La pericardite ricorrente è una condizione in cui la membrana che avvolge il cuore si infiamma ripetutamente, causando dolore toracico e altri sintomi. Attualmente sono in corso 3 studi clinici in Europa che testano nuove terapie per questa malattia, inclusi farmaci sperimentali come KPL-387 e CardiolRx, nonché il confronto tra anakinra e prednisone nei bambini. Questi studi offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a trattamenti innovativi sotto stretto controllo medico.
Studi Clinici in Corso sulla Pericardite
La pericardite ricorrente rappresenta una sfida significativa per i pazienti e i medici. Si tratta di una condizione caratterizzata da episodi ripetuti di infiammazione del pericardio, la sottile membrana che circonda il cuore. I sintomi principali includono dolore toracico acuto che può peggiorare con la respirazione o quando ci si sdraia, febbre e affaticamento. Attualmente, il sistema di registrazione clinica europea riporta 3 studi clinici attivi dedicati a questa patologia, tutti finalizzati a valutare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti che soffrono di episodi ricorrenti.
Studi Clinici Disponibili
Studio di KPL-387 confrontato con placebo in pazienti con pericardite ricorrente
Località: Francia, Germania, Grecia, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico valuta l’efficacia e la sicurezza di KPL-387, un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea, nel trattamento della pericardite ricorrente. Lo studio è suddiviso in tre parti principali e si propone di misurare la rapidità con cui i pazienti rispondono al trattamento e per quanto tempo possono rimanere liberi dai sintomi della malattia.
Per partecipare allo studio, i pazienti devono avere un’età compresa tra 18 e 80 anni, pesare almeno 40 kg e presentare almeno il terzo episodio di pericardite o sintomi persistenti nonostante il miglioramento iniziale. È necessario avere un livello di dolore pari o superiore a 4 su una scala da 0 a 10 e un livello elevato di proteina C-reattiva (CRP) di almeno 1,0 mg/dL, che indica la presenza di infiammazione.
Lo studio prevede diverse fasi. Nella Parte A, che dura 24 settimane, i partecipanti ricevono KPL-387 o placebo mantenendo stabili le dosi dei farmaci antinfiammatori attualmente assunti. Durante questo periodo vengono monitorati i livelli di dolore e vengono effettuati regolari esami del sangue per misurare la CRP, oltre a controlli cardiaci tramite ECG ed ecocardiogramma. La Parte B include una fase di re-iniziazione del trattamento di 16 settimane per i pazienti che sperimentano una recidiva, seguita da un periodo di sospensione randomizzata in cui alcuni pazienti continuano con KPL-387 mentre altri passano al placebo. Infine, la Parte C rappresenta un’estensione a lungo termine per valutare gli effetti prolungati del trattamento, potenzialmente fino a giugno 2028.
I criteri di esclusione comprendono interventi di chirurgia cardiaca o traumi cardiaci negli ultimi 6 mesi, infezioni batteriche attive del cuore, gravidanza o allattamento, problemi epatici gravi, ipertensione non controllata, tumori attivi o trattamenti oncologici negli ultimi 5 anni e malattie renali significative.
Studio del cannabidiolo (CardiolRx) in pazienti con pericardite ricorrente dopo l’interruzione del trattamento con bloccanti IL-1
Località: Grecia, Italia
Questo studio si concentra su pazienti con pericardite ricorrente che sono attualmente in trattamento con bloccanti IL-1 (farmaci che riducono l’infiammazione bloccando l’interleuchina-1) e sono pronti a interrompere questa terapia. Lo studio testa CardiolRx, un farmaco che contiene cannabidiolo come principio attivo, somministrato sotto forma di soluzione orale.
L’obiettivo principale è determinare se i pazienti dipendenti dai bloccanti IL-1 possono interrompere con successo il trattamento attuale assumendo CardiolRx senza sperimentare un nuovo episodio di pericardite. Lo studio confronta CardiolRx con placebo per un periodo di 24 settimane (6 mesi).
I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano almeno 18 anni, una storia di pericardite ricorrente con condizione stabile e siano in trattamento con bloccanti IL-1 da almeno 12 mesi. I pazienti devono essere liberi da recidive di pericardite per almeno 6 mesi, avere livelli di dolore pari o inferiori a 2 su una scala da 0 a 10 nei 7 giorni precedenti l’inizio dello studio e presentare livelli di CRP inferiori a 1,0 mg/dL.
Durante lo studio, i partecipanti vengono monitorati per segni di ritorno della pericardite, che includono la verifica del dolore toracico e la misurazione dei livelli di proteina C-reattiva nel sangue. Una recidiva viene definita come un livello di dolore pari o superiore a 4 sulla scala 0-10, accompagnato da un livello di CRP di 1,0 mg/dL o superiore entro 7 giorni dalla comparsa del dolore. I controlli chiave avvengono alla settimana 8 e alla settimana 24 dello studio.
Vengono esclusi i pazienti con storia di gravi reazioni allergiche ai farmaci, presenza di infezioni attive, tubercolosi, malattie epatiche o renali, ipertensione non controllata, infarto o ictus negli ultimi 6 mesi, diagnosi di tumore o trattamento oncologico in corso, gravidanza o allattamento, e abuso di sostanze nell’ultimo anno.
Studio di confronto tra anakinra e prednisone per bambini con pericardite ricorrente resistente alla colchicina
Località: Italia
Questo studio clinico è specificamente dedicato ai bambini con pericardite ricorrente che non hanno risposto bene ai trattamenti comuni come la colchicina e i farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS). Lo studio confronta due trattamenti: anakinra, somministrato tramite iniezione sottocutanea, e prednisone, uno steroide assunto in forma di compresse.
L’anakinra è un farmaco che aiuta a ridurre l’infiammazione bloccando specifiche proteine nel corpo, mentre il prednisone è un corticosteroide che riduce l’infiammazione e sopprime il sistema immunitario. L’obiettivo principale dello studio è determinare se l’anakinra è più efficace degli steroidi nel controllare la malattia e prevenire ulteriori riacutizzazioni nei bambini che non hanno risposto ai trattamenti di prima linea.
I criteri di inclusione richiedono che i pazienti siano maschi o femmine di età compresa tra 8 mesi e meno di 18 anni, con una recidiva di pericardite che può essere idiopatica (di causa sconosciuta) o dovuta a procedure cardiache invasive. È necessario il consenso informato scritto da un genitore o tutore legale e, se appropriato, l’assenso del bambino. I pazienti devono aver mostrato una risposta inadeguata o intolleranza ai FANS o alla colchicina.
I partecipanti ricevono anakinra o prednisone per un periodo fino a 24 settimane. Lo studio monitora la risposta completa alla riacutizzazione della malattia al giorno 7 e l’assenza di recidiva al mese 3. Vengono anche osservati altri aspetti come il tempo necessario per controllare la riacutizzazione, il numero di riacutizzazioni durante il follow-up e la qualità complessiva della vita. Il paziente viene seguito per un periodo di 6 mesi per monitorare i marcatori di fase acuta, la qualità della vita e la sicurezza, includendo eventuali effetti collaterali.
Sono esclusi i pazienti che non hanno sperimentato un ritorno dei sintomi dopo il primo trattamento con colchicina e FANS, quelli che non sono stati diagnosticati con pericardite ricorrente, quelli che stanno rispondendo bene alla colchicina e ai FANS dopo la prima recidiva e quelli al di fuori della fascia di età specificata.
Sintesi e Considerazioni Importanti
Gli studi clinici attualmente in corso sulla pericardite ricorrente offrono diverse opzioni terapeutiche innovative per pazienti di età diverse e con differenti storie cliniche. Il primo studio valuta KPL-387, un farmaco sperimentale somministrato per via sottocutanea, in un ampio numero di paesi europei inclusa l’Italia, offrendo un’opzione per adulti con pericardite ricorrente. Questo studio è particolarmente interessante per la sua struttura in tre parti che permette sia la valutazione iniziale dell’efficacia sia il monitoraggio a lungo termine.
Il secondo studio con CardiolRx rappresenta un approccio innovativo per i pazienti che sono attualmente dipendenti dai bloccanti IL-1 e desiderano interrompere questo trattamento. Questo studio, disponibile in Grecia e Italia, utilizza il cannabidiolo come principio attivo e potrebbe offrire una nuova strategia terapeutica per questa popolazione specifica di pazienti.
Il terzo studio si distingue per essere dedicato esclusivamente alla popolazione pediatrica, un gruppo spesso sottorappresentato nella ricerca clinica. Il confronto diretto tra anakinra e prednisone nei bambini resistenti alla colchicina fornirà informazioni preziose sulla gestione di questa condizione difficile in età pediatrica.
Tutti e tre gli studi utilizzano come indicatori chiave il livello di dolore toracico e i valori di proteina C-reattiva (CRP) per valutare l’efficacia del trattamento, dimostrando l’importanza di questi parametri nella gestione della pericardite ricorrente. I pazienti interessati a partecipare dovrebbero discutere con il proprio cardiologo l’idoneità a uno di questi studi, considerando i criteri specifici di inclusione ed esclusione, la disponibilità geografica e le caratteristiche individuali della propria condizione.
