La polimiosite è una rara malattia infiammatoria che colpisce i muscoli, causando debolezza progressiva. Attualmente sono in corso 7 studi clinici nel mondo che testano nuovi trattamenti promettenti per questa condizione, inclusi farmaci biologici innovativi e terapie cellulari avanzate.

Studi Clinici in Corso per la Polimiosite: Panoramica dei Trattamenti Sperimentali

La polimiosite è una patologia rara caratterizzata da infiammazione cronica dei muscoli che porta a debolezza muscolare progressiva. Questa condizione appartiene al gruppo delle miopatie infiammatorie idiopatiche, un insieme di malattie autoimmuni in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti muscolari del corpo. I pazienti con polimiosite spesso sperimentano difficoltà crescenti nell’eseguire attività quotidiane come salire le scale, sollevare oggetti o alzarsi da una posizione seduta.

Attualmente, la ricerca medica sta facendo progressi significativi nello sviluppo di nuove terapie per questa condizione. Sono disponibili 7 studi clinici che stanno valutando diversi approcci terapeutici, dai farmaci biologici alle terapie cellulari innovative. Questi studi offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a trattamenti sperimentali che potrebbero migliorare significativamente la gestione della malattia.

Studi Clinici Disponibili per la Polimiosite

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Dazukibart in Pazienti con Miopatie Infiammatorie Idiopatiche, Incluse Dermatomiosite e Polimiosite

Località: Bulgaria, Ungheria, Italia, Polonia, Svezia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine di dazukibart, un anticorpo monoclonale sperimentale, in pazienti affetti da miopatie infiammatorie idiopatiche. Il trattamento è progettato per neutralizzare specifiche proteine nel corpo che contribuiscono all’infiammazione muscolare.

Lo studio ha una durata di 52 settimane e rappresenta un’estensione di uno studio precedente. I partecipanti devono aver completato un periodo di trattamento di 52 settimane in uno studio antecedente senza interruzioni precoci. Durante il trial, i pazienti riceveranno dazukibart tramite iniezione e saranno monitorati regolarmente per valutare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione.

Criteri di inclusione principali: diagnosi di miopatia infiammatoria idiopatica (inclusa polimiosite o dermatomiosite), completamento dello studio precedente senza interruzione anticipata del trattamento.

Criteri di esclusione principali: altre condizioni di salute gravi che potrebbero interferire con lo studio, infezioni recenti che hanno richiesto antibiotici, reazioni allergiche a farmaci simili, gravidanza o allattamento.

Studio sull’Efficacia di Dazukibart in Adulti con Dermatomiosite o Polimiosite Attiva

Località: Belgio, Bulgaria, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Slovacchia, Spagna, Svezia

Questo trial valuta l’efficacia e la sicurezza di PF-06823859 (dazukibart) nel ridurre i sintomi muscolari in adulti con dermatomiosite o polimiosite attiva. Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, della durata di circa un anno.

I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il farmaco sperimentale o un placebo, mantenendo la loro terapia di base stabile (corticosteroidi orali e/o un immunosoppressore). Il farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa a intervalli regolari secondo il protocollo dello studio.

Criteri di inclusione principali: età di 18 anni o superiore, diagnosi definitiva o probabile di miopatia infiammatoria idiopatica secondo criteri specifici, malattia attiva dimostrata da test specifici (biopsia muscolare, elettromiografia, risonanza magnetica o livelli elevati di enzimi muscolari), debolezza muscolare da moderata a grave, terapia stabile con corticosteroidi orali e/o immunosoppressori.

Criteri di esclusione principali: altre condizioni di salute gravi, infezioni recenti, uso di altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni, storia di allergie severe a farmaci, abuso di sostanze, gravidanza o allattamento.

Studio su Aldesleuchina a Basso Dosaggio per Pazienti con Pemfigo, Pemfigoide delle Membrane Mucose, Polimiosite, Dermatomiosite e Colangite Sclerosante Primitiva

Località: Germania

Questo studio clinico esamina la sicurezza e l’efficacia della terapia con Interleuchina-2 (IL-2) a basso dosaggio, nota anche come aldesleuchina, in diverse malattie infiammatorie croniche, inclusa la polimiosite/dermatomiosite. Il trattamento viene somministrato tramite iniezione sottocutanea per un periodo di otto settimane.

L’obiettivo è valutare se la terapia a basso dosaggio di IL-2 possa aumentare in modo sicuro il numero di cellule T regolatorie (Tregs) nel corpo, che aiutano a controllare il sistema immunitario e a ridurre l’infiammazione. Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il trattamento attivo o il placebo.

Criteri di inclusione principali: diagnosi di polimiosite o dermatomiosite, livelli elevati di creatina chinasi (enzima muscolare) tra 300 e 3000 unità per litro, età tra 18 e 80 anni, attività di malattia da lieve a moderata.

Criteri di esclusione principali: gravidanza o allattamento, storia di reazioni allergiche gravi a trattamenti simili, infezioni attive, storia di cancro negli ultimi cinque anni, problemi cardiaci significativi, ipertensione non controllata, malattie gravi del fegato o dei reni.

Studio su Upadacitinib per Pazienti con Miopatie Infiammatorie Idiopatiche dopo l’Interruzione delle IVIG

Località: Austria

Questo trial valuta se i pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche (inclusa la polimiosite) possono mantenere un’attività di malattia stabile senza la necessità di immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) quando trattati con upadacitinib, un inibitore delle Janus chinasi (JAK).

Lo studio ha una durata di 20 settimane e prevede che i partecipanti assumano upadacitinib o un placebo per via orale, una volta al giorno, sotto forma di compresse a rilascio prolungato. L’obiettivo primario è determinare se i pazienti possono rimanere stabili senza IVIG entro la 16ª settimana dello studio.

Criteri di inclusione principali: età tra 18 e 65 anni, diagnosi clinica di miopatia infiammatoria idiopatica (polimiosite, dermatomiosite, sindrome antisintetasi, miosite overlap o miopatia necrotizzante immuno-mediata), ricezione di IVIG a dose e schema stabili per almeno 12 settimane, attività di malattia stabile per almeno 3 mesi, terapia di base stabile con farmaci immunosoppressori, antimalarici o corticosteroidi.

Criteri di esclusione principali: impossibilità di seguire le procedure dello studio, condizioni mediche che potrebbero interferire con la sicurezza o l’efficacia del trattamento.

Studio sulla Sicurezza di MB-CART19.1 per Pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico Attivo, Sclerosi Sistemica o Dermatomiosite/Polimiosite

Località: Germania

Questo studio pionieristico valuta la sicurezza di MB-CART19.1, una terapia cellulare innovativa che utilizza cellule T modificate del paziente stesso. Le cellule T vengono modificate in laboratorio per esprimere un recettore antigenico chimerico diretto contro la proteina CD19, rendendo le cellule più efficaci nel combattere la malattia autoimmune.

Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa. Dopo l’infusione, i pazienti vengono monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali, in particolare per sintomi di sindrome da rilascio di citochine e neurotossicità associata alle cellule CAR-T, specialmente nelle prime quattro settimane dopo il trattamento.

Criteri di inclusione principali: età di 18 anni o superiore, diagnosi di dermatomiosite o polimiosite secondo i criteri di classificazione del 2017, evidenza di infiammazione muscolare attiva tramite biopsia o risonanza magnetica, positività per almeno un autoanticorpo specifico della miosite, debolezza muscolare e almeno due criteri aggiuntivi di attività di malattia, fallimento o intolleranza ai glucocorticoidi e ad almeno due altri trattamenti immunosoppressori.

Criteri di esclusione principali: storia di tubercolosi attiva o COVID-19 grave, altre condizioni che potrebbero compromettere la sicurezza del trattamento, gravidanza o allattamento.

Studio su Anifrolumab per Adulti con Polimiosite o Dermatomiosite

Località: Austria, Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Svezia

Questo ampio studio multicentrico valuta l’efficacia e la sicurezza di anifrolumab, un anticorpo monoclonale che blocca il recettore dell’interferone di tipo I, in pazienti con polimiosite o dermatomiosite. Il farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee per un periodo di 52 settimane.

Lo studio è in doppio cieco e confronta anifrolumab con un placebo, entrambi aggiunti alla terapia standard che i partecipanti stanno già ricevendo. L’obiettivo è determinare se anifrolumab può fornire un miglioramento moderato nell’attività di malattia.

Criteri di inclusione principali: età tra 18 e 75 anni, peso corporeo tra 40 kg e 100 kg, diagnosi “probabile” o “definitiva” di polimiosite o dermatomiosite secondo le linee guida del 2017, attività di malattia da moderata a grave, terapia stabile con prednisone orale o altri trattamenti per queste condizioni, assenza di storia di tubercolosi attiva o COVID-19 grave.

Criteri di esclusione principali: condizioni di salute che non soddisfano i criteri di classificazione 2017 EULAR/ACR per polimiosite o dermatomiosite, età al di fuori dell’intervallo specificato.

Studio sugli Effetti di Enpatoran per Pazienti con Dermatomiosite e Polimiosite

Località: Repubblica Ceca, Grecia, Italia, Polonia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico testa l’efficacia e la sicurezza di enpatoran, un agente immunomodulatore somministrato in forma di compresse rivestite, in pazienti con dermatomiosite e polimiosite. Lo studio ha una durata di 48 settimane ed è condotto in doppio cieco.

I partecipanti continueranno a ricevere le loro cure abituali mentre assumono enpatoran o un placebo. Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la forza muscolare, le condizioni della pelle e la sicurezza del trattamento attraverso esami di laboratorio di routine.

Criteri di inclusione principali: diagnosi di dermatomiosite o polimiosite probabile o definitiva secondo linee guida specifiche, test positivo per determinati autoanticorpi, malattia attiva durante il trattamento standard (dimostrata da biopsia muscolare, elettromiografia, risonanza magnetica, livelli elevati di enzimi muscolari o eruzione cutanea attiva), debolezza muscolare da moderata a grave, terapia stabile con corticosteroidi orali e/o un altro farmaco non corticosteroideo, indice di massa corporea (IMC) di 40,0 o inferiore.

Criteri di esclusione principali: altre condizioni di salute gravi, gravidanza o allattamento, infezioni recenti, uso di altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni, storia di reazioni allergiche gravi, diagnosi di cancro negli ultimi cinque anni (ad eccezione di alcuni tumori della pelle), abuso di sostanze nell’ultimo anno.

Riepilogo e Considerazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente in corso per la polimiosite rappresentano un’importante opportunità per i pazienti di accedere a trattamenti innovativi che potrebbero migliorare significativamente la gestione della malattia. Diverse osservazioni emergono dall’analisi di questi trial:

• Diversità degli approcci terapeutici: I farmaci in fase di sperimentazione includono anticorpi monoclonali (dazukibart, anifrolumab), inibitori delle JAK chinasi (upadacitinib), agenti immunomodulatori (enpatoran, IL-2 a basso dosaggio) e terapie cellulari avanzate (MB-CART19.1). Questa varietà riflette la complessità della malattia e la necessità di approcci terapeutici personalizzati.
• Distribuzione geografica: La maggior parte degli studi è condotta in Europa, con particolare concentrazione in Italia, Germania, Spagna, Svezia e Polonia. Questo offre ai pazienti europei diverse opportunità di partecipazione.
• Durata variabile degli studi: I trial hanno durate diverse, da 8 settimane (studio con IL-2) fino a 52 settimane (studi con dazukibart e anifrolumab), permettendo valutazioni sia a breve che a lungo termine dell’efficacia e della sicurezza.
• Criteri di inclusione specifici: La maggior parte degli studi richiede una diagnosi confermata secondo criteri standardizzati, evidenza di malattia attiva e fallimento o risposta inadeguata alle terapie convenzionali. Questo assicura che i trattamenti sperimentali siano testati in popolazioni appropriate.
• Terapie innovative: Particolare interesse merita lo studio con MB-CART19.1, che rappresenta l’applicazione delle terapie cellulari CAR-T alle malattie autoimmuni, un approccio rivoluzionario precedentemente utilizzato principalmente in oncologia.
• Monitoraggio della sicurezza: Tutti gli studi pongono grande enfasi sulla sicurezza, con valutazioni regolari e monitoraggio attento degli effetti collaterali, specialmente nelle prime fasi del trattamento.

Per i pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi clinici, è fondamentale discutere con il proprio medico curante per valutare l’idoneità e comprendere i potenziali benefici e rischi. La partecipazione a uno studio clinico non solo può offrire accesso a trattamenti innovativi, ma contribuisce anche al progresso della ricerca medica per future generazioni di pazienti.

È importante sottolineare che, sebbene questi trattamenti mostrino risultati promettenti negli studi preliminari, sono ancora in fase sperimentale e la loro efficacia e sicurezza devono essere confermate attraverso questi trial clinici rigorosi prima di poter essere approvati per l’uso clinico di routine.