli ultimi tre mesi. La CVF deve essere del 90% o inferiore rispetto ai valori attesi, oppure la capacità di diffusione polmonare per il monossido di carbonio (DLCO) deve essere del 70% o inferiore, o deve esserci stato un calo del 5% o più nella CVF nell’ultimo anno.
Studio su efzofitimod per il trattamento della sarcoidosi polmonare nei pazienti
Località: Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Spagna
Questo studio clinico valuterà l’efficacia e la sicurezza di efzofitimod, un trattamento somministrato tramite infusione endovenosa direttamente nel flusso sanguigno. Efzofitimod viene confrontato con un placebo per determinarne l’impatto sulla malattia.
Lo scopo dello studio è valutare quanto efficacemente efzofitimod funzioni nel trattamento della sarcoidosi polmonare. Il periodo di trattamento è progettato per durare fino a 48 settimane, durante le quali i partecipanti saranno strettamente monitorati dai professionisti sanitari. Lo studio monitorerà i cambiamenti nella condizione dei partecipanti, inclusi miglioramenti nella funzione polmonare e nella salute generale.
Criteri di inclusione principali: Uomini e donne di età compresa tra 18 e 75 anni possono partecipare. Devono avere una diagnosi confermata di sarcoidosi polmonare da almeno 6 mesi, con sintomi dimostrati da un punteggio di almeno 1 sulla scala MRC modificata per la dispnea e un punteggio KSQ-Lung di 70 o inferiore. I partecipanti devono assumere corticosteroidi orali da almeno 3 mesi, con una dose iniziale compresa tra 7,5 mg e 25 mg al giorno. Il peso corporeo deve essere di almeno 40 kg e inferiore a 160 kg.
Studio sugli effetti di OATD-01 per pazienti con sarcoidosi polmonare attiva
Località: Danimarca, Francia, Germania, Grecia, Norvegia, Polonia
Questo studio testerà OATD-01, un farmaco orale progettato per ridurre l’infiammazione nei polmoni. Il farmaco viene assunto sotto forma di compresse rivestite con film. I partecipanti riceveranno OATD-01 o un placebo in uno studio in doppio cieco della durata di 12 settimane.
Lo scopo è raccogliere informazioni sull’efficacia e la sicurezza di OATD-01 per il trattamento della sarcoidosi polmonare attiva. I partecipanti saranno strettamente monitorati per eventuali cambiamenti nella loro condizione e per gli effetti collaterali che potrebbero manifestarsi. Lo studio aiuterà a determinare se OATD-01 può essere un’opzione di trattamento vantaggiosa per le persone con questa condizione.
Criteri di inclusione principali: Devono essere uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni, con diagnosi di sarcoidosi polmonare attiva e sintomatica. Il coinvolgimento polmonare deve essere dimostrato da una PET/TC con [18F]FDG all’inizio dello studio. L’IMC deve essere compreso tra 18 e 46 kg/m². I partecipanti devono accettare di evitare gravidanze durante lo studio e utilizzare metodi contraccettivi efficaci.
Studio sull’idrossiclorochina con corticosteroidi a basso dosaggio rispetto ai corticosteroidi a medio dosaggio in pazienti con sarcoidosi polmonare
Località: Francia
Questo studio confronta due approcci terapeutici: una combinazione di idrossiclorochina con prednisone a basso dosaggio rispetto al prednisone a medio dosaggio da solo. Lo scopo è determinare se il trattamento combinato funziona efficacemente quanto il trattamento standard con prednisone a medio dosaggio nel migliorare la funzione respiratoria.
Lo studio valuta quanto migliora la funzione polmonare dei pazienti nell’arco di 6 mesi. I partecipanti ricevono la combinazione di idrossiclorochina e prednisone a basso dosaggio o prednisone a medio dosaggio da solo. I farmaci vengono assunti per via orale quotidianamente. Il trattamento continua per 24 mesi mentre i medici monitorano i progressi dei pazienti.
Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 18 e 80 anni, con diagnosi di sarcoidosi polmonare secondo i criteri ATS 2020. I partecipanti devono presentare segni di coinvolgimento polmonare visibili all’imaging medico e una capacità polmonare ridotta dimostrata da test respiratori (CVF ≤80% del normale) o un calo significativo nella capacità polmonare nell’ultimo anno. Devono avere almeno un sintomo respiratorio come tosse, mancanza di respiro o dolore toracico. Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 8 mesi dopo la fine del trattamento.
Riepilogo
Gli studi clinici attualmente in corso sulla sarcoidosi polmonare rappresentano un importante progresso nella ricerca di nuove opzioni terapeutiche per questa condizione. I sei studi presentati valutano approcci innovativi, inclusi nuovi farmaci come OATD-01, namilumab ed efzofitimod, nonché il confronto tra terapie esistenti come metotrexato, prednisone e idrossiclorochina.
Una caratteristica comune a molti di questi studi è l’uso di tecnologie di imaging avanzate, come la PET/TC con [18F]FDG, per monitorare l’infiammazione polmonare e valutare l’efficacia dei trattamenti. Gli studi adottano metodologie rigorose, inclusi disegni in doppio cieco e randomizzati, per garantire risultati affidabili.
I criteri di inclusione variano tra gli studi, ma generalmente richiedono una diagnosi confermata di sarcoidosi polmonare, evidenza di coinvolgimento polmonare attivo e specifici parametri di funzione polmonare. Molti studi sono aperti a pazienti adulti di età pari o superiore a 18 anni e richiedono misure contraccettive per le donne in età fertile.
Questi studi offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a trattamenti sperimentali e contribuire alla comprensione scientifica della sarcoidosi polmonare. I risultati di questi studi potrebbero portare a nuove opzioni terapeutiche che migliorano la qualità di vita dei pazienti e la gestione della malattia.
