Il Pseudomixoma peritoneale (PMP) è una rara condizione oncologica caratterizzata dall’accumulo di materiale mucinoso nella cavità addominale. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che valutano nuovi approcci terapeutici per questa malattia, tra cui terapie immunologiche innovative e trattamenti chemioterapici neoadiuvanti.

Studi Clinici in Corso sul Pseudomixoma Peritoneale

Il Pseudomixoma peritoneale è una malattia rara che colpisce il peritoneo, la membrana che riveste la cavità addominale. Questa condizione è caratterizzata dall’accumulo progressivo di cellule tumorali produttrici di mucina, che si diffondono nella cavità addominale creando un materiale gelatinoso. La malattia tipicamente ha origine dall’appendice e si diffonde gradualmente nel peritoneo, causando un aumento delle dimensioni dell’addome e potenziali problemi digestivi.

Attualmente, nel sistema sono disponibili 2 studi clinici per pazienti affetti da Pseudomixoma peritoneale. Questi studi stanno esplorando approcci terapeutici innovativi che includono immunoterapia, vaccini antitumorali e combinazioni di farmaci chemioterapici, con l’obiettivo di migliorare gli esiti per i pazienti affetti da questa rara condizione.

Studi Clinici Disponibili

Studio sulla terapia combinata con Pseudovax, molgramostim e tislelizumab per pazienti con cancro da Pseudomixoma peritoneale

Localizzazione: Norvegia

Questo studio clinico si concentra sul trattamento di pazienti affetti da Pseudomixoma peritoneale mediante una combinazione innovativa di tre farmaci: Pseudovax (un vaccino antitumorale sperimentale), Tislelizumab (un farmaco immunoterapico che aiuta il sistema immunitario a combattere le cellule tumorali), e Molgramostim (una sostanza che stimola la produzione di globuli bianchi).

Il trattamento prevede diverse fasi:

• Fase di trattamento iniziale: I pazienti riceveranno Pseudovax mediante iniezione sottocutanea, insieme a molgramostim (noto anche come GM-CSF) per potenziare la risposta immunitaria.
• Fase di trattamento secondaria: Somministrazione di tislelizumab attraverso infusione endovenosa, per aiutare il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali.
• Monitoraggio e valutazione: Durante tutto il periodo di trattamento verranno effettuati prelievi di sangue per valutare la risposta immunitaria e fino a tre biopsie tissutali per valutare l’efficacia del trattamento.
• Periodo di follow-up: Dopo il completamento del trattamento, i pazienti saranno monitorati per valutare la durata della risposta e dovranno utilizzare metodi contraccettivi appropriati per 6 mesi dopo l’ultima dose.

Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere almeno 18 anni, una diagnosi confermata di PMP ricorrente o non resecabile con mutazione GNAS, tumori adatti per le biopsie, una funzione organica adeguata e un’aspettativa di vita superiore a 6 mesi. È richiesto un buon stato fisico generale (ECOG 0 o 1).

Criteri di esclusione principali: Età inferiore a 18 o superiore a 65 anni, trattamento precedente con tislelizumab, reazioni allergiche note ai farmaci dello studio, infezioni attive o croniche (epatite B, C o HIV), altri tipi di cancro negli ultimi 5 anni, gravi condizioni cardiache, malattie autoimmuni, gravidanza o allattamento.

Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di questa terapia combinata, nonché la sua capacità di attivare efficacemente il sistema immunitario contro il tumore. La durata prevista dello studio si estende fino al 30 ottobre 2029.

Studio su Capecitabina e Ciclofosfamide per pazienti con Pseudomixoma peritoneale ad alto carico tumorale in preparazione alla chirurgia e chemioterapia

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico valuta l’efficacia di un trattamento neoadiuvante (somministrato prima della chirurgia) con Capecitabina e Ciclofosfamide in pazienti affetti da Pseudomixoma peritoneale con alto carico tumorale. Entrambi i farmaci sono chemioterapici orali somministrati in forma di compresse.

Il protocollo di trattamento prevede:

• Inizio del trattamento: I pazienti iniziano la terapia con capecitabina (compressa rivestita con film) e ciclofosfamide (compressa rivestita) secondo il dosaggio prescritto dal medico curante.
• Periodo di trattamento: Il regime farmacologico viene seguito per sei mesi, con dosaggio e frequenza determinati in base alle esigenze individuali del paziente.
• Monitoraggio continuo: Durante il trattamento vengono eseguite regolarmente TC (tomografie computerizzate) per valutare le dimensioni del tumore e la risposta alla terapia. Gli effetti collaterali vengono monitorati attentamente per garantire la sicurezza del paziente.
• Valutazione chirurgica: Dopo 16 settimane di trattamento, i pazienti vengono valutati per la possibilità di sottoporsi a chirurgia citoriduttiva (CRS), una procedura volta a rimuovere il più possibile il tumore.
• Follow-up post-trattamento: Dopo il trattamento e l’eventuale intervento chirurgico, i pazienti continuano ad essere monitorati per la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale. La qualità di vita viene valutata prima e dopo il trattamento.

Criteri di inclusione principali: Diagnosi clinica o istologica di PMP, età compresa tra 18 e 75 anni, Indice di Cancro Peritoneale (PCI) superiore a 28 valutato mediante TC, Performance Status (ECOG) inferiore a 2, funzione organica adeguata (inclusa riserva midollare ossea, funzione epatica e renale adeguate).

Criteri di esclusione principali: Pazienti senza diagnosi di Pseudomixoma peritoneale, pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata, pazienti appartenenti a popolazioni vulnerabili che potrebbero necessitare di protezione o cure speciali.

L’obiettivo principale dello studio è determinare la proporzione di pazienti che raggiungono la rimozione completa del tumore dopo aver ricevuto il trattamento. Vengono inoltre valutati la sicurezza e la tollerabilità dei farmaci, nonché l’impatto sulla qualità di vita dei pazienti. Lo studio prevede il reclutamento fino al 2029.

Farmaci Sperimentali e Consolidati

Tislelizumab

Un innovativo farmaco immunoterapico somministrato mediante infusione endovenosa, appartenente alla classe degli inibitori del checkpoint immunitario PD-1. Questo anticorpo monoclonale funziona bloccando il pathway PD-1, permettendo al sistema immunitario di riconoscere e attaccare le cellule tumorali in modo più efficace. Nel trattamento del Pseudomixoma peritoneale, il farmaco è attualmente in fase di sperimentazione clinica per valutarne l’efficacia quando combinato con vaccini antitumorali.

GM-CSF (Sargramostim/Molgramostim)

Un farmaco proteico somministrato mediante iniezione sottocutanea che stimola la produzione e la funzione dei globuli bianchi, in particolare granulociti e macrofagi. Come fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi, svolge un ruolo cruciale nel potenziamento della risposta immunitaria ed è spesso utilizzato in combinazione con vaccini antitumorali per aumentarne l’efficacia.

Pseudovax

Un vaccino antitumorale sperimentale specificamente progettato per colpire le mutazioni del gene GNAS, comunemente alterate nel Pseudomixoma peritoneale. Il vaccino viene somministrato mediante iniezione e funziona addestrando il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali portatrici di specifiche mutazioni GNAS. Attualmente in fase di sperimentazione clinica, viene studiato in combinazione con inibitori del checkpoint immunitario.

Capecitabina

Un farmaco chemioterapico orale utilizzato come trattamento neoadiuvante. A livello molecolare, la capecitabina viene convertita in 5-fluorouracile nell’organismo, che interferisce con la sintesi del DNA e rallenta la crescita delle cellule tumorali. È classificata come antimetabolita, un tipo di farmaco chemioterapico utilizzato principalmente nel trattamento dei tumori colorettali e mammari.

Ciclofosfamide

Un agente chemioterapico che può essere somministrato per via orale o endovenosa. Funziona interferendo con il processo di replicazione del DNA, portando alla morte delle cellule tumorali in rapida divisione. Appartiene alla classe dei farmaci noti come agenti alchilanti, comunemente utilizzati nel trattamento di linfomi e leucemie.

Sintesi e Considerazioni

Gli studi clinici attualmente disponibili per il Pseudomixoma peritoneale rappresentano approcci terapeutici significativamente diversi ma complementari per questa rara condizione oncologica. Mentre lo studio norvegese si concentra su una strategia immunoterapica innovativa che combina un vaccino personalizzato con immunoterapia e stimolatori immunitari, lo studio italiano valuta un approccio chemioterapico neoadiuvante mirato a ridurre il carico tumorale prima della chirurgia.

È importante notare che entrambi gli studi hanno criteri di ammissibilità specifici e richiedono una valutazione attenta da parte dei medici specialisti. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio oncologo se potrebbero essere candidati idonei per questi studi, considerando il proprio profilo clinico, lo stadio della malattia e le condizioni generali di salute.

La partecipazione a uno studio clinico offre ai pazienti l’accesso a trattamenti innovativi che potrebbero non essere ancora disponibili al di fuori del contesto della ricerca. Tuttavia, è essenziale comprendere che questi trattamenti sono ancora in fase di valutazione e che i risultati possono variare da paziente a paziente.

I pazienti affetti da Pseudomixoma peritoneale che desiderano esplorare queste opportunità dovrebbero contattare i centri che conducono gli studi per ricevere informazioni dettagliate sui requisiti di partecipazione, i potenziali benefici e rischi, e le procedure coinvolte.